낫적혈구병 성인 환자에서 CSL889 단회 투여의 안전성
2023년 9월 4일 업데이트: CSL Behring
겸상 적혈구 질환이 있는 성인 환자에서 CSL889의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 2부, 1상, 다기관, 단일 용량, 공개 라벨 연구
이는 안전성과 내약성, 약동학(PK), 탐색적 약력학(PD), CSL889의 표적 참여 바이오마커를 평가하기 위한 1상 인간 최초, 다기관, 공개 라벨, 단일 용량 코호트 연구입니다. 낫적혈구병(SCD)이 있는 피험자에게 단회 정맥내(IV) 용량.
이 연구는 주요 안전성 및 PK 변수의 그룹 간 평가와 함께 코호트의 순차적 용량 증량을 포함합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Amsterdam UMC Academic Medical Center
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus University Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science Systems
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43201
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Liverpool, 영국
- Liverpool University Hospital
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London, 영국
- University College London Hospital
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London, 영국
- Guys and St. Thomas
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
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Manchester, 영국
- Early Phase Unit
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자의 의료 기록에 문서화된 SCD 진단
- 18세 이상 60세 미만
- 1일 전 최소 30일 동안 안정적인 SCD. 안정적인 SCD는 지난 30일 동안 질병 악화의 증거(VOC, 최근 주요 수술, 입원, 심각한 감염 포함) 없이 자신의 의학적 기준선에 있는 피험자로 정의됩니다. , 상당한 출혈, 뇌혈관 사고, 발작 또는 IV 아편유사제)(파트 A)
비경구적 오피오이드 치료 및 관리를 위한 병원 입원이 필요한 복잡하지 않은 VOC. 복잡하지 않은 VOC는 다음 관련 임상 특징이 없는 겸상적혈구 통증으로 정의됩니다(파트 B).
- 발열(> 38.5 °C)
- 저혈압(< 90/60mmHg)
- 저산소증(실내 공기의 산소 포화도가 90% 미만이거나 산소 포화도를 90% 이상으로 유지하기 위해 산소 요법이 필요함)
- 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작을 임상적으로 암시하는 새로운 신경학적 징후 및/또는 증상
- 급성 흉부 증후군의 징후 및/또는 증상, 흉부 방사선 촬영에서 새로운 폐 침윤물 동반
- 대상자는 연구에서 허용된 SCD 요법(하이드록시우레아, L-글루타민, L-글루타민크리잔리주맙 및/또는 복셀로터) 중 하나를 복용하지 않거나 대상자는 1일 전 적어도 30일 동안 하나 이상을 복용하고 있으며 현재 연구 기간 내내 변경 없이 지속되도록 계획된 안정적이고 내약성이 좋은 요법
제외 기준:
- 원발성 출혈성 뇌졸중의 병력
- 유전성 출혈 체질 또는 출혈 위험이 있는 유의한 응고병증의 병력 또는 증거
- 무게 >110kg(242파운드)
- 1일 전 30일 이내의 수술 또는 연구 기간 동안의 사전 계획된 수술(의료 모니터의 허가 하에 스크리닝 전 국소 마취 하에 경미한 수술이 허용될 수 있음)
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자
- 연구 기간 동안 및 CSL889를 받은 후 30일 동안 임신을 피하기 위해 허용 가능한 피임 방법을 사용하지 않거나 사용하지 않는 가임기 여성 대상자 또는 가임 남성 대상자.
- 1일 전 90일 이내에 이 연구를 수행하는 동안 SCD에 대해 새로 승인된 다른 약물/생물학적 제제를 사용한 치료. 예외: 크리잔리주맙[Adakveo®] 및 voxelotor[Oxbryta®]]가 허용됩니다(처방된 경우).
- 1일 전 30일 이내 또는 제품 반감기 5일 이내(둘 중 더 큰 기간)에 다른 시험용 제품으로 치료
- 1일 전 30일 이내의 백신 접종, 또는 연구 동안 계획된 백신 접종
- 체질량 지수 < 16kg/m2 또는 체중 < 50kg(110lbs)
- 아나필락시양 반응, 수혈 관련 반응, 천식 또는 자가면역 질환의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CSL889 코호트 A1(용량 1)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 A2(용량 2)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 A3(용량 3)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 A4(용량 4)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 A5(용량 5)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 A6(용량 6)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 B1(저용량)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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실험적: CSL889 코호트 B2(고용량)
단일 IV 주입으로 투여되는 CSL889
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IV 주입으로 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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코호트에 의한 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 피험자의 백분율
기간: CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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코호트에 의한 중증도에 따른 TEAE가 있는 피험자의 백분율
기간: CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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코호트별 인과관계별 TEAE가 있는 피험자의 백분율
기간: CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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CSL889 주입 시작 후 최대 32일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Cohort에 의한 CSL889의 최대 관찰 혈청 농도(Cmax)
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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Cohort에 의한 시간 0에서 시간 t(AUC0-t)까지의 CSL889 혈청 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 용량 수준에 의해 무한대로 외삽된 코호트 AUC에 의한 CSL889의 최대 관찰된 혈청 농도(Cmax)(AUC0-inf)
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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Cohort에 의한 CSL889의 Cmax(tmax) 시간
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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코호트에 의한 CSL889의 말기 반감기(t1/2)
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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코호트에 의한 CSL889의 허가(CL)
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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코호트별 CSL889의 분포량(Vz)
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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코호트에 의해 CSL889에 대해 검출가능한 항체를 갖는 대상체의 백분율
기간: CSL889 주입 후 최대 32일
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CSL889 주입 후 최대 32일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, CSL Behring
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 20일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 24일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 9월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CSL889_1001
- 2019-001870-27 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자의 개별 환자 데이터(IPD) 공유 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.
해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.
제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.
요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .