若年性自己免疫性壊死性ミオパシー (MYONECPED)
2020年3月2日 更新者：Central Hospital, Nancy, France
全国回顧コホートにおける若年性自己免疫性壊死性ミオパシーの臨床的、準臨床的、機能的特徴および進化
成人患者における自己免疫性壊死性ミオパシー (AINM) は、筋肉損傷の重症度、筋生検での炎症がほとんどない壊死の存在、および抗 HMGCR または抗 SRP 自己抗体によって特徴付けられます。
小児の AINM に関するデータは現在不足しています。
この研究の目的は、抗 HMGCR または抗 SRP 抗体を用いた若年 AINM の AINM 診断、治療、および進化における特徴を特定することです。
調査の概要
状態
わからない
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
10
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
AINM は組織学的に証明されています (つまり、
主要な筋線維の壊死病変で、炎症性病変が最小限または欠如している場合)、抗 SRP または抗 HMGCR 抗体陽性で、18 歳未満で疾患を発症している
説明
包含基準:
- AINMは、炎症性病変が最小限または存在しない優勢な筋線維壊死病変によって組織学的に証明されています
- -抗SRPまたは抗HMGCR抗体陽性
- 18歳未満での発症
除外基準:
- 血清反応陰性の壊死性ミオパシー
- 別のタイプの筋炎と互換性のあるフォーム（例： 皮膚筋炎）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
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18歳以前に始まる自己免疫性壊死性ミオパチー
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋肉の関与の種類
時間枠：診断時
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筋力テストによる近位または遠位または軸方向の筋肉の関与
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診断時
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皮膚病変のタイプ
時間枠：診断時
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発疹またはゴットロン病変
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診断時
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その他の臨床症状
時間枠：診断時
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嚥下障害または呼吸困難または発熱または間質性肺病変または関節病変または胃腸病変
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診断時
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血中CK値
時間枠：診断時
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血中CK値
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診断時
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組織学
時間枠：診断時
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筋生検の結果：壊死
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診断時
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組織学
時間枠：診断時
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筋生検の結果：炎症
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診断時
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MMTスコア
時間枠：診断時
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MMTスコア
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診断時
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CMASスコア
時間枠：診断時
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CMASスコア
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診断時
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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使用される薬の種類
時間枠：最後の訪問で
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これまでに使用された薬: 名前と期間
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最後の訪問で
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医原性合併症
時間枠：最後の訪問で
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感染性合併症
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最後の訪問で
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医原性合併症
時間枠：最後の訪問で
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骨の合併症
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最後の訪問で
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前回受診時の病状
時間枠：最後の訪問で
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前回の来院時の疾患の状態 : 活動性または寛解または死亡
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最後の訪問で
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再発回数
時間枠：最後の訪問で
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再発回数
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最後の訪問で
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筋肉の関与の種類
時間枠：最後の訪問で
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筋力テストによる近位または遠位または軸方向の筋肉の関与
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最後の訪問で
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皮膚病変のタイプ
時間枠：最後の訪問で
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発疹またはゴットロン病変
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最後の訪問で
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その他の臨床症状
時間枠：最後の訪問で
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嚥下障害または呼吸困難または発熱または間質性肺病変または関節病変または胃腸病変
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最後の訪問で
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血中CK値
時間枠：最後の訪問で
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血中CK値
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最後の訪問で
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CMASスコア
時間枠：最後の訪問で
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CMASスコア
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最後の訪問で
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MMTスコア
時間枠：最後の訪問で
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MMTスコア
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最後の訪問で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2020年3月1日
一次修了 (予想される)
2020年11月1日
研究の完了 (予想される)
2020年11月1日
試験登録日
最初に提出
2020年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月2日
最初の投稿 (実際)
2020年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月2日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。