Młodzieńcze autoimmunologiczne martwicze miopatie (MYONECPED)
2 marca 2020 zaktualizowane przez: Central Hospital, Nancy, France
Kliniczna, parakliniczna, funkcjonalna charakterystyka i ewolucja młodzieńczych autoimmunologicznych martwiczych miopatii w krajowej kohorcie retrospektywnej
Autoimmunologiczne miopatie martwicze (AINM) u dorosłych pacjentów charakteryzują się ciężkością uszkodzenia mięśni, obecnością martwicy z niewielkim stanem zapalnym w biopsji mięśnia oraz obecnością autoprzeciwciał anty-HMGCR lub anty-SRP.
Obecnie brakuje danych na temat AIIM u dzieci.
Celem tego badania jest określenie charakterystyki diagnozy AINM, leczenia i ewolucji młodzieńczego AINM z przeciwciałami anty-HMGCR lub anty-SRP.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
10
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Irène LEMELLE
- Numer telefonu: 03 83 15 45 96
- E-mail: i.lemelle@chru-nancy.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
AINM potwierdzony histologicznie (tj.
dominujące zmiany martwicze włókien mięśniowych połączone z minimalnymi lub nieobecnymi zmianami zapalnymi), obecność przeciwciał anty-SRP lub anty-HMGCR i początek choroby przed 18 rokiem życia
Opis
Kryteria przyjęcia:
- AINM potwierdzony histologicznie przez dominujące zmiany martwicze włókien mięśniowych połączone z minimalnymi lub nieobecnymi zmianami zapalnymi
- Dodatnie przeciwciała anty-SRP lub anty-HMGCR
- Początek choroby przed 18 rokiem życia
Kryteria wyłączenia:
- Seronegatywne martwicze miopatie
- Formy kompatybilne z innym rodzajem zapalenia mięśni (np. zapalenie skórno-mięśniowe)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
autoimmunologiczna miopatia martwicza rozpoczynająca się przed 18
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rodzaj zaangażowania mięśni
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Zajęcie mięśni proksymalnych, dystalnych lub osiowych poprzez badanie mięśni
|
Podczas diagnozy
|
|
Rodzaj zajęcia skóry
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Wysypka lub zmiany Gottrona
|
Podczas diagnozy
|
|
Inne objawy kliniczne
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Dysfagia lub duszność lub gorączka lub śródmiąższowe zajęcie płuc lub zajęcie stawów lub zajęcie przewodu pokarmowego
|
Podczas diagnozy
|
|
Poziom CK we krwi
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Poziom CK we krwi
|
Podczas diagnozy
|
|
Histologia
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Wyniki biopsji mięśnia: martwica
|
Podczas diagnozy
|
|
Histologia
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Wyniki biopsji mięśnia: zapalenie
|
Podczas diagnozy
|
|
Wynik MMT
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Wynik MMT
|
Podczas diagnozy
|
|
Wynik CMAS
Ramy czasowe: Podczas diagnozy
|
Wynik CMAS
|
Podczas diagnozy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Rodzaj stosowanych leków
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Narkotyki kiedykolwiek używane: nazwa i czas trwania
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Powikłania jatrogenne
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Powikłania zakaźne
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Powikłania jatrogenne
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Powikłania kostne
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Stan choroby podczas ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Stan choroby podczas ostatniej wizyty: aktywna lub remisja lub zgon
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Liczba nawrotów
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Liczba nawrotów
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Rodzaj zaangażowania mięśni
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Zajęcie mięśni proksymalnych, dystalnych lub osiowych poprzez badanie mięśni
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Rodzaj zajęcia skóry
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Wysypka lub zmiany Gottrona
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Inne objawy kliniczne
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Dysfagia lub duszność lub gorączka lub śródmiąższowe zajęcie płuc lub zajęcie stawów lub zajęcie przewodu pokarmowego
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Poziom CK we krwi
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Poziom CK we krwi
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Wynik CMAS
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Wynik CMAS
|
Na ostatniej wizycie
|
|
Wynik MMT
Ramy czasowe: Na ostatniej wizycie
|
Wynik MMT
|
Na ostatniej wizycie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2020
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 listopada 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 listopada 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 stycznia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 marca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 marca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019PI192
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .