Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved enkeltdoser af CSL889 hos voksne patienter med seglcellesygdom

4. september 2023 opdateret af: CSL Behring

Et 2-delt, fase 1, multicenter, enkeltdosis, åbent etiket, undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​CSL889 hos voksne patienter med seglcellesygdom

Dette er et fase 1, first-in-human, multicenter, åbent, enkeltdosis kohortestudie for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK), eksplorativ farmakodynamik (PD) og biomarkører for målengagement af CSL889 efter enkelte intravenøse (IV) doser hos personer med seglcellesygdom (SCD). Undersøgelsen involverer sekventiel dosiseskalering af kohorter med vurderinger mellem grupper af nøglesikkerheds- og PK-variabler.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Guys and St. Thomas
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust / Manchester Royal Infirmary
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Early Phase Unit
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Science Systems
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43201
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC Academic Medical Center
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af SCD som dokumenteret i forsøgspersonens journal
  • I alderen 18 til 60 år, inklusive
  • Stabil SCD i mindst 30 dage før dag 1. Stabil SCD defineres som forsøgspersonen ved sin medicinske baseline uden tegn på forværring af sygdommen i løbet af de sidste 30 dage (inklusive VOC, nylig større operation, hospitalsindlæggelse, alvorlig infektion , betydelig blødning, cerebrovaskulær ulykke, anfald eller IV opioider) (Del A)

  • Ukompliceret VOC, der kræver parenteral opioidbehandling og indlæggelse på hospital til behandling. Ukompliceret VOC er defineret som seglcellesmerter uden følgende tilknyttede kliniske træk (del B):

    • Feber (> 38,5 °C)
    • Hypotension (< 90/60 mmHg)
    • Hypoxi (< 90 % iltmætning på rumluft, eller kræver iltbehandling for at opretholde iltmætning over 90 %)
    • Nye neurologiske tegn og/eller symptomer, der klinisk tyder på slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald
    • Tegn og/eller symptomer på akut brystsyndrom, ledsaget af ethvert nyt lungeinfiltrat på røntgen af ​​thorax (røntgenbillede af thorax skal udføres, hvis det er klinisk indiceret og i henhold til lokale kliniske retningslinjer)
  • Forsøgspersonen tager enten ikke en af ​​de af undersøgelsen tilladte SCD-terapier (hydroxyurinstof, L-glutamin, L-glutamincrizanlizumab og/eller voxelotor), eller forsøgspersonen har taget en eller flere af dem i mindst 30 dage før dag 1 og er på en stabilt, veltolereret regime, der er planlagt til at fortsætte uden ændringer gennem hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med primært hæmoragisk slagtilfælde
  • Anamnese eller tegn på arvelig blødende diatese eller signifikant koagulopati med risiko for blødning
  • Vægt >110 kg (242 lbs)
  • Operation inden for 30 dage før dag 1 eller eventuelle forudplanlagte operationer under undersøgelsen (mindre operationer kan tillades under lokalbedøvelse før screening, med tilladelse fra den medicinske monitor)
  • Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer
  • Kvindelig forsøgsperson i den fødedygtige alder eller fertil mandlig forsøgsperson, der enten ikke bruger eller er villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode for at undgå graviditet under undersøgelsen og i 30 dage efter modtagelse af CSL889.
  • Behandling med ethvert andet lægemiddel/biologisk, som er nyligt godkendt til SCD under udførelsen af ​​denne undersøgelse inden for 90 dage før dag 1. Undtagelser: crizanlizumab [Adakveo®] og voxelotor [Oxbryta®] ] er tilladt (hvor foreskrevet).
  • Behandling med et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage eller inden for 5 halveringstider af produktet (alt efter hvad der er størst) før dag 1
  • Vaccination inden for 30 dage før dag 1, eller planlagt vaccination under undersøgelsen
  • Kropsmasseindeks < 16 kg/m2 eller vægt < 50 kg (110 lbs)
  • Anamnese med anafylaktiske reaktioner, transfusionsrelateret reaktion, astma eller autoimmun sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CSL889 kohorte A1 (dosis 1)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte A2 (dosis 2)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte A3 (dosis 3)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte A4 (dosis 4)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte A5 (dosis 5)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte A6 (dosis 6)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 Kohorte B1 (lav dosis)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion
Eksperimentel: CSL889 kohorte B2 (høj dosis)
CSL889 administreret som en enkelt IV-infusion
Biologisk: CSL889
Indgivet som en IV-infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) efter kohorte
Tidsramme: Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion
Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion
Procentdel af forsøgspersoner med TEAE'er efter sværhedsgrad efter kohorte
Tidsramme: Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion
Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion
Procentdel af forsøgspersoner med TEAE'er efter kausalitet efter kohorte
Tidsramme: Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion
Op til 32 dage efter start af CSL889-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) af CSL889 af Cohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Område under CSL889 serumkoncentration-tid-kurve (AUC) fra tid 0 til tidspunkt t (AUC0-t) af kohorte
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) af CSL889 af Cohort AUC ekstrapoleret til uendeligt (AUC0-inf) efter CSL889 dosisniveau
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Tidspunkt for Cmax (tmax) for CSL889 af kohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Terminal halveringstid (t1/2) af CSL889 af Cohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Clearance (CL) af CSL889 af Cohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Distributionsvolumen (Vz) af CSL889 af kohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Procentdel af forsøgspersoner med påviselige antistoffer mod CSL889 af Cohort
Tidsramme: Op til 32 dage efter CSL889-infusion
Op til 32 dage efter CSL889-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

26. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL889_1001
  • 2019-001870-27 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på et offentligt websted.

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis påtænkte brug af IPD er ikke-kommerciel og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.

En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.

Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med CSL889

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner