Juvenile autoimmune nekrotiserende myopatier (MYONECPED)
2. marts 2020 opdateret af: Central Hospital, Nancy, France
Kliniske, parakliniske, funktionelle karakteristika og udvikling af juvenile autoimmune nekrotiserende myopatier i en national retrospektiv kohorte
Autoimmune nekrotiserende myopatier (AINM) hos voksne patienter er karakteriseret ved sværhedsgraden af muskelskade, tilstedeværelse af nekrose med lidt inflammation på muskelbiopsi og anti-HMGCR eller anti-SRP auto-antistoffer.
Data om AINM hos børn mangler i øjeblikket.
Formålet med denne undersøgelse er at specificere egenskaberne ved AINM diagnose, behandlinger og udvikling af juvenil AINM med anti-HMGCR eller anti-SRP antistoffer.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
10
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
AINM histologisk bevist (dvs.
dominerende muskelfibre nekrose læsioner forbundet med minimale eller manglende inflammatoriske læsioner), enten anti-SRP eller anti-HMGCR antistoffer positivitet og en sygdomsdebut før 18 år
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- AINM histologisk bevist af dominerende muskelfibre nekrose læsioner forbundet med minimale eller manglende inflammatoriske læsioner
- Enten anti-SRP eller anti-HMGCR antistoffer positivitet
- Sygdomsdebut før 18 år
Ekskluderingskriterier:
- Seronegative nekrotiserende myopatier
- Former, der er kompatible med en anden type myositis (f. dermatomyositis)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
autoimmun nekrotiserende myopati, der begynder før 18
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type af muskelinvolvering
Tidsramme: Ved diagnose
|
Proksimal eller distal eller aksial muskelinvolvering ved muskeltestning
|
Ved diagnose
|
|
Type af kutan involvering
Tidsramme: Ved diagnose
|
Udslæt eller Gottron læsioner
|
Ved diagnose
|
|
Andre kliniske manifestationer
Tidsramme: Ved diagnose
|
Dysfagi eller dyspnø eller feber eller interstitiel lungepåvirkning eller artikulær involvering eller gastrointestinal involvering
|
Ved diagnose
|
|
CK-niveau i blodet
Tidsramme: Ved diagnose
|
CK-niveau i blodet
|
Ved diagnose
|
|
Histologi
Tidsramme: Ved diagnose
|
Resultater af muskelbiopsi: nekrose
|
Ved diagnose
|
|
Histologi
Tidsramme: Ved diagnose
|
Resultater af muskelbiopsi: betændelse
|
Ved diagnose
|
|
MMT-score
Tidsramme: Ved diagnose
|
MMT-score
|
Ved diagnose
|
|
CMAS-score
Tidsramme: Ved diagnose
|
CMAS-score
|
Ved diagnose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type anvendte lægemidler
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Narkotika nogensinde brugt: navn og varighed
|
Ved sidste besøg
|
|
Iatrogene komplikationer
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Infektiøse komplikationer
|
Ved sidste besøg
|
|
Iatrogene komplikationer
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Knoglekomplikationer
|
Ved sidste besøg
|
|
Sygdommens status ved sidste besøg
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Sygdommens status ved sidste besøg: aktiv eller remission eller død
|
Ved sidste besøg
|
|
Antal tilbagefald
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Antal tilbagefald
|
Ved sidste besøg
|
|
Type af muskelinvolvering
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Proksimal eller distal eller aksial muskelinvolvering ved muskeltestning
|
Ved sidste besøg
|
|
Type af kutan involvering
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Udslæt eller Gottron læsioner
|
Ved sidste besøg
|
|
Andre kliniske manifestationer
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
Dysfagi eller dyspnø eller feber eller interstitiel lungepåvirkning eller artikulær involvering eller gastrointestinal involvering
|
Ved sidste besøg
|
|
CK-niveau i blodet
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
CK-niveau i blodet
|
Ved sidste besøg
|
|
CMAS-score
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
CMAS-score
|
Ved sidste besøg
|
|
MMT-score
Tidsramme: Ved sidste besøg
|
MMT-score
|
Ved sidste besøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. marts 2020
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. november 2020
Studieafslutning (Forventet)
1. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. januar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. marts 2020
Først opslået (Faktiske)
5. marts 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. marts 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. marts 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2019PI192
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Immun-medieret nekrotiserende myopati
-
Changhai HospitalRui Therapeutics Co., LtdRekrutteringRelapseret/Refraktær Immun Nefropati | Relapsed/Refractory Immune-mediated Kidney DiseaseKina