Juveniele auto-immuun necrotiserende myopathieën (MYONECPED)
2 maart 2020 bijgewerkt door: Central Hospital, Nancy, France
Klinische, paraklinische, functionele kenmerken en evolutie van juveniele auto-immune necrotiserende myopathieën in een nationaal retrospectief cohort
Auto-immune necrotiserende myopathieën (AINM) bij volwassen patiënten worden gekenmerkt door de ernst van de spierbeschadiging, de aanwezigheid van necrose met weinig ontsteking op spierbiopten en anti-HMGCR of anti-SRP auto-antilichamen.
Gegevens over AINM bij kinderen ontbreken momenteel.
Het doel van deze studie is het specificeren van de kenmerken bij AINM-diagnose, behandelingen en evolutie van juveniele AINM met anti-HMGCR- of anti-SRP-antilichamen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
10
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54 500
- Hopital d'enfants CHRU Nancy
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
AINM histologisch bewezen (d.w.z.
overheersende spiervezels necrose laesies geassocieerd met minimale of afwezige inflammatoire laesies), anti-SRP of anti-HMGCR antilichamen positiviteit en een aanvang van de ziekte vóór de leeftijd van 18
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- AINM histologisch bewezen door overheersende spiervezels necrose laesies geassocieerd met minimale of afwezige inflammatoire laesies
- Ofwel anti-SRP of anti-HMGCR antilichamen positiviteit
- Begin van de ziekte vóór de leeftijd van 18 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Seronegatieve necrotiserende myopathieën
- Vormen die compatibel zijn met een ander type myositis (bijv. dermatomyositis)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
auto-immuun necrotiserende myopathie beginnend vóór 18
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Soort spieraandoening
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Proximale of distale of axiale spierbetrokkenheid door spiertesten
|
Bij diagnose
|
|
Type huidaandoening
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Huiduitslag of Gottron-laesies
|
Bij diagnose
|
|
Andere klinische manifestaties
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Dysfagie of kortademigheid of koorts of interstitiële longbetrokkenheid of articulaire betrokkenheid of gastro-intestinale betrokkenheid
|
Bij diagnose
|
|
Bloed CK-niveau
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Bloed CK-niveau
|
Bij diagnose
|
|
Histologie
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Resultaten van spierbiopsie: necrose
|
Bij diagnose
|
|
Histologie
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
Resultaten van spierbiopsie: ontsteking
|
Bij diagnose
|
|
MMT-score
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
MMT-score
|
Bij diagnose
|
|
CMAS-score
Tijdsspanne: Bij diagnose
|
CMAS-score
|
Bij diagnose
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Type gebruikte medicijnen
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Drugs ooit gebruikt: naam en duur
|
Bij laatste bezoek
|
|
Iatrogene complicaties
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Infectieuze complicaties
|
Bij laatste bezoek
|
|
Iatrogene complicaties
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Botcomplicaties
|
Bij laatste bezoek
|
|
Status van de ziekte bij het laatste bezoek
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Status van de ziekte bij het laatste bezoek: actief of remissie of overlijden
|
Bij laatste bezoek
|
|
Aantal recidieven
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Aantal recidieven
|
Bij laatste bezoek
|
|
Soort spieraandoening
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Proximale of distale of axiale spierbetrokkenheid door spiertesten
|
Bij laatste bezoek
|
|
Type huidaandoening
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Huiduitslag of Gottron-laesies
|
Bij laatste bezoek
|
|
Andere klinische manifestaties
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Dysfagie of kortademigheid of koorts of interstitiële longbetrokkenheid of articulaire betrokkenheid of gastro-intestinale betrokkenheid
|
Bij laatste bezoek
|
|
Bloed CK-niveau
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
Bloed CK-niveau
|
Bij laatste bezoek
|
|
CMAS-score
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
CMAS-score
|
Bij laatste bezoek
|
|
MMT-score
Tijdsspanne: Bij laatste bezoek
|
MMT-score
|
Bij laatste bezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Benveniste O, Stenzel W, Allenbach Y. Advances in serological diagnostics of inflammatory myopathies. Curr Opin Neurol. 2016 Oct;29(5):662-73. doi: 10.1097/WCO.0000000000000376.
- Mariampillai K, Granger B, Amelin D, Guiguet M, Hachulla E, Maurier F, Meyer A, Tohme A, Charuel JL, Musset L, Allenbach Y, Benveniste O. Development of a New Classification System for Idiopathic Inflammatory Myopathies Based on Clinical Manifestations and Myositis-Specific Autoantibodies. JAMA Neurol. 2018 Dec 1;75(12):1528-1537. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.2598.
- Watanabe Y, Uruha A, Suzuki S, Nakahara J, Hamanaka K, Takayama K, Suzuki N, Nishino I. Clinical features and prognosis in anti-SRP and anti-HMGCR necrotising myopathy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Oct;87(10):1038-44. doi: 10.1136/jnnp-2016-313166. Epub 2016 May 4.
- Allenbach Y, Drouot L, Rigolet A, Charuel JL, Jouen F, Romero NB, Maisonobe T, Dubourg O, Behin A, Laforet P, Stojkovic T, Eymard B, Costedoat-Chalumeau N, Campana-Salort E, Tournadre A, Musset L, Bader-Meunier B, Kone-Paut I, Sibilia J, Servais L, Fain O, Larroche C, Diot E, Terrier B, De Paz R, Dossier A, Menard D, Morati C, Roux M, Ferrer X, Martinet J, Besnard S, Bellance R, Cacoub P, Arnaud L, Grosbois B, Herson S, Boyer O, Benveniste O; French Myositis Network. Anti-HMGCR autoantibodies in European patients with autoimmune necrotizing myopathies: inconstant exposure to statin. Medicine (Baltimore). 2014 May;93(3):150-157. doi: 10.1097/MD.0000000000000028.
- Anti-HMGCR Autoantibodies in Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathies Identify a Rare but Clinically Important Subset of Patients. J Rheumatol. 2017 Sep;44(9):1417. doi: 10.3899/jrheum.160871.C1. No abstract available.
- Liang WC, Uruha A, Suzuki S, Murakami N, Takeshita E, Chen WZ, Jong YJ, Endo Y, Komaki H, Fujii T, Kawano Y, Mori-Yoshimura M, Oya Y, Xi J, Zhu W, Zhao C, Watanabe Y, Ikemoto K, Nishikawa A, Hamanaka K, Mitsuhashi S, Suzuki N, Nishino I. Pediatric necrotizing myopathy associated with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase antibodies. Rheumatology (Oxford). 2017 Feb;56(2):287-293. doi: 10.1093/rheumatology/kew386. Epub 2016 Nov 6.
- Tiniakou E, Pinal-Fernandez I, Lloyd TE, Albayda J, Paik J, Werner JL, Parks CA, Casciola-Rosen L, Christopher-Stine L, Mammen AL. More severe disease and slower recovery in younger patients with anti-3-hydroxy-3-methylglutaryl-coenzyme A reductase-associated autoimmune myopathy. Rheumatology (Oxford). 2017 May 1;56(5):787-794. doi: 10.1093/rheumatology/kew470.
- Binns EL, Moraitis E, Maillard S, Tansley S, McHugh N, Jacques TS, Wedderburn LR, Pilkington C, Yasin SA, Nistala K; UK Juvenile Dermatomyositis Research Group (UK and Ireland). Effective induction therapy for anti-SRP associated myositis in childhood: A small case series and review of the literature. Pediatr Rheumatol Online J. 2017 Oct 31;15(1):77. doi: 10.1186/s12969-017-0205-x.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 maart 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 november 2020
Studie voltooiing (Verwacht)
1 november 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 januari 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 maart 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2019PI192
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .