小児鎌状赤血球貧血の痛みを伴う危機の管理におけるさまざまな治療法
小児鎌状赤血球症における血管閉塞性の痛みを伴う危機の管理のためのさまざまな治療法の比較有効性
調査の概要
状態
詳細な説明
「鎌状赤血球症は、ヘモグロビン（体の組織に酸素を運ぶ赤血球中のタンパク質）の欠損を特徴とする遺伝性の血液疾患です。
鎌状赤血球症には、赤血球、またはヘモグロビン、および酸素を運ぶ能力が含まれます。 正常なヘモグロビン細胞は、「O」の文字のように滑らかで丸く、柔軟であるため、体内の血管を容易に移動できます。 鎌状赤血球ヘモグロビン細胞は硬くて粘着性があり、酸素を失うと鎌の形、つまり文字「C」になります。 これらの鎌状細胞は凝集する傾向があり、血管を容易に移動できません。 クラスターは、細い動脈または毛細血管の閉塞を引き起こし、健康で正常な酸素運搬血液の動きを停止させます。 この閉塞が、鎌状赤血球症の痛みを伴う有害な合併症の原因です。」
「急性血管閉塞症（VOC）は、鎌状赤血球症（SCD）の特徴です。 複数の複雑な病態生理学的プロセスにより、VOC 中に痛みが生じる可能性があります。 SCD の理解と管理が大幅に改善されたにもかかわらず、SCD の痛みの管理はほとんど進歩していませんが、新しい治療法が検討されています。」
つらいエピソード:
「鎌状赤血球症の日々の管理は、多くの場合、急性および慢性の痛みの管理と同じです。 患者は自宅で多くの痛みを伴う出来事を管理しているため、病院への訪問では痛みの頻度を過小評価しています
急性の痛みを伴うエピソードは、すべての年齢の患者で最も一般的に遭遇する血管閉塞イベントです。 鎌状血管閉塞によって引き起こされると推定される痛みは、中手骨および中足骨骨膜の炎症による手足の痛みを伴う腫れである手足症候群または指炎として幼児に始まることがよくあります。 数時間から数日続く痛みを伴うエピソードは、通常、ほとんど前触れなく発生し、明確な誘発イベントが発見されることはあまりありません。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
5歳から15歳までの急性の痛みを伴う発作を伴う鎌状赤血球症の完全な症状を伴うすべての症例。
除外基準:
- 他の慢性疾患の存在。
- -患者の年齢> 18歳または< 3歳。
- 胆汁うっ滞性肝性脳症、黄疸などの肝疾患のある患者。
- 腎障害のある患者
- 糖尿病患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オメガ3実験グループ
各参加病院から 50 人の患者が 1 日あたり 8 か月連続で最大 10 か月間オメガ 3 サプリメント (EPA 300 ～ 400 mg と DHA 200 ～ 300 mg) を摂取します。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。 |
オメガ-3 サプリメント (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) を 1 日あたり 8 か月連続で最大 10 か月
他の名前：
患者の血液学的プロファイルに基づく定期的な輸血セッションは、2 週間ごとに 1 回のセッションから開始します。
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。
他の名前：
明確な血液学的反応が得られるまで、3～4週間、毎日0.5～1mgの葉酸の投与
他の名前：
鎮痛剤としてのモルヒネ薬が投与される場合、患者の体重
他の名前：
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実験的：Vit-D実験群
参加している各病院から 50 人の患者が 1 日あたり 1500 IU から 3500 IU までの Vit-D 薬を連続 8 か月間、最大 10 か月間投与されます。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。 |
患者の血液学的プロファイルに基づく定期的な輸血セッションは、2 週間ごとに 1 回のセッションから開始します。
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。
他の名前：
明確な血液学的反応が得られるまで、3～4週間、毎日0.5～1mgの葉酸の投与
他の名前：
鎮痛剤としてのモルヒネ薬が投与される場合、患者の体重
他の名前：
参加している各病院から 50 人の患者が 1 日あたり 1500 IU から 3500 IU までの Vit-D 薬を連続 8 か月間、最大 10 か月間投与されます。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。
他の名前：
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実験的：亜鉛サプリメント実験群
参加している各病院から 50 人の患者が、1 日あたり 15 mg から 50 mg の亜鉛サプリメントを 8 か月連続で最大 10 か月摂取します。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。 |
患者の血液学的プロファイルに基づく定期的な輸血セッションは、2 週間ごとに 1 回のセッションから開始します。
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。
他の名前：
明確な血液学的反応が得られるまで、3～4週間、毎日0.5～1mgの葉酸の投与
他の名前：
鎮痛剤としてのモルヒネ薬が投与される場合、患者の体重
他の名前：
参加している各病院から 50 人の患者が、1 日あたり 15 mg から 50 mg の亜鉛サプリメントを 8 か月連続で最大 10 か月摂取します。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。
他の名前：
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実験的：スタチン実験群
各参加病院から 50 人の患者が経口でシンバスタチン (20 mg から 40 mg まで) を 1 日あたり 8 か月間連続して最大 10 か月間投与されます。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。 |
患者の血液学的プロファイルに基づく定期的な輸血セッションは、2 週間ごとに 1 回のセッションから開始します。
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。
他の名前：
明確な血液学的反応が得られるまで、3～4週間、毎日0.5～1mgの葉酸の投与
他の名前：
鎮痛剤としてのモルヒネ薬が投与される場合、患者の体重
他の名前：
各参加病院から 50 人の患者が経口でシンバスタチン (20 mg から 40 mg まで) を 1 日あたり 8 か月間連続して最大 10 か月間投与されます。 実験的治療に加えて、このグループは、実験的治療の有効性が証明されるまで、ヒドロキシ尿素、葉酸、鎮痛剤の伝統的な治療に加えて、用量漸増法による定期的な輸血を受けます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：一般病院治療群
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。 さらに、明確な血液学的反応が得られるまで、毎日 0.5 ～ 1 mg の葉酸を 3 ～ 4 週間投与します。 さらに、患者の体重が 50 kg 未満の場合、鎮痛剤としてモルヒネを投与します。用量;通常、初回最大量：1～2mg/回。 このグループは、定期的な輸血セッションを受けました。 |
患者の血液学的プロファイルに基づく定期的な輸血セッションは、2 週間ごとに 1 回のセッションから開始します。
参加している各病院から 50 人の患者が 2 週間ごとに血球数をモニタリングしながらヒドロキシウレア (20 mg/kg/日) の通常の治療を受けます。
他の名前：
明確な血液学的反応が得られるまで、3～4週間、毎日0.5～1mgの葉酸の投与
他の名前：
鎮痛剤としてのモルヒネ薬が投与される場合、患者の体重
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総コレステロール Mg/dl
時間枠：10ヶ月
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デシリットルあたりの総コレステロールミリグラム
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10ヶ月
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HDLコレステロールMg/dl
時間枠：10ヶ月
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HDL コレステロールミリグラム/デシリットル
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10ヶ月
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LDLコレステロールMg/dl
時間枠：10ヶ月
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LDL コレステロールミリグラム/デシリットル
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10ヶ月
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トリグリセリド Mg/dl
時間枠：10ヶ月
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トリグリセリド ミリグラム/デシリットル
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10ヶ月
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CRP mg/L
時間枠：10ヶ月
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デシリットルあたりの C 反応性タンパク質ミリグラム
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10ヶ月
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ヘモグロビン (Hbg) g/dL
時間枠：10ヶ月
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ヘモグロビン (Hbg) グラム/デシリットル
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10ヶ月
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白血球数μl
時間枠：10ヶ月
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マイクロリットルの白血球
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10ヶ月
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乳酸脱水素酵素 U/L
時間枠：10ヶ月
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1リットルあたりの乳酸脱水素酵素ユニット
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10ヶ月
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網状赤血球数 %
時間枠：10ヶ月
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網状赤血球数のパーセンテージ
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10ヶ月
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白血球数
時間枠：10ヶ月
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白血球は、血液 1 立方ミリリットルで数えられます
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10ヶ月
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ヘマトクリット %
時間枠：10ヶ月
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パーセンテージ値のヘマトクリット レベル
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10ヶ月
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フィブリノーゲン mg/dl
時間枠：10ヶ月
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ミリグラム/デシリットルのフィブリノーゲン濃度
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10ヶ月
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赤血球 (赤血球) 沈降速度 mm/hr
時間枠：10ヶ月
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1 時間 (hr) あたりのミリメートル (mm) 単位の赤血球沈降速度
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10ヶ月
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リンパ球数 µL
時間枠：10ヶ月
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血液 1 マイクロリットル (µL) 中のリンパ球数
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10ヶ月
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顆粒球絶対計数細胞/マイクロリットル
時間枠：10ヶ月
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顆粒球細胞数 (マイクロリットル)
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10ヶ月
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顆粒球、パーセンテージ (GR、pct)
時間枠：10ヶ月
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顆粒を含む白血球のパーセンテージ
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10ヶ月
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D、Beni-Suef University, Faculty of medicine
- スタディディレクター：Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c、Beni-Suef Health insurance hospital
- スタディディレクター：John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD、University of Arizona, College of Pharmacy
- スタディディレクター：AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D、Beni-Suef University, Faculty of medicine
- スタディディレクター：RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D.、Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- 主任研究者：Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student、Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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