Nuorten autoimmuuniset nekrotisoivat myopatiat (MYONECPED)
maanantai 2. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Central Hospital, Nancy, France
Nuorten autoimmuunisten nekrotisoivien myopatioiden kliiniset, parakliiniset, toiminnalliset ominaisuudet ja kehitys kansallisessa retrospektiivisessä kohortissa
Aikuisten potilaiden autoimmuunisille nekrotisoiville myopatioille (AINM) on tunnusomaista lihasvaurion vakavuus, nekroosin esiintyminen vähäisellä tulehduksella lihasbiopsiassa ja anti-HMGCR- tai anti-SRP-autovasta-aineet.
Tällä hetkellä tiedot AINM:stä lapsilla puuttuvat.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on täsmentää AINM-diagnoosin ominaisuudet, hoidot ja nuorten AINM:n kehitys anti-HMGCR- tai anti-SRP-vasta-aineilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
AINM histologisesti todistettu (ts.
vallitsevat lihassäikeet nekroosileesiot, joihin liittyy minimaalisia tai puuttuvia tulehdusvaurioita), joko anti-SRP- tai anti-HMGCR-vasta-ainepositiivisuus ja sairauden alkaminen ennen 18-vuotiaana
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- AINM on histologisesti todistettu vallitsevilla lihassyiden nekroosivaurioilla, jotka liittyvät minimaalisiin tai puuttuviin tulehdusvaurioihin
- Joko anti-SRP- tai anti-HMGCR-vasta-ainepositiivisuus
- Sairaus alkaa ennen 18 vuoden ikää
Poissulkemiskriteerit:
- Seronegatiiviset nekrotisoivat myopatiat
- Muodot, jotka ovat yhteensopivia toisen tyyppisen myosiitin kanssa (esim. dermatomyosiitti)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
autoimmuuni nekrotisoiva myopatia, joka alkaa ennen 18
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihaksen osallistumisen tyyppi
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Proksimaalinen tai distaalinen tai aksiaalinen lihasten osallistuminen lihastestauksella
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
Ihon osallistumisen tyyppi
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Ihottuma tai Gottron-vauriot
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
Muut kliiniset oireet
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Dysfagia tai hengenahdistus tai kuume tai interstitiaalinen keuhkovaurio tai niveltulehdus tai ruoansulatuskanavan häiriö
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
Veren CK-taso
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Veren CK-taso
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
Histologia
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Lihasbiopsian tulokset: nekroosi
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
Histologia
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
Lihasbiopsian tulokset: tulehdus
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
MMT pisteet
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
MMT pisteet
|
Diagnoosin yhteydessä
|
|
CMAS-pisteet
Aikaikkuna: Diagnoosin yhteydessä
|
CMAS-pisteet
|
Diagnoosin yhteydessä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käytettyjen lääkkeiden tyyppi
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Aiemmin käytetyt lääkkeet: nimi ja kesto
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Iatrogeeniset komplikaatiot
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Tartuntataudit
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Iatrogeeniset komplikaatiot
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Luukomplikaatiot
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Sairauden tila viimeisellä käynnillä
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Sairauden tila viimeisellä käynnillä: aktiivinen tai remissio tai kuolema
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Relapsien määrä
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Relapsien määrä
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Lihaksen osallistumisen tyyppi
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Proksimaalinen tai distaalinen tai aksiaalinen lihasten osallistuminen lihastestauksella
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Ihon osallistumisen tyyppi
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Ihottuma tai Gottron-vauriot
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Muut kliiniset oireet
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Dysfagia tai hengenahdistus tai kuume tai interstitiaalinen keuhkovaurio tai niveltulehdus tai ruoansulatuskanavan häiriö
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
Veren CK-taso
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
Veren CK-taso
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
CMAS-pisteet
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
CMAS-pisteet
|
Viimeisellä vierailulla
|
|
MMT pisteet
Aikaikkuna: Viimeisellä vierailulla
|
MMT pisteet
|
Viimeisellä vierailulla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 5. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 5. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019PI192
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .