Myopathies nécrosantes auto-immunes juvéniles (MYONECPED)
2 mars 2020 mis à jour par: Central Hospital, Nancy, France
Caractéristiques cliniques, paracliniques, fonctionnelles et évolution des myopathies nécrosantes auto-immunes juvéniles dans une cohorte rétrospective nationale
Les myopathies auto-immunes nécrosantes (AINM) chez l'adulte se caractérisent par la sévérité des atteintes musculaires, la présence d'une nécrose peu inflammatoire à la biopsie musculaire et d'auto-anticorps anti-HMGCR ou anti-SRP.
Les données sur l'AINM chez les enfants font actuellement défaut.
Le but de cette étude est de préciser les caractéristiques au diagnostic de l'AINM, les traitements et l'évolution de l'AINM juvénile avec des anticorps anti-HMGCR ou anti-SRP.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
10
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
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Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
AINM prouvé histologiquement (i.e.
lésions de nécrose des fibres musculaires prédominantes associées à des lésions inflammatoires minimes ou absentes), présence d'anticorps anti-SRP ou anti-HMGCR et apparition de la maladie avant l'âge de 18 ans
La description
Critère d'intégration:
- AINM prouvé histologiquement par des lésions de nécrose des fibres musculaires prédominantes associées à des lésions inflammatoires minimes ou absentes
- Positivité des anticorps anti-SRP ou anti-HMGCR
- Apparition de la maladie avant l'âge de 18 ans
Critère d'exclusion:
- Myopathies nécrosantes séronégatives
- Formes compatibles avec un autre type de myosite (ex. dermatomyosite)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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myopathie nécrosante auto-immune débutant avant 18 ans
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Type d'atteinte musculaire
Délai: Au diagnostic
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Atteinte musculaire proximale ou distale ou axiale par le test musculaire
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Au diagnostic
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Type d'atteinte cutanée
Délai: Au diagnostic
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Rash ou lésions de Gottron
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Au diagnostic
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Autres manifestations cliniques
Délai: Au diagnostic
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Dysphagie ou dyspnée ou fièvre ou atteinte pulmonaire interstitielle ou atteinte articulaire ou atteinte gastro-intestinale
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Au diagnostic
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Taux sanguin de CK
Délai: Au diagnostic
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Taux sanguin de CK
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Au diagnostic
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Histologie
Délai: Au diagnostic
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Résultats de biopsie musculaire : nécrose
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Au diagnostic
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Histologie
Délai: Au diagnostic
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Résultats de biopsie musculaire : inflammation
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Au diagnostic
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Score MMT
Délai: Au diagnostic
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Score MMT
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Au diagnostic
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Note CMAS
Délai: Au diagnostic
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Note CMAS
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Au diagnostic
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Type de médicaments utilisés
Délai: A la dernière visite
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Drogues consommées : nom et durée
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A la dernière visite
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Complications iatrogènes
Délai: A la dernière visite
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Complications infectieuses
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A la dernière visite
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Complications iatrogènes
Délai: A la dernière visite
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Complications osseuses
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A la dernière visite
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Statut de la maladie lors de la dernière visite
Délai: A la dernière visite
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Statut de la maladie à la dernière visite : active ou rémission ou décès
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A la dernière visite
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Nombre de rechutes
Délai: A la dernière visite
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Nombre de rechutes
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A la dernière visite
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Type d'atteinte musculaire
Délai: A la dernière visite
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Atteinte musculaire proximale ou distale ou axiale par le test musculaire
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A la dernière visite
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Type d'atteinte cutanée
Délai: A la dernière visite
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Rash ou lésions de Gottron
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A la dernière visite
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Autres manifestations cliniques
Délai: A la dernière visite
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Dysphagie ou dyspnée ou fièvre ou atteinte pulmonaire interstitielle ou atteinte articulaire ou atteinte gastro-intestinale
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A la dernière visite
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Taux sanguin de CK
Délai: A la dernière visite
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Taux sanguin de CK
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A la dernière visite
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Note CMAS
Délai: A la dernière visite
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Note CMAS
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A la dernière visite
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Score MMT
Délai: A la dernière visite
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Score MMT
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A la dernière visite
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 mars 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
1 novembre 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2020
Première publication (Réel)
5 mars 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 mars 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2020
Dernière vérification
1 janvier 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2019PI192
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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