Eine 12-wöchige placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von RO7017773 bei Teilnehmern im Alter von 15 bis 45 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS)

Einschlusskriterien

• Männliche und weibliche Teilnehmer mit Autismus-Spektrum-Störung gemäß Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)
• Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI-II) >/= 50 beim Screening oder innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening
• ASD- oder Autismus-Diagnose bestätigt durch Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS-2)
• Body-Mass-Index im Bereich von 18,5 bis 40 kg/m2
• Weibliche Teilnehmer: sind berechtigt, wenn sie nicht schwanger sind, nicht stillen und Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), die zustimmen, abstinent zu bleiben oder Verhütungsmethoden anzuwenden, die zu einer Misserfolgsrate von < 1 % pro Jahr während des Behandlungszeitraums und für führen mindestens 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments
• Sprache, Hör- und Sehvermögen, die mit den Studienmessungen kompatibel sind, wie vom Ermittler beurteilt
• Zulässige bestehende Behandlungsschemata sollten vor dem Screening 8 Wochen lang stabil sein. Der Prüfarzt erwartet eine Stabilität dieser Behandlungen und Verhaltensinterventionen für die Dauer der Studie
• Nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage, an der Studie teilzunehmen und für die Teilnahme als geeignet erachtet, in der Lage, die SoA der Studie zu befolgen und die Studieneinschränkungen einzuhalten
• Nach Ansicht des Prüfarztes stellt die Teilnahme an der Studie oder das Absetzen verbotener Medikamente kein unangemessenes Risiko dar

Ausschlusskriterien

Neurologische/psychiatrische Erkrankungen:

• Nonverbale Personen
• Vorhandensein von Chromosom 15q11.2 q13.1-Duplikationssyndrom (Dup15q-Syndrom), bekannte „syndromale“ Formen von ASD (bestätigt durch beim Screening verfügbare genetische Ergebnisse): fragiles X-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose und Angelman-Syndrom sowie genetische Veränderungen laut genetischen Ergebnissen, die beim Screening verfügbar sind, stark mit ASS assoziiert, die die folgenden Gene betreffen: CHD8, ANDP, SHANK3
• Anamnese von Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch/-abhängigkeit in den letzten 12 Monaten oder positiver Test auf Drogenmissbrauch beim Screening
• Einleitung einer wesentlichen Änderung der psychosozialen Intervention innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening. Geringfügige Änderungen in der laufenden Behandlung gelten nicht als größere Änderungen
• Klinisch signifikante psychiatrische und/oder neurologische Störung, die die Sicherheits- oder Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen kann
• Suizidrisiko nach Meinung eines zertifizierten Arztes oder nachgewiesen durch ein „Ja“ auf die Fragen 4 und/oder 5 der Columbia-Suicide-Severity Rating Scale (C-SSRS), die beim Screening und bei der Baseline in Bezug auf die letzten 12 genommen wurden Monaten oder einem Suizidversuch in den letzten 5 Jahren
• Instabile Epilepsie/Anfallsleiden innerhalb der letzten 6 Monate oder Änderungen der antikonvulsiven Therapie innerhalb der letzten 6 Monate

Andere Bedingungen:

• Malignität in der Anamnese, wenn sie nicht als geheilt gilt oder innerhalb der letzten 3 Jahre aufgetreten ist, mit Ausnahme von vollständig exzidiertem Nicht-Melanom-Hautkrebs oder In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses, das erfolgreich behandelt wurde
• Begleiterkrankungen, -zustände oder -behandlungen, die entweder die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder nach Meinung des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für den Teilnehmer darstellen würden Vorherige/begleitende Therapie
• Verwendung verbotener Medikamente oder pflanzlicher Heilmittel innerhalb von 6 Wochen oder 5 Halbwertszeiten (t1/2) vor der Randomisierung

Vorherige/gleichzeitige klinische Studienerfahrung:

• Spende oder Blutverlust über 500 ml bei Erwachsenen und 250 ml bei Jugendlichen innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung
• Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 1 Monat oder dem 5-fachen der t1/2 des Prüfmoleküls vor der Randomisierung oder Teilnahme an einer Studie, in der ein Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat vor der Randomisierung getestet wird oder wenn das Gerät noch aktiv ist Diagnostische Bewertungen
• Bestätigte klinisch signifikante Anomalie bei hämatologischen, chemischen oder Gerinnungslaborparametern
• Positives Testergebnis beim Screening auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Virus (HCV, unbehandelt) oder Humanes Immunschwächevirus (HIV)-1 und -2. HCV-Teilnehmer, die erfolgreich behandelt wurden und deren HCV-RNA-Test negativ ist, können für die Teilnahme an der Studie in Frage kommen

Andere Ausschlüsse:

• Unkorrigierte Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie