청소년 자가면역 괴사성 근병증 (MYONECPED)
2020년 3월 2일 업데이트: Central Hospital, Nancy, France
국가 후향적 코호트에서 청소년 자가면역 괴사성 근병증의 임상, 준임상, 기능적 특성 및 진화
성인 환자의 자가면역 괴사성 근병증(AINM)은 근육 손상의 중증도, 근육 생검에서 염증이 거의 없는 괴사의 존재 및 항-HMGCR 또는 항-SRP 자가 항체를 특징으로 합니다.
어린이의 AINM에 대한 데이터는 현재 부족합니다.
본 연구의 목적은 항-HMGCR 또는 항-SRP 항체를 이용한 소아 AINM의 AINM 진단, 치료 및 진화에서의 특성을 규명하는 것이다.
연구 개요
상태
알려지지 않은
정황
연구 유형
관찰
등록 (예상)
10
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
AINM은 조직학적으로 입증되었습니다(즉,
최소 또는 부재 염증성 병변과 관련된 우세한 근육 섬유 괴사 병변), 항-SRP 또는 항-HMGCR 항체 양성 및 18세 이전의 질병 발병
설명
포함 기준:
- AINM은 최소 또는 부재 염증성 병변과 관련된 우세한 근육 섬유 괴사 병변에 의해 조직학적으로 입증되었습니다.
- 항-SRP 또는 항-HMGCR 항체 양성
- 18세 이전에 발병한 질병
제외 기준:
- 혈청음성 괴사성 근병증
- 다른 유형의 근염과 호환되는 형태(예: 피부근염)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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18세 이전에 시작된 자가면역 괴사성 근병증
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육 침범 유형
기간: 진단시
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근육 검사에 의한 근위 또는 원위 또는 축 근육 침범
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진단시
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피부 침범 유형
기간: 진단시
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발진 또는 Gottron 병변
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진단시
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기타 임상 증상
기간: 진단시
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삼킴곤란 또는 호흡곤란 또는 발열 또는 간질성 폐 침범 또는 관절 침범 또는 위장관 침범
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진단시
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혈액 CK 수준
기간: 진단시
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혈액 CK 수준
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진단시
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조직학
기간: 진단시
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근육 생검 결과 : 괴사
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진단시
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조직학
기간: 진단시
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근육 생검 결과 : 염증
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진단시
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MMT 점수
기간: 진단시
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MMT 점수
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진단시
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CMAS 점수
기간: 진단시
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CMAS 점수
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진단시
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사용되는 약물의 종류
기간: 마지막으로 방문
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지금까지 사용한 약물 : 이름 및 기간
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마지막으로 방문
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의원성 합병증
기간: 마지막으로 방문
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감염성 합병증
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마지막으로 방문
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의원성 합병증
기간: 마지막으로 방문
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뼈 합병증
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마지막으로 방문
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마지막 방문 시 질병 상태
기간: 마지막으로 방문
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마지막 방문 시 질병 상태: 활동성 또는 관해 또는 사망
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마지막으로 방문
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재발 횟수
기간: 마지막으로 방문
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재발 횟수
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마지막으로 방문
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근육 침범 유형
기간: 마지막으로 방문
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근육 검사에 의한 근위 또는 원위 또는 축 근육 침범
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마지막으로 방문
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피부 침범 유형
기간: 마지막으로 방문
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발진 또는 Gottron 병변
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마지막으로 방문
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기타 임상 증상
기간: 마지막으로 방문
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삼킴곤란 또는 호흡곤란 또는 발열 또는 간질성 폐 침범 또는 관절 침범 또는 위장관 침범
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마지막으로 방문
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혈액 CK 수준
기간: 마지막으로 방문
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혈액 CK 수준
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마지막으로 방문
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CMAS 점수
기간: 마지막으로 방문
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CMAS 점수
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MMT 점수
기간: 마지막으로 방문
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MMT 점수
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마지막으로 방문
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 2일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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