Ювенильные аутоиммунные некротизирующие миопатии (MYONECPED)
2 марта 2020 г. обновлено: Central Hospital, Nancy, France
Клинические, параклинические, функциональные характеристики и эволюция ювенильных аутоиммунных некротизирующих миопатий в национальной ретроспективной когорте
Аутоиммунные некротизирующие миопатии (АИНМ) у взрослых пациентов характеризуются тяжестью поражения мышц, наличием некрозов с небольшим воспалением при биопсии мышц и наличием аутоантител к HMGCR или SRP.
Данные по AINM у детей в настоящее время отсутствуют.
Целью этого исследования является определение характеристик диагностики AINM, лечения и эволюции ювенильного AINM с антителами против HMGCR или против SRP.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
10
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Гистологически доказано AINM (т.е.
преобладающие очаги некроза мышечных волокон, связанные с минимальными или отсутствующими воспалительными поражениями), положительный результат на антитела к SRP или анти-HMGCR и начало заболевания в возрасте до 18 лет
Описание
Критерии включения:
- AINM гистологически подтвержден преобладающими некротическими поражениями мышечных волокон, связанными с минимальными или отсутствующими воспалительными поражениями
- Либо анти-SRP, либо анти-HMGCR антитела положительны
- Начало заболевания до 18 лет
Критерий исключения:
- Серонегативные некротизирующие миопатии
- Формы, совместимые с другим типом миозита (например, дерматомиозит)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
аутоиммунная некротизирующая миопатия с началом до 18 лет
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тип вовлечения мышц
Временное ограничение: При диагностике
|
Вовлечение проксимальных, дистальных или аксиальных мышц при мышечном тестировании
|
При диагностике
|
|
Тип поражения кожи
Временное ограничение: При диагностике
|
Сыпь или поражения Готтрона
|
При диагностике
|
|
Другие клинические проявления
Временное ограничение: При диагностике
|
Дисфагия или одышка, или лихорадка, или интерстициальное поражение легких, или поражение суставов, или поражение желудочно-кишечного тракта.
|
При диагностике
|
|
Уровень КК в крови
Временное ограничение: При диагностике
|
Уровень КК в крови
|
При диагностике
|
|
Гистология
Временное ограничение: При диагностике
|
Результаты биопсии мышц: некроз
|
При диагностике
|
|
Гистология
Временное ограничение: При диагностике
|
Результаты биопсии мышц: воспаление
|
При диагностике
|
|
Оценка ММТ
Временное ограничение: При диагностике
|
Оценка ММТ
|
При диагностике
|
|
Оценка CMAS
Временное ограничение: При диагностике
|
Оценка CMAS
|
При диагностике
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тип используемых наркотиков
Временное ограничение: В последний визит
|
Когда-либо употребляемые наркотики: название и продолжительность
|
В последний визит
|
|
Ятрогенные осложнения
Временное ограничение: В последний визит
|
Инфекционные осложнения
|
В последний визит
|
|
Ятрогенные осложнения
Временное ограничение: В последний визит
|
Костные осложнения
|
В последний визит
|
|
Статус заболевания при последнем посещении
Временное ограничение: В последний визит
|
Статус заболевания при последнем посещении: активный или ремиссия или смерть
|
В последний визит
|
|
Количество рецидивов
Временное ограничение: В последний визит
|
Количество рецидивов
|
В последний визит
|
|
Тип вовлечения мышц
Временное ограничение: В последний визит
|
Вовлечение проксимальных, дистальных или аксиальных мышц при мышечном тестировании
|
В последний визит
|
|
Тип поражения кожи
Временное ограничение: В последний визит
|
Сыпь или поражения Готтрона
|
В последний визит
|
|
Другие клинические проявления
Временное ограничение: В последний визит
|
Дисфагия или одышка, или лихорадка, или интерстициальное поражение легких, или поражение суставов, или поражение желудочно-кишечного тракта.
|
В последний визит
|
|
Уровень КК в крови
Временное ограничение: В последний визит
|
Уровень КК в крови
|
В последний визит
|
|
Оценка CMAS
Временное ограничение: В последний визит
|
Оценка CMAS
|
В последний визит
|
|
Оценка ММТ
Временное ограничение: В последний визит
|
Оценка ММТ
|
В последний визит
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 марта 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 ноября 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 ноября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 января 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 марта 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 марта 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2019PI192
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .