Miopatías necrosantes autoinmunes juveniles (MYONECPED)
2 de marzo de 2020 actualizado por: Central Hospital, Nancy, France
Características clínicas, paraclínicas, funcionales y evolución de las miopatías necrosantes autoinmunes juveniles en una cohorte retrospectiva nacional
Las miopatías necrotizantes autoinmunes (AINM) en pacientes adultos se caracterizan por la gravedad del daño muscular, la presencia de necrosis con poca inflamación en la biopsia muscular y autoanticuerpos anti-HMGCR o anti-SRP.
Actualmente faltan datos sobre AINM en niños.
El objetivo de este estudio es precisar las características al momento del diagnóstico, tratamiento y evolución de los AINM juveniles con anticuerpos anti-HMGCR o anti-SRP.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
10
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Irène LEMELLE
- Número de teléfono: 03 83 15 45 96
- Correo electrónico: i.lemelle@chru-nancy.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
AINM probado histológicamente (es decir,
lesiones de necrosis de fibras musculares predominantes asociadas con lesiones inflamatorias mínimas o ausentes), positividad de anticuerpos anti-SRP o anti-HMGCR y un inicio de la enfermedad antes de los 18 años
Descripción
Criterios de inclusión:
- AINM comprobado histológicamente por lesiones de necrosis de fibras musculares predominantes asociadas con lesiones inflamatorias mínimas o ausentes
- Positividad para anticuerpos anti-SRP o anti-HMGCR
- Inicio de la enfermedad antes de los 18 años
Criterio de exclusión:
- Miopatías necrotizantes seronegativas
- Formas compatibles con otro tipo de miositis (p. dermatomiositis)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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miopatía necrosante autoinmune que comienza antes de los 18
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tipo de afectación muscular
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Compromiso de los músculos proximales, distales o axiales mediante pruebas musculares
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En el diagnóstico
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Tipo de afectación cutánea
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Erupción o lesiones de Gottron
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En el diagnóstico
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Otras manifestaciones clínicas
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Disfagia o disnea o fiebre o compromiso pulmonar intersticial o compromiso articular o compromiso gastrointestinal
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En el diagnóstico
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Nivel de CK en sangre
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Nivel de CK en sangre
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En el diagnóstico
|
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Histología
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Resultados de la biopsia muscular: necrosis
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En el diagnóstico
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|
Histología
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Resultados de la biopsia muscular: inflamación
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En el diagnóstico
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Puntuación MMT
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Puntuación MMT
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En el diagnóstico
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Puntuación CMAS
Periodo de tiempo: En el diagnóstico
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Puntuación CMAS
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En el diagnóstico
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tipo de drogas usadas
Periodo de tiempo: En la última visita
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Drogas consumidas alguna vez: nombre y duración
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En la última visita
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Complicaciones iatrogénicas
Periodo de tiempo: En la última visita
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Complicaciones infecciosas
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En la última visita
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Complicaciones iatrogénicas
Periodo de tiempo: En la última visita
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Complicaciones óseas
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En la última visita
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Estado de la enfermedad en la última visita
Periodo de tiempo: En la última visita
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Estado de la enfermedad en la última visita: activa o en remisión o muerte
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En la última visita
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Número de recaídas
Periodo de tiempo: En la última visita
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Número de recaídas
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En la última visita
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Tipo de afectación muscular
Periodo de tiempo: En la última visita
|
Compromiso de los músculos proximales, distales o axiales mediante pruebas musculares
|
En la última visita
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|
Tipo de afectación cutánea
Periodo de tiempo: En la última visita
|
Erupción o lesiones de Gottron
|
En la última visita
|
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Otras manifestaciones clínicas
Periodo de tiempo: En la última visita
|
Disfagia o disnea o fiebre o compromiso pulmonar intersticial o compromiso articular o compromiso gastrointestinal
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En la última visita
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Nivel de CK en sangre
Periodo de tiempo: En la última visita
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Nivel de CK en sangre
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En la última visita
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Puntuación CMAS
Periodo de tiempo: En la última visita
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Puntuación CMAS
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En la última visita
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Puntuación MMT
Periodo de tiempo: En la última visita
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Puntuación MMT
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En la última visita
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de enero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2019PI192
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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