Miopatie autoimmuni necrotizzanti giovanili (MYONECPED)
2 marzo 2020 aggiornato da: Central Hospital, Nancy, France
Caratteristiche cliniche, paracliniche, funzionali ed evoluzione delle miopatie autoimmuni necrotizzanti giovanili in una coorte retrospettiva nazionale
Le miopatie autoimmuni necrotizzanti (AINM) nei pazienti adulti sono caratterizzate da gravità del danno muscolare, presenza di necrosi con scarsa infiammazione alla biopsia muscolare e autoanticorpi anti-HMGCR o anti-SRP.
Attualmente mancano dati sull'AINM nei bambini.
Lo scopo di questo studio è quello di specificare le caratteristiche alla diagnosi AINM, i trattamenti e l'evoluzione dell'AINM giovanile con anticorpi anti-HMGCR o anti-SRP.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
10
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
AINM istologicamente provato (es.
lesioni di necrosi delle fibre muscolari predominanti associate a lesioni infiammatorie minime o assenti), positività agli anticorpi anti-SRP o anti-HMGCR e insorgenza della malattia prima dei 18 anni
Descrizione
Criterio di inclusione:
- AINM istologicamente dimostrato da lesioni di necrosi delle fibre muscolari predominanti associate a lesioni infiammatorie minime o assenti
- Positività agli anticorpi anti-SRP o anti-HMGCR
- Insorgenza della malattia prima dei 18 anni
Criteri di esclusione:
- Miopatie necrotizzanti sieronegative
- Forme compatibili con un altro tipo di miosite (es. dermatomiosite)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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miopatia necrotizzante autoimmune che inizia prima dei 18 anni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tipo di coinvolgimento muscolare
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Coinvolgimento muscolare prossimale o distale o assiale mediante test muscolare
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Alla diagnosi
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Tipo di coinvolgimento cutaneo
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Rash o lesioni di Gottron
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Alla diagnosi
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Altre manifestazioni cliniche
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Disfagia o dispnea o febbre o coinvolgimento polmonare interstiziale o coinvolgimento articolare o coinvolgimento gastrointestinale
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Alla diagnosi
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Livello di CK nel sangue
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Livello di CK nel sangue
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Alla diagnosi
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Istologia
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Risultati della biopsia muscolare: necrosi
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Alla diagnosi
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Istologia
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Risultati della biopsia muscolare: infiammazione
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Alla diagnosi
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Punteggio MMT
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Punteggio MMT
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Alla diagnosi
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Punteggio CMAS
Lasso di tempo: Alla diagnosi
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Punteggio CMAS
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Alla diagnosi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tipo di farmaci usati
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Droghe mai usate: nome e durata
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All'ultima visita
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Complicanze iatrogene
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Complicanze infettive
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All'ultima visita
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Complicanze iatrogene
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Complicanze ossee
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All'ultima visita
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Stato della malattia all'ultima visita
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Stato della malattia all'ultima visita: attivo o in remissione o decesso
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All'ultima visita
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Numero di ricadute
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Numero di ricadute
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All'ultima visita
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Tipo di coinvolgimento muscolare
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Coinvolgimento muscolare prossimale o distale o assiale mediante test muscolare
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All'ultima visita
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Tipo di coinvolgimento cutaneo
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Rash o lesioni di Gottron
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All'ultima visita
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Altre manifestazioni cliniche
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Disfagia o dispnea o febbre o coinvolgimento polmonare interstiziale o coinvolgimento articolare o coinvolgimento gastrointestinale
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All'ultima visita
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Livello di CK nel sangue
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Livello di CK nel sangue
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All'ultima visita
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Punteggio CMAS
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Punteggio CMAS
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All'ultima visita
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Punteggio MMT
Lasso di tempo: All'ultima visita
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Punteggio MMT
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All'ultima visita
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 marzo 2020
Completamento primario (Anticipato)
1 novembre 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 novembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 gennaio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
5 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 marzo 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 marzo 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019PI192
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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