Juvenile autoimmune nekrotiserende myopatier (MYONECPED)
2. mars 2020 oppdatert av: Central Hospital, Nancy, France
Kliniske, parakliniske, funksjonelle kjennetegn og utvikling av juvenile autoimmune nekrotiserende myopatier i en nasjonal retrospektiv kohort
Autoimmune nekrotiserende myopatier (AINM) hos voksne pasienter er preget av alvorlighetsgrad av muskelskade, tilstedeværelse av nekrose med lite betennelse på muskelbiopsi og anti-HMGCR eller anti-SRP auto-antistoffer.
Data om AINM hos barn mangler for tiden.
Hensikten med denne studien er å spesifisere egenskapene ved AINM diagnose, behandlinger og utvikling av juvenil AINM med anti-HMGCR eller anti-SRP antistoffer.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
10
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Irène LEMELLE
- Telefonnummer: 03 83 15 45 96
- E-post: i.lemelle@chru-nancy.fr
Studiesteder
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
AINM histologisk bevist (dvs.
dominerende muskelfibre nekroselesjoner assosiert med minimale eller fraværende inflammatoriske lesjoner), enten anti-SRP eller anti-HMGCR antistoffer positivitet og en sykdomsdebut før 18 år
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- AINM histologisk bevist av dominerende muskelfibre nekroselesjoner assosiert med minimale eller fraværende inflammatoriske lesjoner
- Enten anti-SRP eller anti-HMGCR antistoffer positivitet
- Sykdomsdebut før 18 år
Ekskluderingskriterier:
- Seronegative nekrotiserende myopatier
- Skjemaer som er kompatible med en annen type myositt (f. dermatomyositt)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
autoimmun nekrotiserende myopati som begynner før 18
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type muskelinvolvering
Tidsramme: Ved diagnose
|
Proksimal eller distal eller aksial muskelinvolvering ved muskeltesting
|
Ved diagnose
|
|
Type kutan involvering
Tidsramme: Ved diagnose
|
Utslett eller Gottron lesjoner
|
Ved diagnose
|
|
Andre kliniske manifestasjoner
Tidsramme: Ved diagnose
|
Dysfagi eller dyspné eller feber eller interstitiell lungepåvirkning eller artikulær involvering eller gastrointestinal involvering
|
Ved diagnose
|
|
CK-nivå i blodet
Tidsramme: Ved diagnose
|
CK-nivå i blodet
|
Ved diagnose
|
|
Histologi
Tidsramme: Ved diagnose
|
Resultater av muskelbiopsi: nekrose
|
Ved diagnose
|
|
Histologi
Tidsramme: Ved diagnose
|
Resultater av muskelbiopsi: betennelse
|
Ved diagnose
|
|
MMT-score
Tidsramme: Ved diagnose
|
MMT-score
|
Ved diagnose
|
|
CMAS-poengsum
Tidsramme: Ved diagnose
|
CMAS-poengsum
|
Ved diagnose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Type medikamenter som brukes
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Narkotika som noen gang er brukt: navn og varighet
|
Ved siste besøk
|
|
Iatrogene komplikasjoner
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Infeksiøse komplikasjoner
|
Ved siste besøk
|
|
Iatrogene komplikasjoner
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Benkomplikasjoner
|
Ved siste besøk
|
|
Sykdommens status ved siste besøk
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Sykdommens status ved siste besøk: aktiv eller remisjon eller død
|
Ved siste besøk
|
|
Antall tilbakefall
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Antall tilbakefall
|
Ved siste besøk
|
|
Type muskelinvolvering
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Proksimal eller distal eller aksial muskelinvolvering ved muskeltesting
|
Ved siste besøk
|
|
Type kutan involvering
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Utslett eller Gottron lesjoner
|
Ved siste besøk
|
|
Andre kliniske manifestasjoner
Tidsramme: Ved siste besøk
|
Dysfagi eller dyspné eller feber eller interstitiell lungepåvirkning eller artikulær involvering eller gastrointestinal involvering
|
Ved siste besøk
|
|
CK-nivå i blodet
Tidsramme: Ved siste besøk
|
CK-nivå i blodet
|
Ved siste besøk
|
|
CMAS-poengsum
Tidsramme: Ved siste besøk
|
CMAS-poengsum
|
Ved siste besøk
|
|
MMT-score
Tidsramme: Ved siste besøk
|
MMT-score
|
Ved siste besøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. mars 2020
Primær fullføring (Forventet)
1. november 2020
Studiet fullført (Forventet)
1. november 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. januar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
5. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. mars 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2020
Sist bekreftet
1. januar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019PI192
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .