自閉症スペクトラム障害（ASD）の15〜45歳の参加者におけるRO7017773の有効性、安全性、および忍容性を調査するための12週間のプラセボ対照研究
2025年1月3日 更新者：Hoffmann-La Roche
自閉症スペクトラム障害のある15〜45歳の参加者におけるRO7017773の有効性、安全性、および忍容性を調査するための第II相多施設、無作為化、二重盲検、12週間の治療、3アーム、並行群、プラセボ対照研究(ASD)
この研究では、ウェクスラー略式知能指数 (WASI-II) でスコアが 50 以上の ASD と診断された 15 ～ 45 歳の参加者における RO7017773 の有効性、安全性、忍容性、および薬物動態を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
104
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519-1124
- Yale University / Yale-New Haven Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- APG- Advanced Psychiatric Group
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414-2959
- University of Minnesota
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center
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Orangeburg、New York、アメリカ、10962
- Nathan Kline Institute
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15203
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt Medical Center
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Liguria
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Genova、Liguria、イタリア、16147
- Ist. G. Gaslini
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Lombardia
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Bosisio Parini (LC)、Lombardia、イタリア、23842
- Istituto Scientifico Medea
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Sicilia
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Catania、Sicilia、イタリア、95123
- P.O. Gaspare Rodolico
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British Columbia
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Kelowna、British Columbia、カナダ、V1Y 1Z9
- Okanagan Clinical Trials
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ、A1B 3V6
- Janeway Childrens Health
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Ontario
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East York、Ontario、カナダ、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
- London Health Sciences Centre
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、08007
- IGAIN (Instituto Global de Atención Integral al Neurodesarrollo)
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
15年～45年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準
- 精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-5）による自閉症スペクトラム障害の男性および女性参加者
- -Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence（WASI-II）> / = 50 スクリーニング時またはスクリーニング前の過去12か月以内
- -自閉症診断観察スケジュール（ADOS-2）によって確認されたASDまたは自閉症の診断
- 体格指数が 18.5 ～ 40 kg/m2 の範囲内
- 女性参加者：妊娠していない、授乳していない、および出産の可能性がある女性（WOCBP）で、禁欲を続けるか、治療期間中の失敗率が年間1％未満になる避妊方法を使用することに同意する場合に適格です。治験薬の最終投与から少なくとも28日後
- -治験責任医師が判断した研究測定値と互換性のある言語、聴覚、および視覚
- 許可された既存の治療レジメンは、スクリーニング前に8週間安定している必要があります。 -研究者は、研究期間中、これらの治療と行動介入の安定性を期待しています
- -治験責任医師の意見では、参加することができ、研究への参加に適切であると見なされ、研究SoAに従うことができ、研究の制限を順守することができます
- 治験責任医師の意見では、研究への参加または禁止されている投薬の中止は、過度のリスクをもたらすことはありません
除外基準
神経学的/精神医学的状態:
- 非言語的個人
- 染色体15q11.2の存在 q13.1 重複症候群 (Dup15q 症候群)、ASD の既知の「症候性」形態 (スクリーニング時に入手可能な遺伝的結果により確認): 脆弱 X 症候群、プラダー ウィリー症候群、レット症候群、結節性硬化症、エンジェルマン症候群、および遺伝子変異以下の遺伝子に影響を与えるスクリーニングで利用可能な遺伝的結果によると、ASDと強く関連しています：CHD8、ANDP、SHANK3
- -過去12か月間のアルコールおよび/または薬物乱用/依存の病歴、またはスクリーニング時の乱用薬物の陽性検査
- -スクリーニング前の6週間以内の心理社会的介入の大きな変化の開始。 進行中の治療における小さな変化は、大きな変化とは見なされません
- -安全性または有効性のエンドポイントを妨げる可能性のある臨床的に重要な精神障害および/または神経障害
- -認定された臨床医の意見による、またはコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）の質問4および/または5に対する「はい」によって証明される自殺行動のリスク 最後の12に関するスクリーニングおよびベースラインか月、または過去 5 年間の自殺未遂
- -過去6か月以内の不安定なてんかん/発作障害、または過去6か月以内の抗けいれん療法の変更
その他の条件：
- -治癒したと見なされない場合、または過去3年以内に発生した場合の悪性腫瘍の病歴 完全に切除された非黒色腫皮膚がんまたは正常に治療された子宮頸部の上皮内がんを除く
- -研究の実施を妨げる、または研究者の意見で参加者に許容できないリスクをもたらす付随する疾患、状態または治療 前/併用療法
- -無作為化前の6週間または5半減期（t1 / 2）以内の禁止薬物またはハーブ療法の使用
以前/現在の臨床研究経験:
- -無作為化前の3か月以内に、成人で500 mL、青年で250 mLを超える献血または献血
- -1か月以内の治験薬研究への参加、または無作為化前の治験分子のt1 / 2の5倍、または無作為化前の1か月以内の治験医療機器をテストする研究への参加、またはデバイスがまだアクティブな場合 診断評価
- -血液学的、化学的または凝固検査パラメータの臨床的に重大な異常が確認されている
- -B型肝炎表面抗原、C型肝炎ウイルス（HCV、未処理）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1および-2のスクリーニングで陽性の検査結果。 -治療が成功し、HCV RNAの検査が陰性であるHCV参加者は、研究への参加資格があると見なされる場合があります
その他の例外:
- 未矯正の低カリウム血症または低マグネシウム血症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、RO7017773 に一致するプラセボを約 12 週間受け取ります。
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参加者は、約 12 週間、経口プラセボを受け取ります。
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実験的：RO7017773 低用量
参加者は固定低用量の RO7017773 を約 12 週間受け取ります。
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参加者は、約 12 週間、経口 RO7017773 を受け取ります。
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実験的：RO7017773 高用量
参加者は固定高用量のRO7017773を約12週間受け取ります。
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参加者は、約 12 週間、経口 RO7017773 を受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Vineland Adaptive Behavior ScalesのAdaptive Behavior Composite（ABC）スコアのベースラインから12週目に変更、第3版（Vineland-3）
時間枠：12週目までのベースライン
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Vineland-3は、コミュニケーション、社会化、日常生活スキルの3つのドメインにわたる個人の適応行動を測定する半構造化されたインタビューです。
各ドメインは、3つのサブドメインで構成されています。
サブドメインの生のスコアはアイテムの応答に基づいています（3点スケール：0 =存在しない; 1 =時々存在; 2 =通常存在）、3つの主要なドメインの各サブドメインについて計算されます。サブドメイン。
9サブドメインの生のスコアは、成長スケール値を導出するために使用されます（GSV;範囲= 10-197）。
RAWスコアをGSVスコアにマッピングするための変換テーブルは、付録3、Vineland-3マニュアルの表B.2にあります（Sparrow etal。2016）。
GSVは、個人の進捗を追跡するために使用される人能力スコアです。
Vineland-3 ABCコンポジットGSVスコアは、平均GSVスコアとして計算されます（9 GSVサブドメインスコアを合計し、Vineland-3 ABCコンポジットGSVスコアは10〜154の範囲で除算）。
より高いスコアは、より良い適応機能を示します。
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12週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも1つの有害事象（AE）を持つ参加者の数
時間枠：18週目まで
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AEは、治療との因果関係に関係なく、医薬品製品を投与した参加者の厄介な医学的発生です。
したがって、AEは、研究製品に関連するかどうかにかかわらず、治験剤の使用に一時的に関連する症状/疾患の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。
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18週目まで
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少なくとも1つの深刻な有害事象（SAE）を持つ参加者の数
時間枠：18週目まで
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AEは、治療との因果関係に関係なく、医薬品製品を投与された参加者の厄介な医学的発生です。
したがって、AEは、研究製品に関連するかどうかにかかわらず、治験剤の使用に一時的に関連する症状/疾患、症状/疾患が調査製品に関連しているかどうかに関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。
SAEは、重大な危険性、禁忌、致命的または生命を脅かす副作用、既存の入院の入院または延長を必要とし、持続的または重大な障害/能力をもたらし、先天異常/先天性欠損症は医学的に重要であるか、介入が必要です。上記の結果のいずれかを防ぐため。
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18週目まで
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AEによる治療を中止する参加者の数
時間枠：1日目まで12日目
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AEは、治療との因果関係に関係なく、医薬品製品を投与した参加者の厄介な医学的発生です。
したがって、AEは、研究製品に関連するかどうかにかかわらず、治験剤の使用に一時的に関連する症状/疾患の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）である可能性があります。
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1日目まで12日目
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コロンビアと自殺 - 過度の評価尺度（C-SSRS）を使用して測定された、ベースライン後の自殺念慮または自殺行動を持つ参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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C-SSRS =参加者（ベースラインで）の生涯の自殺性と、自殺の新しいインスタンス（前回の訪問以来のC-SSR）を評価するために使用される評価ツール。
構造化されたインタビューは、自殺念慮、行動の強度、行動、および実際の/潜在的な致死性を伴う試みを含む自殺念慮の回想を促します。
カテゴリにはバイナリ応答（はい/いいえ）があり、死んでいることの希望が含まれます。非特異的な積極的な自殺思考;行動を目的としていない方法（計画ではない）を使用した積極的な自殺念慮。特定の計画なしに、行動する意図を持つ積極的な自殺念慮。特定の計画と意図、準備行為と行動を伴う積極的な自殺念慮。中止された試み;中断された試み;実際の試み（致命的ではない）;自殺を完了しました。
自殺念慮/行動は、リストされているカテゴリのいずれかに対する「はい」の答えによって示されます。
自殺リスクが存在しない場合、0のスコアは割り当てられます。
1以上のスコア=自殺念慮または行動。
ゼロ以外のカテゴリはここでのみ報告されます。
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18週目までのベースライン
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昼間の眠気を評価するためのカロリンスカの眠気スケール（KSS）スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目前）、1日目の投与後3〜4時間、14日目、42日目、および84日目に投与後3〜4時間後の3〜4時間
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KSSは、日中の特定の時間に主観的な眠気のレベルを測定します。
この規模では、参加者（または15〜17歳の青少年のサポート担当者、および低機能の参加者）は、過去5分間に経験した精神物理状態を最もよく反映するレベルを示しています。
KSSは9ポイントスケールです（1 =非常にアラート、9 =非常に眠く、目を覚まし、睡眠と戦うために多大な努力）。
KSSスコアの減少またはベースラインからの負の変化は、眠気の改善を示しています。
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ベースライン（1日目前）、1日目の投与後3〜4時間、14日目、42日目、および84日目に投与後3〜4時間後の3〜4時間
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日中の眠気を評価するためのエプワース眠気スケールスコア（ESS）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目）、14日目、42日目、84日
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ESSは、大人の昼間の眠気を測定する短い自己管理の8項目のアンケートです。
参加者は、「過去1か月間」と「最後の訪問以来」という可能性を0〜3のスケールで評価するように求められました。決して居眠りしないで、3 =居眠りする可能性が高い）。
ESSスコアは8つのアイテムスコアの合計であり、0〜24の範囲です。
ベースラインスコアからのESSスコアの低下または負の変化は、昼間の眠気の改善を示しています。
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ベースライン（1日目）、14日目、42日目、84日
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昼間の眠気を評価するための子供と青年のベースラインESSスコア（ESS-Chad）からの変更
時間枠：ベースライン（1日目）、14日目、42、63日目、84日
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ESS-Chadは、子供や青年の昼間の眠気を測定する、人が管理する短い8項目のアンケートです。
各項目は、IQスコアが70未満の青少年と参加者のサポート担当者に、0-3のスケールで「過去1か月」と「最後の訪問以来」、「あなたの子供」が居眠りしていた可能性を評価するように尋ねました。日常生活で一般的に満たされている8つの特定の状況（0から3では、0 =居眠りはなく、3 =居眠りの可能性が高い）。
ESSスコアは8つのアイテムスコアの合計であり、0〜24の範囲です。
ベースラインスコアからのESSスコアの低下または負の変化は、昼間の眠気の改善を示しています。
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ベースライン（1日目）、14日目、42、63日目、84日
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突然の睡眠アンケートの発症を使用して評価された昼間の眠気のある参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）、7日目、14、42、63、および84日
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睡眠アンケートは、この研究のために特別に開発されました。
各参加者（または、15〜17歳の青少年のサポート担当者および機能不足の参加者）は、一連の8つの質問に答えるように求められました。
質問とそれに対応する回答は次のとおりです。あなたは眠りに落ちたことがありますか、それとも目覚めた時間に眠りに落ちる可能性がありますか？
（はい/いいえ）; b。
このエピソードでしたか？
（徐々に意識を持って/突然で予測不可能/意識を持つ突然）; c。
最近のエピソードのうち、これはどのくらいの頻度で発生しますか？
（毎日/週に1回/その他）; d。
日中眠りにつくことを心配していますか？
（はい/いいえ）; e。エピソード（またはエピソード）はあなたの日常活動を混乱させましたか？
（かなり/わずか/いいえ）; f。
このエピソード（またはエピソード）はあなたの社会生活を混乱させました（かなり/わずか/いいえ）。 g。
そのようなエピソードの場合、目覚めていましたか？
（難しい/簡単/通常）。ゼロ以外のカテゴリはここでのみ報告されます。
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ベースライン（1日目）、7日目、14、42、63、および84日
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繰り返し行動スケール改革（RBS-R）スコアのすべてのドメインによって測定される行動/症状のベースラインから12週目に変更
時間枠：12週目までのベースライン
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RBS-Rは43項目の情報提供者ベースのアンケートであり、ASDの個人における制限された繰り返し行動（RRB）の多様性を評価します。
このスケールは、ステレオタイプ、自己汚染、強迫的、儀式的、同一性、および制限された行動の6つのサブスケールにグループ化されます。
各項目について、動作は4段階のスケールで評価されます：0- behaviorは発生せず、1- behaviorが発生し、軽度の問題であり、2-行動が発生し、中程度の問題です。 。
合計RBS-Rスコアは、43項目のスコアの合計として計算されます。
合計スコアの範囲は0〜129以下であり、スコアが高いことは、より深刻なRRBを示しています。
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12週目までのベースライン
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Vineland-3社会化ドメインでベースラインから12週目に変更
時間枠：12週目までのベースライン
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Vineland-3は、3つのドメインにわたる個人の適応行動を測定する半構造化されたインタビューであり、コミュニケーション、社会化、日常生活スキルです。
各ドメインは3つのサブドメインで構成されています。
サブドメインの生のスコアは、アイテムの応答（3点スケール：0 =存在しない; 1 =時々存在; 2 =存在する）に基づいており、社会化の各サブドメイン（対人関係、遊びと余暇、対処スキル）ドメインについて計算されます。サブドメイン内の各アイテムのスコアの合計として。
3つの社会化サブドメインの生のスコアは、GSVを導出するために使用されます（範囲= 10-164）。
RAWスコアをGSVスコアにマッピングするための変換テーブルは、Vineland-3マニュアルにあります（Sparrow etal。2016）。
GSVは、個人の進捗を追跡するために使用される人能力スコアです。
Vineland-3社会化ドメインGSVスコアは、平均GSVスコアとして計算されます（3 GSVサブドメインスコアを合計し、3で割る）。
Vineland-3社会化ドメインGSVスコア範囲= 10-145。
より高いスコア=より良い適応機能。
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12週目までのベースライン
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Vineland-3通信ドメインでベースラインから12週目に変更
時間枠：12週目までのベースライン
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Vineland-3は、3つのドメインにわたる個人の適応行動を測定する半構造化されたインタビューであり、コミュニケーション、社会化、日常生活スキルです。
各ドメインは3つのサブドメインで構成されています。
サブドメインの生のスコアは、アイテム応答（3点スケール：0 =存在しない; 1 =時々存在; 2 =通常存在する）に基づいており、通信の各サブドメイン（受容、表現、書かれた）ドメインについて計算されます。サブドメイン内の各アイテムのスコア。
3つの通信サブドメインのそれぞれのRAWスコアは、成長スケール値を導出するために使用されます（GSVS; 10〜197の範囲）。
RAWスコアをGSVスコアにマッピングするための変換テーブルは、Vineland-3マニュアルにあります（Sparrow etal。2016）。
GSVは、個人の進捗を追跡するために使用される人能力スコアです。
Vineland-3社会化ドメインGSVスコアは、平均GSVスコアとして計算されます（3 GSVサブドメインスコアを合計し、3で割る）。
Vineland-3社会化ドメインGSVスコア範囲= 10-174。
より高いスコア=より良い適応機能。
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12週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年3月31日
一次修了 (実際)
2024年5月15日
研究の完了 (実際)
2024年5月15日
試験登録日
最初に提出
2020年3月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月4日
最初の投稿 (実際)
2020年3月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月3日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BP41316
- 2019-003524-20 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
ロシュの適格研究基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。