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一项为期 12 周的安慰剂对照研究，旨在调查 RO7017773 在 15-45 岁患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的参与者中的疗效、安全性和耐受性

2025年1月3日 更新者：Hoffmann-La Roche

II 期多中心、随机、双盲、12 周治疗、3 组、平行组、安慰剂对照研究，以调查 RO7017773 在 15-45 岁患有自闭症谱系障碍的参与者中的疗效、安全性和耐受性(自闭症谱系障碍)

本研究将调查 RO7017773 在 15-45 岁被诊断患有 ASD 并在韦氏简略智力量表 (WASI-II) 上得分 >/=50 的参与者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

104

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Kelowna、British Columbia、加拿大、V1Y 1Z9
        • Okanagan Clinical Trials
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
        • Janeway Childrens Health
    • Ontario
      • East York、Ontario、加拿大、M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre
  • 意大利
    • Liguria
      • Genova、Liguria、意大利、16147
        • Ist. G. Gaslini
    • Lombardia
      • Bosisio Parini (LC)、Lombardia、意大利、23842
        • Istituto Scientifico Medea
    • Sicilia
      • Catania、Sicilia、意大利、95123
        • P.O. Gaspare Rodolico
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06519-1124
        • Yale University / Yale-New Haven Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • APG- Advanced Psychiatric Group
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414-2959
        • University of Minnesota
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10461
        • Montefiore Medical Center
      • Orangeburg、New York、美国、10962
        • Nathan Kline Institute
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • University Hospitals
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15203
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Vanderbilt Medical Center
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona、西班牙、08007
        • IGAIN (Instituto Global de Atención Integral al Neurodesarrollo)
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

15年 至 45年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  • 根据精神障碍诊断和统计手册第五版 (DSM-5)，患有自闭症谱系障碍的男性和女性参与者
  • Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II) >/= 50 在筛选时或在筛选前的最后 12 个月内
  • 自闭症诊断观察表 (ADOS-2) 确认的 ASD 或自闭症诊断
  • 体重指数在 18.5 至 40 kg/m2 范围内
  • 女性参与者：如果她没有怀孕，没有母乳喂养，并且同意保持禁欲或使用导致治疗期间每年失败率 < 1% 的避孕方法的育龄妇女 (WOCBP) 和最后一次研究药物给药后至少 28 天
  • 研究者判断的语言、听力和视觉与研究测量相符
  • 允许的现有治疗方案应在筛选前稳定 8 周。 研究者期望在研究期间这些治疗和行为干预的稳定性
  • 在研究者看来，能够参与并被认为适合参与研究，能够遵循研究 SoA 并能够遵守研究限制
  • 研究者认为，参与研究或停止服用违禁药物不会造成不当风险

排除标准

神经/精神疾病：

  • 非语言个体
  • 染色体 15q11.2 的存在 q13.1 重复综合征（Dup15q 综合征），已知的 ASD“综合征”形式（根据筛选时可用的遗传结果确认）：脆性 X 综合征、Prader Willi 综合征、Rett 综合征、结节性硬化症和 Angelman 综合征，以及基因改变根据筛选时可获得的影响以下基因的遗传结果，与 ASD 密切相关：CHD8、ANDP、SHANK3
  • 过去 12 个月的酒精和/或药物滥用/依赖病史或筛查时滥用药物检测呈阳性
  • 在筛选前 6 周内开始心理社会干预的重大变化。 正在进行的治疗中的微小变化不被视为重大变化
  • 可能干扰安全性或疗效终点的具有临床意义的精神和/或神经障碍
  • 经认证的临床医生认为有自杀行为的风险，或者在筛选和基线时对最近 12个月，或过去 5 年内的任何自杀企图
  • 过去 6 个月内不稳定的癫痫/发作障碍或过去 6 个月内抗惊厥治疗的变化

其他条件：

  • 恶性肿瘤的病史，如果未被认为已治愈或发生在过去 3 年内，完全切除的非黑色素瘤皮肤癌或已成功治疗的宫颈原位癌除外
  • 研究者认为会干扰研究进行或对参与者造成不可接受风险的伴随疾病、病症或治疗
  • 随机分组前 6 周或 5 个半衰期 (t1/2) 内使用禁用药物或草药

先前/同时进行的临床研究经验：

  • 随机分组前 3 个月内成人献血或失血超过 500 mL，青少年献血或失血超过 250 mL
  • 在随机分组前 1 个月内或研究分子 t1/2 的 5 倍内参与研究性药物研究，或在随机化前 1 个月内参与测试研究性医疗器械的研究，或者如果该器械仍处于活动状态 诊断评估
  • 经证实的血液学、化学或凝血实验室参数有临床意义的异常
  • 乙型肝炎表面抗原、丙型肝炎病毒（HCV，未治疗）或人类免疫缺陷病毒 (HIV)-1 和 -2 筛查结果呈阳性。 已成功治疗且 HCV RNA 检测呈阴性的 HCV 参与者可能被认为有资格参加研究

其他例外情况：

  • 未纠正的低钾血症或低镁血症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受与 RO7017773 匹配的安慰剂，持续约 12 周。
药品：安慰剂
参与者将接受口服安慰剂约 12 周。
实验性的：RO7017773 低剂量
参与者将接受大约 12 周的固定低剂量 RO7017773。
药品：RO7017773
参与者将接受口服 RO7017773 约 12 周。
实验性的：RO7017773 高剂量
参与者将接受大约 12 周的固定高剂量 RO7017773。
药品：RO7017773
参与者将接受口服 RO7017773 约 12 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第12周的变化在自适应行为综合（ABC）的自适应行为量表，第三版（Vineland-3）
大体时间：基线到第12周
Vineland-3是一次半结构化访谈，可衡量个人在3个领域的适应性行为：沟通，社交和日常生活技能。 每个域由3个子域组成。 子域的原始分数基于项目响应（3分制：0 =永不存在； 1 =有时存在； 2 =通常存在），并为三个主要域的每个子域进行计算，作为在子域。 9个子域的原始得分用于得出生长量表值（GSV；范围= 10-197）。 在附录3，《 Vineland-3手册》中的表B.2中发现了用于将原始分数映射到GSV分数的转换表（Sparrow等人，2016年）。 GSV是用于跟踪个人进度的人能力分数。 Vineland-3 ABC综合GSV评分计算为平均GSV得分（求和9 GSV亚域分数，并除以9; Vineland-3 ABC复合GSV分数的范围为10-154）。 更高的分数表示更好的自适应功能。
基线到第12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
至少有一个不良事件的参与者数量（AES）
大体时间：直到第18周
AE是在参与者中施用药品的不良医疗事件，无论与治疗的因果关系如何。 因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），与研究产品的使用相关的症状/疾病，无论是否与研究产品有关。
直到第18周
至少有一个严重不良事件的参与者人数（SAE）
大体时间：直到第18周
AE是参与者的不良医疗事件，无论与治疗的因果关系如何， 因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），与研究产品的使用相关的症状/疾病，无论是否与研究产品有关。 SAE是致命或威胁生命的任何重大危害，禁忌症，副作用，需要住院或延长现有住院，导致持久或严重的残疾/无能为力，是先天性异常/出生差，或需要干预，或者需要干预为了防止上面列出的一个或另一个结果。
直到第18周
由于AES而停止治疗的参与者数量
大体时间：第1天到第12周
AE是在参与者中施用药品的不良医疗事件，无论与治疗的因果关系如何。 因此，AE可以是任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），与研究产品的使用相关的症状/疾病，无论是否与研究产品有关。
第1天到第12周
使用哥伦比亚 - 自杀式评级量表（C-SSRS）测量的基线后自杀念头或自杀行为的参与者人数（C-SSRS）
大体时间：基线到第18周
C-SSRS =评估工具用于评估参与者的终身自杀性（基线）以及任何新的自杀实例（自上次访问以来C-SSR）。 结构化的访谈促使自杀念头的回忆，包括构想的强度，行为和尝试具有实际/潜在杀伤力的尝试。 类别具有二元回答（是/否），并包括希望死亡的愿望；非特异性主动自杀思想；没有任何方法的主动自杀构想（不计划）；主动自杀念头，有些意图采取行动，没有具体计划；具有特定计划和意图，准备行为和行为的主动自杀构想；流产的尝试；中断的尝试；实际尝试（非致命）；完成自杀。 自杀的构想/行为由对任何列出的类别的“是”答案表示。 如果不存在自杀风险，则分配0分。 得分为1或更高=自杀念头或行为。 仅在此报告的具有非零值的类别。
基线到第18周
Karolinska嗜睡量表（KSS）评估白天嗜睡的分数从基线变化
大体时间：基线（第1天Predose），第1天的剂量后3-4小时，predose和剂量后第14、42和84小时3-4小时
KSS在白天的特定时间测量了主观的嗜睡水平。 在此规模上，参与者（或15至17岁的青少年的支持人员和低功能的参与者）指出哪种水平最能反映过去5分钟内经历的心理状态。 KSS是一个9分的比例（1 =极其机敏，9 =非常困倦，保持清醒，与睡眠打架）。 KSS得分的降低或基线的负变化表明嗜睡的改善。
基线（第1天Predose），第1天的剂量后3-4小时，predose和剂量后第14、42和84小时3-4小时
Epworth嗜睡量表评分（ESS）的基线变化用于评估白天嗜睡
大体时间：基线（第1天），第14、42和84天
ESS是一份简短的，自我管理的八项问卷，可测量成人白天的嗜睡。 要求参与者以“过去一个月”和“自上次访问以来”的机会为0-3的比例，他/她会在日常生活中通常遇到的八种特定情况下打ze（0 = Will Will永远不要打ze，3 =打zing的机会很大）。 ESS分数是八个项目得分的总和，范围从0到24。 较低的ESS分数或基线得分的负数变化表明白天嗜睡的改善。
基线（第1天），第14、42和84天
从儿童和青少年（ESS-CHAD）评估白天嗜睡的儿童和青少年的基线ESS分数更改
大体时间：基线（第1天），第14、42、63和84天
ESS-CHAD是一份简短的，支持人员的八项问卷调查，可测量儿童和青少年的白天嗜睡。 每个项目都要求青少年和参与者的支持人员的智商分数<70，以0-3的比例为“过去一个月”和“自上次访问”以来的机会，“您的孩子”将会打扰在日常生活中通常遇到的八种特定情况（0到3，其中0 =永远不会打扰，而3 =打zing的机会很大）。 ESS分数是八项分数的总和，范围从0到24。 较低的ESS分数或基线得分的负数变化表明白天嗜睡有所改善。
基线（第1天），第14、42、63和84天
使用睡眠问卷突然发作评估白天嗜睡的参与者数量
大体时间：基线（第1天），第7、14、42、63和84
专门为这项研究开发了一份睡眠问卷。 每个参与者（或15至17岁的青少年的支持人员和低功能参与者）都被要求回答一系列8个问题。 问题及其相应的回答如下：您是否曾经睡着了，或者您可能在醒来的时间里睡着了？ （是/否）; b。 是这个情节吗？ （逐渐意识到/突然和不可预测/突然的意识）； c。 在最近的一集中，发生一次多久发生一次？ （每天/每周/每周/其他一次/其他）； d。 您是否担心白天入睡？ （是/否）; e。情节（或情节）是否破坏了您的日常活动？ （相当大/略有/否）; f。 这一集（或情节）是否破坏了您的社交生活（相当大/略有/否）？ g。 在这样的情节中，觉醒了吗？ （困难/简单/正常）。仅在此报告的具有非零值的类别。
基线（第1天），第7、14、42、63和84
从基线到第12周的行为/症状的变化，这是由重复行为量表重新鉴定（RBS-R）得分的所有领域衡量的
大体时间：基线到第12周
RBS-R是一项基于43个项目的调查表，评估了ASD患者的限制和重复行为（RRB）的种类。 该量表分为六个子量表：刻板印象，自杀，强迫性，礼节性，相同性和受限行为。 对于每个项目，行为的评分为4分：不发生0个行为，发生1个行为，是一个轻度的问题，发生了2个行为，是一个中等问题，是一个中等问题，发生了3个行为，是一个严重的问题，是一个严重的问题。 总RBS-R分数计算为43个项目的分数之和。 总分范围为0到129，更高的分数表示更严重的RRB。
基线到第12周
从基线到第12周，Vineland-3社会化领域
大体时间：基线到第12周
Vineland-3是一项半结构化访谈，衡量个人在3个领域的适应性行为：沟通，社交和日常生活技能。 每个领域由3个子域组成。 子域的原始分数基于项目响应（3分制：0 =永远存在； 1 =有时存在； 2 =通常存在）＆是针对每个社交子的每个子域（人际关系，游戏和休闲时间，应对技能）域名的域名作为子域中每个项目的得分之和。 3个社会化子域的原始分数用于得出GSV（范围= 10-164）。 在Vineland-3手册中找到了用于将原始分数映射到GSV分数的转换表（Sparrow等人，2016年）。 GSV是用于跟踪个人进度的人能力分数。 Vineland-3社会化域GSV得分计算为平均GSV分数（将3 GSV子域分数求和3）。 Vineland-3社会化域GSV得分范围= 10-145。 更高的分数=更好的自适应功能。
基线到第12周
从基线到第12周的Vineland-3通信领域
大体时间：基线到第12周
Vineland-3是一项半结构化访谈，衡量个人在3个领域的适应性行为：沟通，社交和日常生活技能。 每个领域由3个子域组成。 子域的原始分数基于项目响应（3分制：0 =永不存在； 1 =有时存在； 2 =通常存在），并且为通信（接受，表现力，书面）域的每个子域计算为子域中每个项目的分数。 这3个通信子域中的每个分数的原始分数用于得出生长量表值（GSV；范围为10-197）。 在Vineland-3手册中找到了用于将原始分数映射到GSV分数的转换表（Sparrow等人，2016年）。 GSV是用于跟踪个人进度的人能力分数。 Vineland-3社会化域GSV评分计算为平均GSV得分（将3 GSV子域分数求和3）。 Vineland-3社会化域GSV得分范围= 10-174。 更高的分数=更好的自适应功能。
基线到第12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月31日

初级完成 (实际的)

2024年5月15日

研究完成 (实际的)

2024年5月15日

研究注册日期

首次提交

2020年3月4日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月4日

首次发布 (实际的)

2020年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年1月3日

最后验证

2025年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BP41316
  • 2019-003524-20 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。 有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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