Juvenilní autoimunitní nekrotizující myopatie (MYONECPED)
2. března 2020 aktualizováno: Central Hospital, Nancy, France
Klinické, paraklinické, funkční charakteristiky a evoluce juvenilních autoimunitních nekrotizujících myopatií v národní retrospektivní kohortě
Autoimunitní nekrotizující myopatie (AINM) u dospělých pacientů jsou charakterizovány závažností svalového poškození, přítomností nekrózy s malým zánětem při svalové biopsii a anti-HMGCR nebo anti-SRP autoprotilátkami.
Údaje o AINM u dětí v současnosti chybí.
Účelem této studie je specifikovat charakteristiky při diagnostice AINM, léčbě a vývoji juvenilní AINM s anti-HMGCR nebo anti-SRP protilátkami.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
10
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
AINM histologicky prokázáno (tj.
převažující léze nekrózy svalových vláken spojené s minimálními nebo chybějícími zánětlivými lézemi), pozitivita protilátek anti-SRP nebo anti-HMGCR a nástup onemocnění před 18. rokem věku
Popis
Kritéria pro zařazení:
- AINM histologicky prokázána převládajícími lézemi nekrózy svalových vláken spojených s minimálními nebo chybějícími zánětlivými lézemi
- Buď pozitivita anti-SRP nebo anti-HMGCR protilátek
- Nástup onemocnění před dosažením věku 18 let
Kritéria vyloučení:
- Séronegativní nekrotizující myopatie
- Formy kompatibilní s jiným typem myositidy (např. dermatomyozitida)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
autoimunitní nekrotizující myopatie začínající před 18
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Typ svalového zapojení
Časové okno: Při diagnóze
|
Proximální nebo distální nebo axiální svalové zapojení svalovým testováním
|
Při diagnóze
|
|
Typ kožního postižení
Časové okno: Při diagnóze
|
Vyrážka nebo Gottronovy léze
|
Při diagnóze
|
|
Jiné klinické projevy
Časové okno: Při diagnóze
|
Dysfagie nebo dušnost nebo horečka nebo intersticiální postižení plic nebo postižení kloubů nebo gastrointestinální postižení
|
Při diagnóze
|
|
Hladina CK v krvi
Časové okno: Při diagnóze
|
Hladina CK v krvi
|
Při diagnóze
|
|
Histologie
Časové okno: Při diagnóze
|
Výsledky svalové biopsie: nekróza
|
Při diagnóze
|
|
Histologie
Časové okno: Při diagnóze
|
Výsledky svalové biopsie: zánět
|
Při diagnóze
|
|
MMT skóre
Časové okno: Při diagnóze
|
MMT skóre
|
Při diagnóze
|
|
Skóre CMAS
Časové okno: Při diagnóze
|
Skóre CMAS
|
Při diagnóze
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Typ užívaných léků
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Užité drogy: název a doba trvání
|
Při poslední návštěvě
|
|
Iatrogenní komplikace
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Infekční komplikace
|
Při poslední návštěvě
|
|
Iatrogenní komplikace
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Kostní komplikace
|
Při poslední návštěvě
|
|
Stav onemocnění při poslední návštěvě
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Stav onemocnění při poslední návštěvě: aktivní nebo remise nebo smrt
|
Při poslední návštěvě
|
|
Počet recidiv
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Počet recidiv
|
Při poslední návštěvě
|
|
Typ svalového zapojení
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Proximální nebo distální nebo axiální svalové zapojení svalovým testováním
|
Při poslední návštěvě
|
|
Typ kožního postižení
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Vyrážka nebo Gottronovy léze
|
Při poslední návštěvě
|
|
Jiné klinické projevy
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Dysfagie nebo dušnost nebo horečka nebo intersticiální postižení plic nebo postižení kloubů nebo gastrointestinální postižení
|
Při poslední návštěvě
|
|
Hladina CK v krvi
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Hladina CK v krvi
|
Při poslední návštěvě
|
|
Skóre CMAS
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
Skóre CMAS
|
Při poslední návštěvě
|
|
MMT skóre
Časové okno: Při poslední návštěvě
|
MMT skóre
|
Při poslední návštěvě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. března 2020
Primární dokončení (Očekávaný)
1. listopadu 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. listopadu 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
5. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. března 2020
Naposledy ověřeno
1. ledna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019PI192
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .