幼年型自身免疫性坏死性肌病 (MYONECPED)
2020年3月2日 更新者：Central Hospital, Nancy, France
全国回顾性队列中青少年自身免疫性坏死性肌病的临床、临床旁、功能特征和演变
成人患者的自身免疫性坏死性肌病 (AINM) 的特征是肌肉损伤严重、肌肉活检显示坏死伴轻微炎症以及抗 HMGCR 或抗 SRP 自身抗体。
目前缺乏关于儿童 AINM 的数据。
本研究的目的是用抗 HMGCR 或抗 SRP 抗体详细说明 AINM 诊断、治疗和青少年 AINM 进化的特征。
研究概览
地位
未知
条件
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
10
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
AINM 经组织学证明（即
主要肌纤维坏死病变伴有轻微或无炎症病变），抗 SRP 或抗 HMGCR 抗体呈阳性且疾病在 18 岁之前发作
描述
纳入标准：
- AINM 在组织学上由主要的肌纤维坏死病变与最小或不存在的炎症病变相关证明
- 抗 SRP 或抗 HMGCR 抗体阳性
- 18岁前发病
排除标准：
- 血清阴性坏死性肌病
- 与另一种类型的肌炎相容的形式（例如 皮肌炎）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
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18 岁之前开始的自身免疫性坏死性肌病
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌肉受累类型
大体时间：诊断时
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肌肉测试显示近端或远端或轴向肌肉受累
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诊断时
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皮肤受累类型
大体时间：诊断时
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皮疹或 Gottron 病变
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诊断时
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其他临床表现
大体时间：诊断时
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吞咽困难或呼吸困难或发热或肺间质受累或关节受累或胃肠道受累
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诊断时
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血CK水平
大体时间：诊断时
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血CK水平
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诊断时
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组织学
大体时间：诊断时
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肌肉活检结果：坏死
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诊断时
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组织学
大体时间：诊断时
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肌肉活检结果：炎症
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诊断时
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MMT评分
大体时间：诊断时
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MMT评分
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诊断时
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CMAS分数
大体时间：诊断时
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CMAS分数
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诊断时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用的药物类型
大体时间：最后访问
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曾经使用过的药物：名称和持续时间
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最后访问
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医源性并发症
大体时间：最后访问
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感染性并发症
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最后访问
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医源性并发症
大体时间：最后访问
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骨骼并发症
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最后访问
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上次就诊时的疾病状况
大体时间：最后访问
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上次就诊时的疾病状态：活跃或缓解或死亡
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最后访问
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复发次数
大体时间：最后访问
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复发次数
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最后访问
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肌肉受累类型
大体时间：最后访问
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肌肉测试显示近端或远端或轴向肌肉受累
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最后访问
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皮肤受累类型
大体时间：最后访问
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皮疹或 Gottron 病变
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最后访问
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其他临床表现
大体时间：最后访问
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吞咽困难或呼吸困难或发热或肺间质受累或关节受累或胃肠道受累
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最后访问
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血CK水平
大体时间：最后访问
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血CK水平
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最后访问
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CMAS分数
大体时间：最后访问
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CMAS分数
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最后访问
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MMT评分
大体时间：最后访问
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MMT评分
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最后访问
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2020年3月1日
初级完成 (预期的)
2020年11月1日
研究完成 (预期的)
2020年11月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月2日
首次发布 (实际的)
2020年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月2日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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