Bezpieczeństwo pojedynczych dawek CSL889 u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
4 września 2023 zaktualizowane przez: CSL Behring
Dwuczęściowe, wieloośrodkowe, jednodawkowe, otwarte badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę CSL889 u dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Jest to pierwsze wieloośrodkowe, otwarte badanie kohortowe fazy 1 u ludzi, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK), eksploracyjnej farmakodynamiki (PD) oraz biomarkerów docelowego zaangażowania CSL889 po pojedyncze dawki dożylne (IV) u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Badanie obejmuje sekwencyjne zwiększanie dawki w kohortach z międzygrupową oceną kluczowych zmiennych dotyczących bezpieczeństwa i farmakokinetyki.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
28
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Amsterdam UMC Academic Medical Center
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science Systems
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43201
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
-
-
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Liverpool University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Guys and St. Thomas
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Early Phase Unit
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza SCD zgodnie z dokumentacją medyczną pacjenta
- Wiek od 18 do 60 lat włącznie
- Stabilny SCD przez co najmniej 30 dni przed 1. dniem. Stabilny SCD definiuje się, gdy pacjent jest w stanie wyjściowym, bez oznak pogorszenia choroby w ciągu ostatnich 30 dni (w tym LZO, niedawno przebyta poważna operacja, hospitalizacja, poważna infekcja) , znaczne krwawienie, incydent naczyniowo-mózgowy, drgawki lub dożylne opioidy) (Część A)
Nieskomplikowane LZO wymagające pozajelitowego leczenia opioidami i przyjęcia do szpitala w celu leczenia. Nieskomplikowane VOC definiuje się jako ból sierpowatokrwinkowy bez następujących powiązanych cech klinicznych (Część B):
- Gorączka (> 38,5°C)
- Niedociśnienie (< 90/60 mmHg)
- Niedotlenienie (< 90% nasycenia tlenem w powietrzu pokojowym lub wymagająca tlenoterapii w celu utrzymania nasycenia tlenem powyżej 90%)
- Nowe oznaki i (lub) objawy neurologiczne klinicznie sugerujące udar lub przemijający napad niedokrwienny
- Oznaki i (lub) objawy zespołu ostrej klatki piersiowej, któremu towarzyszą nowe nacieki w płucach widoczne na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej (zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej należy wykonać, jeśli istnieją wskazania kliniczne i zgodnie z lokalnymi wytycznymi klinicznymi)
- Uczestnik albo nie przyjmuje jednej z dozwolonych w badaniu terapii SCD (hydroksymocznik, L-glutamina, L-glutaminokryzanlizumab i/lub wokselotor) albo pacjent przyjmuje jedną lub więcej z nich przez co najmniej 30 dni przed dniem 1 i jest na stabilny, dobrze tolerowany schemat, który planuje się kontynuować bez zmian przez cały okres badania
Kryteria wyłączenia:
- Historia pierwotnego udaru krwotocznego
- Historia lub dowód dziedzicznej skazy krwotocznej lub znacznej koagulopatii z ryzykiem krwawienia
- Waga > 110 kg (242 funty)
- Operacja w ciągu 30 dni przed Dniem 1 lub jakiekolwiek wcześniej zaplanowane operacje podczas badania (drobne operacje mogą być dozwolone w znieczuleniu miejscowym przed badaniem przesiewowym, za zgodą monitora medycznego)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Kobieta w wieku rozrodczym lub płodny mężczyzna, który nie stosuje lub nie chce stosować akceptowalnej metody antykoncepcji w celu uniknięcia ciąży w trakcie badania i przez 30 dni po otrzymaniu CSL889.
- Leczenie jakimkolwiek innym lekiem / lekiem biologicznym, który został niedawno zatwierdzony do leczenia SCD podczas prowadzenia tego badania w ciągu 90 dni przed Dniem 1. Wyjątki: crizanlizumab [Adakveo®] i wokselotor [Oxbryta®] są dozwolone (jeśli zostały przepisane).
- Leczenie innym badanym produktem w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania produktu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed 1. dniem
- Szczepienie w ciągu 30 dni przed dniem 1 lub planowane szczepienie w trakcie badania
- Wskaźnik masy ciała < 16 kg/m2 lub waga < 50 kg (110 funtów)
- Historia reakcji typu anafilaktycznego, reakcji związanych z transfuzją, astmy lub choroby autoimmunologicznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A1 (dawka 1)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A2 (dawka 2)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A3 (dawka 3)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A4 (dawka 4)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A5 (dawka 5)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta A6 (dawka 6)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta B1 (niska dawka)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
|
Eksperymentalny: CSL889 Kohorta B2 (wysoka dawka)
CSL889 podawany jako pojedyncza infuzja IV
|
Podawany jako wlew dożylny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
|
Odsetek osób z TEAE według ciężkości według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
|
Odsetek osób z TEAE według przyczynowości według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
Do 32 dni po rozpoczęciu infuzji CSL889
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne obserwowane stężenie CSL889 w surowicy (Cmax) według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia CSL889 w surowicy od czasu (AUC) od czasu 0 do czasu t (AUC0-t) według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie CSL889 w surowicy (Cmax) na podstawie AUC kohorty ekstrapolowane do nieskończoności (AUC0-inf) na podstawie poziomu dawki CSL889
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Czas Cmax (tmax) CSL889 według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Końcowy okres półtrwania (t1/2) CSL889 według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Klirens (CL) CSL889 według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Objętość dystrybucji (Vz) CSL889 według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
|
Odsetek osób z wykrywalnymi przeciwciałami przeciwko CSL889 według kohorty
Ramy czasowe: Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Do 32 dni po infuzji CSL889
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 maja 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
6 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL889_1001
- 2019-001870-27 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) od grup przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.
Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.
Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będą dostępne.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Żądania dotyczące IChP można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na ogólnodostępnej stronie internetowej.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wnioski mogą być składane wyłącznie przez grupy dokonujące przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie WRZ ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzny komitet ds. przeglądu.
Żądanie IPD nie zostanie rozpatrzone przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze ma na celu udzielenie odpowiedzi na ważne i nieznane pytanie z dziedziny medycyny lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję rewizyjną CSL.
Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę o udostępnianie danych przed udostępnieniem IPD.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .