Erilaiset hoitomuodot lasten sirppisoluanemian tuskallisen kriisin hoidossa
Eri hoitomenetelmien vertaileva tehokkuus vaso-okklusiivisen kivuliaan kriisin hoidossa lasten sirppisolutaudissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
"Sirppisolusairaus on perinnöllinen verihäiriö, jolle on tunnusomaista viallinen hemoglobiini (punasoluissa oleva proteiini, joka kuljettaa happea kehon kudoksiin).
Sirppisolutauti koskee punasoluja eli hemoglobiinia ja niiden kykyä kuljettaa happea. Normaalit hemoglobiinisolut ovat sileitä, pyöreitä ja joustavia, kuten O-kirjain, joten ne voivat liikkua kehomme verisuonten läpi helposti. Sirppisolujen hemoglobiinisolut ovat jäykkiä ja tahmeita, ja ne muodostavat sirpin tai C-kirjaimen muodon, kun ne menettävät happensa. Näillä sirppisoluilla on taipumus klusteroitua yhteen eivätkä ne pääse helposti liikkumaan verisuonten läpi. Klusteri aiheuttaa tukos pienissä valtimoissa tai kapillaareissa ja estää terveen, normaalin happea kuljettavan veren liikkeen. Tämä tukos aiheuttaa sirppisolusairauden kivuliaita ja vahingollisia komplikaatioita."
"Akuutti vaso-okklusiivinen kriisi (VOC) on sirppisolusairauden (SCD) tunnusmerkki. Useat monimutkaiset patofysiologiset prosessit voivat aiheuttaa kipua VOC:n aikana. Huolimatta merkittävistä parannuksista SCD:n ymmärtämisessä ja hallinnassa, kivun hoidossa on edistytty vain vähän, vaikka uusia hoitoja tutkitaankin."
Kipeät jaksot:
"Sirppisolusairauden päivittäinen hoito vastaa usein akuutin ja kroonisen kivun hallintaa. Potilaat hoitavat monia tuskallisia tapahtumia kotonaan, joten sairaalakäynnit aliarvioivat kivun esiintymistiheyden
Akuutit kivuliaat jaksot ovat yleisimpiä vaso-okklusiivisia tapahtumia kaiken ikäisillä potilailla. Kipu, jonka arvellaan johtuvan sirppisuonten tukkeutumisesta, alkaa pienillä lapsilla usein käsi-jalka-oireyhtymänä tai sormentulehduksena, käsien ja jalkojen tuskallisena turvotuksena, joka johtuu käsi- ja jalkavälin periosteumin tulehduksesta. Kivuliaat jaksot, jotka kestävät tunneista useisiin päiviin, ilmenevät yleensä vähäisellä varoituksella, eikä selkeää sadetta tapahdu usein.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Banī Suwayf, Egypti
- Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
-
Banī Suwayf, Egypti
- Health insurance hospital
-
Banī Suwayf, Egypti
- Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
-
-
-
-
-
Mecca, Saudi-Arabia
- Maternity and Children hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki 5-15-vuotiaiden tapaukset, joissa on täysi sirppisolusairaus, johon liittyy akuutti kivulias kriisi.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun kroonisen sairauden esiintyminen.
- Potilaan ikä > 18 vuotta tai < 3 vuotta vanha.
- Potilaat, joilla on maksasairauksia, mukaan lukien kolestaasi-hepaattinen enkefalopatia ja keltaisuus.
- Potilaat, joilla on munuaisten vajaatoiminta
- Diabetespotilaat
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Omega-3 kokeellinen ryhmä
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat Omega-3-lisää (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu. |
Omega-3-lisä (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ajan jopa 10 kuukauden ajan
Muut nimet:
Potilaan hematologiseen profiiliin perustuva säännöllinen verensiirto alkaa yhdestä siirrosta kahden viikon välein.
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Foolihappoannos 0,5–1 mg päivässä 3–4 viikon ajan, kunnes hematologinen vaste on selvä
Muut nimet:
Morfiinilääkitystä kipulääke annetaan, jos potilaan paino
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: D-vitamiinin koeryhmä
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat Vit-D-lääkitystä (1500 IU - 3500 IU) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu. |
Potilaan hematologiseen profiiliin perustuva säännöllinen verensiirto alkaa yhdestä siirrosta kahden viikon välein.
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Foolihappoannos 0,5–1 mg päivässä 3–4 viikon ajan, kunnes hematologinen vaste on selvä
Muut nimet:
Morfiinilääkitystä kipulääke annetaan, jos potilaan paino
Muut nimet:
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat Vit-D-lääkitystä (1500 IU - 3500 IU) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Sinkkilisäaineiden koeryhmä
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat sinkkilisäravinteita (15–50 mg) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu. |
Potilaan hematologiseen profiiliin perustuva säännöllinen verensiirto alkaa yhdestä siirrosta kahden viikon välein.
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Foolihappoannos 0,5–1 mg päivässä 3–4 viikon ajan, kunnes hematologinen vaste on selvä
Muut nimet:
Morfiinilääkitystä kipulääke annetaan, jos potilaan paino
Muut nimet:
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat sinkkilisäravinteita (15–50 mg) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Statiinin kokeellinen ryhmä
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat simvastatiinia suun kautta (20 mg - 40 mg) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden - 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu. |
Potilaan hematologiseen profiiliin perustuva säännöllinen verensiirto alkaa yhdestä siirrosta kahden viikon välein.
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Foolihappoannos 0,5–1 mg päivässä 3–4 viikon ajan, kunnes hematologinen vaste on selvä
Muut nimet:
Morfiinilääkitystä kipulääke annetaan, jos potilaan paino
Muut nimet:
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat simvastatiinia suun kautta (20 mg - 40 mg) päivässä 8 peräkkäisen kuukauden - 10 kuukauden ajan. kokeellisen hoidon lisäksi tämä ryhmä saa perinteisen hydroksiurean, foolihapon, kipulääkehoidon sekä säännöllisen verensiirron annoksen suurennusmenetelmillä, kunnes kokeellisen hoidon teho on todistettu.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Tavallinen sairaalahoitoryhmä
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan. lisäksi foolihappoannos 0,5-1 mg vuorokaudessa 3-4 viikon ajan, kunnes saadaan selvä hematologinen vaste. Lisäksi annetaan morfiinilääkitystä kipulääkenä, jos potilaan paino <50 kg: aiemmin käyttämätön opioidi: Alkuperäinen: 0,05 mg/kg/ annos; tavallinen suurin aloitusannos: 1-2 mg/annos. Tämä ryhmä sai säännöllisen verensiirtoistunnon. |
Potilaan hematologiseen profiiliin perustuva säännöllinen verensiirto alkaa yhdestä siirrosta kahden viikon välein.
50 potilasta kustakin osallistuvasta sairaalasta, jotka saavat tavanomaista hydroksiureahoitoa (20 mg/kg/vrk) ja verenkuvan seurantaa kahden viikon välein. Suurin vuorokausiannos: (40 mg/kg/vrk) 8 peräkkäisen kuukauden ja 10 kuukauden ajan.
Muut nimet:
Foolihappoannos 0,5–1 mg päivässä 3–4 viikon ajan, kunnes hematologinen vaste on selvä
Muut nimet:
Morfiinilääkitystä kipulääke annetaan, jos potilaan paino
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiskolesteroli Mg/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Kokonaiskolesterolimilligrammaa desilitraa kohti
|
10 kuukautta
|
|
HDL-kolesteroli Mg/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
HDL-kolesterolia milligrammaa desilitraa kohti
|
10 kuukautta
|
|
LDL-kolesteroli Mg/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
LDL-kolesterolia milligrammaa desilitraa kohti
|
10 kuukautta
|
|
Triglyseridit Mg/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Triglyseridejä milligrammaa desilitraa kohti
|
10 kuukautta
|
|
C-reaktiivinen proteiini mg/l
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
C-reaktiivista proteiinia milligrammaa desilitrassa
|
10 kuukautta
|
|
hemoglobiini (Hbg) g/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
hemoglobiini (Hbg) grammaa/desilitra
|
10 kuukautta
|
|
leukosyyttien määrä μl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
leukosyytit mikrolitrassa
|
10 kuukautta
|
|
Maitohappodehydrogenaasi U/L
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Maitohappodehydrogenaasiyksikkö per pentue
|
10 kuukautta
|
|
Retikulosyyttien määrä %
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Retikulosyyttien prosenttiosuus
|
10 kuukautta
|
|
Valkosolujen määrä
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Valkosolujen määrä kuutiomillilitrassa verta
|
10 kuukautta
|
|
Hematokriitti %
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Hematokriittitaso prosentteina
|
10 kuukautta
|
|
Fibrinogeeni mg/dl
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Fibrinogeenipitoisuus milligrammoina desilitrassa
|
10 kuukautta
|
|
Punasolujen (erytrosyyttien) sedimentaationopeus mm/h
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
punasolujen sedimentaationopeus millimetreinä (mm) tunnissa (tuntia)
|
10 kuukautta
|
|
lymfosyyttien määrä µL
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
lymfosyyttien määrä 1 mikrolitrassa (µl) verta
|
10 kuukautta
|
|
Granulosyyttien absoluuttinen lukumäärä soluja/mikrolitra
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
Granulosyyttisolujen lukumäärä mikrolitroina
|
10 kuukautta
|
|
Granulosyytit, prosenttiosuus (GR, pct)
Aikaikkuna: 10 kuukautta
|
prosenttiosuus valkosoluista, joissa on rakeita
|
10 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Opintojohtaja: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- Opintojohtaja: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- Opintojohtaja: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Opintojohtaja: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- Päätutkija: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Omega 3
- Vaso-okklusiivinen tuskallinen kriisi
- Lasten sirppisoluanemia
- vertaileva tehokas VOC-analyysi
- D-vitamiinin anti-inflammatorinen vaikutus
- Vit-D:n hemolyyttinen vaikutus
- D-vitamiinin antihyperlipidemia
- omega-3:n vaikutus veren reologiaan
- omega-3:n vaikutus veren viskositeettiin
- Omega-3:n aggregaatiota estävä vaikutus
- Statiinien anti-inflammatorinen vaikutus
- Sinkkilisäaineiden anti-inflammatorinen vaikutus
- sinkkilisäaineiden vaikutus veren viskositeettiin
- sinkkilisäaineiden vaikutus veren reologiaan
- Sinkkilisäaineiden aggregaatiota estävä vaikutus
- lasten sirppisolusairaus
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Keskushermostoa lamaavat aineet
- Ääreishermoston aineet
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Dermatologiset aineet
- Hivenaineet
- Mikroravinteet
- Kolesterolia ehkäisevät aineet
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Hydroksimetyyliglutaryyli-CoA-reduktaasin estäjät
- Analgeetit, opioidit
- Huumausaineet
- Vitamiinit
- Hematiini
- Sickling-aineet
- Supistavat aineet
- Hydroksiurea
- Morfiini
- Foolihappo
- B-vitamiinikompleksi
- Simvastatiini
- Sinkki
- Sinkki sulfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .