Miopatias necrotizantes autoimunes juvenis (MYONECPED)
2 de março de 2020 atualizado por: Central Hospital, Nancy, France
Características clínicas, paraclínicas, funcionais e evolução das miopatias necrotizantes autoimunes juvenis em uma coorte retrospectiva nacional
As miopatias necrotizantes autoimunes (AINM) em pacientes adultos são caracterizadas pela gravidade do dano muscular, presença de necrose com pouca inflamação na biópsia muscular e autoanticorpos anti-HMGCR ou anti-SRP.
Atualmente, faltam dados sobre AINM em crianças.
O objetivo deste estudo é especificar as características no diagnóstico de AINM, tratamentos e evolução de AINM juvenil com anticorpos anti-HMGCR ou anti-SRP.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
10
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
AINM comprovado histologicamente (i.e.
lesões de necrose de fibras musculares predominantes associadas a lesões inflamatórias mínimas ou ausentes), positividade de anticorpos anti-SRP ou anti-HMGCR e início da doença antes dos 18 anos
Descrição
Critério de inclusão:
- AINM comprovada histologicamente por lesões de necrose de fibras musculares predominantes associadas a lesões inflamatórias mínimas ou ausentes
- Positividade de anticorpos anti-SRP ou anti-HMGCR
- Início da doença antes dos 18 anos
Critério de exclusão:
- Miopatias necrotizantes soronegativas
- Formas compatíveis com outro tipo de miosite (ex. dermatomiosite)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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miopatia necrotizante autoimune com início antes dos 18 anos
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tipo de envolvimento muscular
Prazo: No diagnóstico
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Envolvimento muscular proximal ou distal ou axial por teste muscular
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No diagnóstico
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Tipo de envolvimento cutâneo
Prazo: No diagnóstico
|
Erupção cutânea ou lesões de Gottron
|
No diagnóstico
|
|
Outras manifestações clínicas
Prazo: No diagnóstico
|
Disfagia ou dispneia ou febre ou envolvimento pulmonar intersticial ou envolvimento articular ou envolvimento gastrointestinal
|
No diagnóstico
|
|
Nível de CK no sangue
Prazo: No diagnóstico
|
Nível de CK no sangue
|
No diagnóstico
|
|
Histologia
Prazo: No diagnóstico
|
Resultados da biópsia muscular: necrose
|
No diagnóstico
|
|
Histologia
Prazo: No diagnóstico
|
Resultados da biópsia muscular: inflamação
|
No diagnóstico
|
|
Pontuação MMT
Prazo: No diagnóstico
|
Pontuação MMT
|
No diagnóstico
|
|
Pontuação CMAS
Prazo: No diagnóstico
|
Pontuação CMAS
|
No diagnóstico
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tipo de drogas usadas
Prazo: Última visita
|
Drogas já usadas: nome e duração
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Última visita
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|
Complicações iatrogênicas
Prazo: Última visita
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Complicações infecciosas
|
Última visita
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|
Complicações iatrogênicas
Prazo: Última visita
|
Complicações ósseas
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Última visita
|
|
Estado da doença na última consulta
Prazo: Última visita
|
Estado da doença na última consulta: ativa ou remissão ou óbito
|
Última visita
|
|
Número de recaídas
Prazo: Última visita
|
Número de recaídas
|
Última visita
|
|
Tipo de envolvimento muscular
Prazo: Última visita
|
Envolvimento muscular proximal ou distal ou axial por teste muscular
|
Última visita
|
|
Tipo de envolvimento cutâneo
Prazo: Última visita
|
Erupção cutânea ou lesões de Gottron
|
Última visita
|
|
Outras manifestações clínicas
Prazo: Última visita
|
Disfagia ou dispneia ou febre ou envolvimento pulmonar intersticial ou envolvimento articular ou envolvimento gastrointestinal
|
Última visita
|
|
Nível de CK no sangue
Prazo: Última visita
|
Nível de CK no sangue
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Última visita
|
|
Pontuação CMAS
Prazo: Última visita
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Pontuação CMAS
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Última visita
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Pontuação MMT
Prazo: Última visita
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Pontuação MMT
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Última visita
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de março de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de novembro de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
5 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de março de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019PI192
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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