Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost jednotlivých dávek CSL889 u dospělých pacientů se srpkovitou anémií

4. září 2023 aktualizováno: CSL Behring

Dvoudílná, fáze 1, multicentrická, jednodávková, otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky CSL889 u dospělých pacientů s srpkovitou anémií

Jedná se o fázi 1, první u člověka, multicentrickou, otevřenou kohortovou studii s jednorázovou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), explorativní farmakodynamiky (PD) a biomarkerů cílového zapojení CSL889 po jednotlivé intravenózní (IV) dávky u subjektů se srpkovitou anémií (SCD). Studie zahrnuje postupné zvyšování dávek kohort s hodnocením klíčových bezpečnostních a PK proměnných mezi skupinami.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC Academic Medical Center
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus University Medical Center
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool University Hospital
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království
        • Guys and St. Thomas
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
      • Manchester, Spojené království
        • Early Phase Unit
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Science Systems
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza SCD, jak je zdokumentována v lékařském záznamu subjektu
  • Ve věku od 18 do 60 let včetně
  • Stabilní SCD po dobu alespoň 30 dnů před 1. dnem. Stabilní SCD je definováno jako subjekt, který je na své lékařské výchozí úrovni, bez známek zhoršení onemocnění za posledních 30 dnů (včetně VOC, nedávné velké operace, hospitalizace, závažné infekce , významné krvácení, cerebrovaskulární příhoda, záchvaty nebo IV opioidy) (část A)

  • Nekomplikované VOC vyžadující parenterální léčbu opioidy a přijetí do nemocnice k léčbě. Nekomplikovaná VOC je definována jako srpkovitá anémie bez následujících přidružených klinických příznaků (část B):

    • Horečka (> 38,5 °C)
    • Hypotenze (< 90/60 mmHg)
    • Hypoxie (< 90% saturace kyslíkem na vzduchu v místnosti nebo vyžadující kyslíkovou terapii k udržení saturace kyslíkem nad 90%)
    • Nové neurologické příznaky a/nebo příznaky klinicky připomínající mrtvici nebo tranzitorní ischemickou ataku
    • Známky a/nebo příznaky akutního hrudního syndromu, doprovázené jakýmkoli novým plicním infiltrátem na rentgenovém snímku hrudníku (rentgen hrudníku je třeba provést, pokud je to klinicky indikováno a podle místních klinických doporučení)
  • Subjekt buď neužívá jednu ze studií povolených terapií SCD (hydroxymočovina, L-glutamin, L-glutaminerizanlizumab a/nebo voxelotor), nebo subjekt bral jednu nebo více z těchto terapií po dobu alespoň 30 dnů před 1. dnem a je na stabilní, dobře tolerovaný režim, který má podle plánu pokračovat beze změny po celou dobu studie

Kritéria vyloučení:

  • Historie primární hemoragické mrtvice
  • Anamnéza nebo důkaz dědičné krvácivé diatézy nebo významné koagulopatie s rizikem krvácení
  • Hmotnost > 110 kg (242 liber)
  • Operace do 30 dnů před 1. dnem nebo jakékoli předem plánované operace během studie (malé operace mohou být povoleny v místní anestezii před screeningem se souhlasem lékařského monitoru)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Žena ve fertilním věku nebo fertilní mužský subjekt buď nepoužívají nebo nejsou ochotni používat přijatelnou metodu antikoncepce, aby se vyhnuli otěhotnění během studie a po dobu 30 dnů po obdržení CSL889.
  • Léčba jakýmkoli jiným lékem/biologickým přípravkem, který je nově schválen pro SCD během provádění této studie během 90 dnů před 1. dnem. Výjimky: crizanlizumab [Adakveo®] a voxelotor [Oxbryta®] jsou povoleny (pokud jsou předepsány).
  • Léčba jiným hodnoceným přípravkem do 30 dnů nebo do 5 poločasů přípravku (podle toho, co je větší) před 1. dnem
  • Očkování do 30 dnů před 1. dnem nebo plánované očkování během studie
  • Index tělesné hmotnosti < 16 kg/m2 nebo hmotnost < 50 kg (110 liber)
  • Anamnéza reakcí anafylaktického typu, reakce související s transfuzí, astma nebo autoimunitní onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CSL889 kohorta A1 (dávka 1)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta A2 (dávka 2)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta A3 (dávka 3)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta A4 (dávka 4)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta A5 (dávka 5)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta A6 (dávka 6)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta B1 (nízká dávka)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze
Experimentální: CSL889 kohorta B2 (vysoká dávka)
CSL889 podávaný jako jediná IV infuze
Biologický: CSL889
Podává se jako IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po zahájení infuze CSL889
Až 32 dní po zahájení infuze CSL889
Procento subjektů s TEAE podle závažnosti podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po zahájení infuze CSL889
Až 32 dní po zahájení infuze CSL889
Procento subjektů s TEAE podle kauzality podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po zahájení infuze CSL889
Až 32 dní po zahájení infuze CSL889

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) CSL889 podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Oblast pod křivkou koncentrace v séru CSL889 (AUC) od času 0 do času t (AUC0-t) podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) CSL889 podle AUC kohorty extrapolovaná do nekonečna (AUC0-inf) podle úrovně dávky CSL889
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Čas Cmax (tmax) CSL889 podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Terminální poločas (t1/2) CSL889 podle Cohort
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Clearance (CL) CSL889 Cohort
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Distribuční objem (Vz) CSL889 podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889
Procento subjektů s detekovatelnými protilátkami proti CSL889 podle kohorty
Časové okno: Až 32 dní po infuzi CSL889
Až 32 dní po infuzi CSL889

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

24. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL889_1001
  • 2019-001870-27 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na CSL889

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit