Juvenila autoimmuna nekrotiserande myopatier (MYONECPED)
2 mars 2020 uppdaterad av: Central Hospital, Nancy, France
Kliniska, parakliniska, funktionella egenskaper och utveckling av juvenila autoimmuna nekrotiserande myopatier i en nationell retrospektiv kohort
Autoimmuna nekrotiserande myopatier (AINM) hos vuxna patienter kännetecknas av svårighetsgraden av muskelskador, förekomst av nekros med liten inflammation på muskelbiopsi och anti-HMGCR eller anti-SRP auto-antikroppar.
Data om AINM hos barn saknas för närvarande.
Syftet med denna studie är att specificera egenskaperna vid AINM-diagnos, behandlingar och utveckling av juvenil AINM med anti-HMGCR- eller anti-SRP-antikroppar.
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
10
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Irène LEMELLE
- Telefonnummer: 03 83 15 45 96
- E-post: i.lemelle@chru-nancy.fr
Studieorter
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
AINM histologiskt bevisad (dvs.
dominerande muskelfibrer nekros lesioner associerade med minimala eller frånvarande inflammatoriska lesioner), antingen anti-SRP eller anti-HMGCR antikroppar positivitet och en sjukdomsdebut före 18 års ålder
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- AINM histologiskt bevisad av dominerande muskelfibrer nekros lesioner associerade med minimala eller frånvarande inflammatoriska lesioner
- Antingen anti-SRP eller anti-HMGCR antikroppar positivitet
- Sjukdomsdebut före 18 års ålder
Exklusions kriterier:
- Seronegativa nekrotiserande myopatier
- Former som är kompatibla med en annan typ av myosit (t.ex. dermatomyosit)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
autoimmun nekrotiserande myopati som börjar före 18
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Typ av muskelinblandning
Tidsram: Vid diagnos
|
Proximal eller distal eller axiell muskelinblandning genom muskeltestning
|
Vid diagnos
|
|
Typ av kutan inblandning
Tidsram: Vid diagnos
|
Utslag eller Gottron-skador
|
Vid diagnos
|
|
Andra kliniska manifestationer
Tidsram: Vid diagnos
|
Dysfagi eller dyspné eller feber eller interstitiell lungpåverkan eller artikulär påverkan eller gastrointestinal involvering
|
Vid diagnos
|
|
CK-nivå i blodet
Tidsram: Vid diagnos
|
CK-nivå i blodet
|
Vid diagnos
|
|
Histologi
Tidsram: Vid diagnos
|
Resultat av muskelbiopsi: nekros
|
Vid diagnos
|
|
Histologi
Tidsram: Vid diagnos
|
Resultat av muskelbiopsi: inflammation
|
Vid diagnos
|
|
MMT poäng
Tidsram: Vid diagnos
|
MMT poäng
|
Vid diagnos
|
|
CMAS-poäng
Tidsram: Vid diagnos
|
CMAS-poäng
|
Vid diagnos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Typ av droger som används
Tidsram: Vid sista besöket
|
Läkemedel som någonsin använts: namn och varaktighet
|
Vid sista besöket
|
|
Iatrogena komplikationer
Tidsram: Vid sista besöket
|
Infektiösa komplikationer
|
Vid sista besöket
|
|
Iatrogena komplikationer
Tidsram: Vid sista besöket
|
Benkomplikationer
|
Vid sista besöket
|
|
Sjukdomens status vid senaste besök
Tidsram: Vid sista besöket
|
Status för sjukdomen vid senaste besök: aktiv eller remission eller död
|
Vid sista besöket
|
|
Antal återfall
Tidsram: Vid sista besöket
|
Antal återfall
|
Vid sista besöket
|
|
Typ av muskelinblandning
Tidsram: Vid sista besöket
|
Proximal eller distal eller axiell muskelinblandning genom muskeltestning
|
Vid sista besöket
|
|
Typ av kutan inblandning
Tidsram: Vid sista besöket
|
Utslag eller Gottron-skador
|
Vid sista besöket
|
|
Andra kliniska manifestationer
Tidsram: Vid sista besöket
|
Dysfagi eller dyspné eller feber eller interstitiell lungpåverkan eller artikulär påverkan eller gastrointestinal involvering
|
Vid sista besöket
|
|
CK-nivå i blodet
Tidsram: Vid sista besöket
|
CK-nivå i blodet
|
Vid sista besöket
|
|
CMAS-poäng
Tidsram: Vid sista besöket
|
CMAS-poäng
|
Vid sista besöket
|
|
MMT poäng
Tidsram: Vid sista besöket
|
MMT poäng
|
Vid sista besöket
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 mars 2020
Primärt slutförande (Förväntat)
1 november 2020
Avslutad studie (Förväntat)
1 november 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 januari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2020
Första postat (Faktisk)
5 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 mars 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2020
Senast verifierad
1 januari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2019PI192
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .