Juvenile autoimmune nekrotisierende Myopathien (MYONECPED)
2. März 2020 aktualisiert von: Central Hospital, Nancy, France
Klinische, paraklinische, funktionelle Merkmale und Entwicklung von juvenilen nekrotisierenden Autoimmunmyopathien in einer nationalen retrospektiven Kohorte
Autoimmune nekrotisierende Myopathien (AINM) bei erwachsenen Patienten sind gekennzeichnet durch schwere Muskelschäden, Vorhandensein von Nekrosen mit geringer Entzündung in der Muskelbiopsie und Anti-HMGCR- oder Anti-SRP-Autoantikörpern.
Daten zu AINM bei Kindern fehlen derzeit.
Der Zweck dieser Studie ist es, die Merkmale bei AINM-Diagnose, Behandlungen und Entwicklung von juvenilem AINM mit Anti-HMGCR- oder Anti-SRP-Antikörpern zu spezifizieren.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
10
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
AINM histologisch nachgewiesen (d.h.
vorherrschende Muskelfaser-Nekroseläsionen, die mit minimalen oder fehlenden entzündlichen Läsionen assoziiert sind), entweder Anti-SRP- oder Anti-HMGCR-Antikörper-Positivität und Krankheitsbeginn vor dem 18. Lebensjahr
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- AINM histologisch nachgewiesen durch vorherrschende Muskelfaser-Nekroseläsionen verbunden mit minimalen oder fehlenden entzündlichen Läsionen
- Entweder Anti-SRP- oder Anti-HMGCR-Antikörper-Positivität
- Krankheitsbeginn vor dem 18
Ausschlusskriterien:
- Seronegative nekrotisierende Myopathien
- Formen, die mit einer anderen Art von Myositis kompatibel sind (z. Dermatomyositis)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Autoimmunnekrotisierende Myopathie, die vor dem 18
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Art der Muskelbeteiligung
Zeitfenster: Bei Diagnose
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Proximale oder distale oder axiale Muskelbeteiligung durch Muskeltests
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Bei Diagnose
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Art der Hautbeteiligung
Zeitfenster: Bei Diagnose
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Hautausschlag oder Gottron-Läsionen
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Bei Diagnose
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Andere klinische Manifestationen
Zeitfenster: Bei Diagnose
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Dysphagie oder Dyspnoe oder Fieber oder interstitielle Lungenbeteiligung oder Gelenkbeteiligung oder gastrointestinale Beteiligung
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Bei Diagnose
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CK-Wert im Blut
Zeitfenster: Bei Diagnose
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CK-Wert im Blut
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Bei Diagnose
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Histologie
Zeitfenster: Bei Diagnose
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Ergebnisse der Muskelbiopsie: Nekrose
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Bei Diagnose
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Histologie
Zeitfenster: Bei Diagnose
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Ergebnisse der Muskelbiopsie: Entzündung
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Bei Diagnose
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MMT-Score
Zeitfenster: Bei Diagnose
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MMT-Score
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Bei Diagnose
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CMAS-Score
Zeitfenster: Bei Diagnose
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CMAS-Score
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Bei Diagnose
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Art der verwendeten Drogen
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Jemals konsumierte Drogen: Name und Dauer
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Letzter Besuch
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Iatrogene Komplikationen
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Infektiöse Komplikationen
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Letzter Besuch
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Iatrogene Komplikationen
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Knochenkomplikationen
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Letzter Besuch
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Status der Krankheit beim letzten Besuch
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Status der Krankheit beim letzten Besuch: aktiv oder Remission oder Tod
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Letzter Besuch
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Anzahl der Rückfälle
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Anzahl der Rückfälle
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Letzter Besuch
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Art der Muskelbeteiligung
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Proximale oder distale oder axiale Muskelbeteiligung durch Muskeltests
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Letzter Besuch
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Art der Hautbeteiligung
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Hautausschlag oder Gottron-Läsionen
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Letzter Besuch
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Andere klinische Manifestationen
Zeitfenster: Letzter Besuch
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Dysphagie oder Dyspnoe oder Fieber oder interstitielle Lungenbeteiligung oder Gelenkbeteiligung oder gastrointestinale Beteiligung
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Letzter Besuch
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CK-Wert im Blut
Zeitfenster: Letzter Besuch
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CK-Wert im Blut
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Letzter Besuch
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CMAS-Score
Zeitfenster: Letzter Besuch
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CMAS-Score
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Letzter Besuch
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MMT-Score
Zeitfenster: Letzter Besuch
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MMT-Score
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Letzter Besuch
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. März 2020
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. November 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. November 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. Januar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. März 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
5. März 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. März 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. März 2020
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019PI192
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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