CSL889:n kerta-annosten turvallisuus sirppisolutautia sairastavilla aikuispotilailla
maanantai 4. syyskuuta 2023 päivittänyt: CSL Behring
2-osainen, vaihe 1, monikeskus, kerta-annos, avoin tutkimus, jossa arvioidaan CSL889:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aikuispotilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämä on 1. vaiheen, ensimmäinen ihmisissä, monikeskus, avoin, kerta-annoksen kohorttitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida CSL889:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), tutkivaa farmakodynamiikkaa (PD) ja biomarkkereita CSL889:n kohdistamiseen. yksittäisillä suonensisäisillä (IV) annoksilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimukseen sisältyy kohorttien peräkkäinen annoskorotus ja keskeisten turvallisuus- ja PK-muuttujien ryhmien välinen arviointi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Amsterdam UMC Academic Medical Center
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Liverpool University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Guys and St. Thomas
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Early Phase Unit
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Science Systems
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- SCD-diagnoosi, joka on dokumentoitu potilaan sairauskertomuksessa
- Ikäraja 18-60 vuotta mukaan lukien
- Stabiili SCD vähintään 30 päivää ennen päivää 1. Stabiili SCD määritellään koehenkilöksi, joka on lääketieteellisellä lähtötasolla ilman merkkejä taudin pahenemisesta viimeisen 30 päivän aikana (mukaan lukien VOC, äskettäinen suuri leikkaus, sairaalahoito, vakava infektio , merkittävä verenvuoto, aivoverenkiertohäiriö, kohtaukset tai laskimonsisäiset opioidit) (osa A)
Komplisoitumaton VOC, joka vaatii parenteraalista opioidihoitoa ja sairaalahoitoa. Komplisoitumaton VOC määritellään sirppisolukivuksi ilman seuraavia kliinisiä piirteitä (osa B):
- Kuume (> 38,5 °C)
- Hypotensio (< 90/60 mmHg)
- Hypoksia (< 90 %:n happisaturaatio huoneilmassa tai vaatii happihoitoa happisaturaation ylläpitämiseksi yli 90 %)
- Uudet neurologiset merkit ja/tai oireet, jotka viittaavat kliinisesti aivohalvaukseen tai ohimenevään iskeemiseen kohtaukseen
- Akuutin rintasyndrooman merkit ja/tai oireet, joihin liittyy uusi keuhkoinfiltraatti rintakehän röntgenkuvauksessa (rintakehän röntgenkuvaus tehdään, jos se on kliinisesti aiheellista ja paikallisten kliinisten ohjeiden mukaisesti)
- Koehenkilö joko ei käytä yhtä tutkimuksen sallimista SCD-hoidoista (hydroksiurea, L-glutamiini, L-glutamiinikrizanlitsumabi ja/tai vokselotori) tai hän on käyttänyt yhtä tai useampaa niistä vähintään 30 päivää ennen päivää 1 ja on vakaa, hyvin siedetty hoito-ohjelma, jota on tarkoitus jatkaa ilman muutoksia koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Primaarisen hemorragisen aivohalvauksen historia
- Anamneesissa tai todisteita perinnöllisestä verenvuotodiateesista tai merkittävästä koagulopatiasta, jolla on verenvuotoriski
- Paino > 110 kg (242 lbs)
- Leikkaus 30 päivän sisällä ennen päivää 1 tai mitkä tahansa ennalta suunnitellut leikkaukset tutkimuksen aikana (pienet leikkaukset voidaan sallia paikallispuudutuksessa ennen seulontaa lääkärin monitorin luvalla)
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Nainen, joka on hedelmällisessä iässä tai hedelmällinen mieshenkilö, joka ei käytä tai ei halua käyttää hyväksyttävää ehkäisymenetelmää raskauden välttämiseksi tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan CSL889:n vastaanottamisen jälkeen.
- Hoito millä tahansa muulla lääkkeellä/biologisella lääkkeellä, joka on äskettäin hyväksytty SCD:lle tämän tutkimuksen aikana 90 päivää ennen päivää 1. Poikkeukset: krizanlitsumabi [Adakveo®] ja vokselotori [Oxbryta®] ovat sallittuja (jos määrätään).
- Hoito toisella tutkimusvalmisteella 30 päivän tai 5 tuotteen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on suurempi) ennen päivää 1
- Rokotus 30 päivän sisällä ennen päivää 1 tai suunniteltu rokotus tutkimuksen aikana
- Painoindeksi < 16 kg/m2 tai paino < 50 kg (110 lbs)
- Anamneesissa anafylaktisia reaktioita, verensiirtoon liittyviä reaktioita, astmaa tai autoimmuunisairautta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A1 (annos 1)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A2 (annos 2)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A3 (annos 3)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A4 (annos 4)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A5 (annos 5)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti A6 (annos 6)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti B1 (pieni annos)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: CSL889-kohortti B2 (suuri annos)
CSL889 annettuna yhtenä IV-infuusiona
|
Annetaan IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
|
TEAE-potilaiden prosenttiosuus vakavuuden mukaan kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
|
TEAE-potilaiden prosenttiosuus syy-yhteyden mukaan kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
CSL889:n suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
Alue CSL889-seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla (AUC) ajankohdasta 0 ajanhetkeen t (AUC0-t) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
CSL889:n suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax) kohortin AUC:lla ekstrapoloituna äärettömyyteen (AUC0-inf) CSL889-annostason mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
CSL889:n Cmax-aika (tmax) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
CSL889:n terminaalinen puoliintumisaika (t1/2) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
CSL889:n puhdistuma (CL) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
CSL889:n jakelumäärä (Vz) kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joilla on havaittavissa CSL889-vasta-aineita kohortin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Jopa 32 päivää CSL889-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 20. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 26. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 6. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL889_1001
- 2019-001870-27 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.
Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.
CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemään merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen.
Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .