Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskellige behandlingsformer i håndteringen af ​​den smertefulde krise ved pædiatrisk seglcelleanæmi

25. januar 2021 opdateret af: SHAIMAA MAHMOUD NASHAT SHAYED ABDELHALIM, Beni-Suef University

Sammenlignende effektivitet af de forskellige behandlingsformer til håndtering af vaso-okklusiv smertefuld krise ved pædiatrisk seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​forskellige behandlingsregimer til at undersøge det terapeutiske potentiale for hver enkelt behandling af vaso-okklusiv smerte ved pædiatrisk seglcellesygdom. Derudover anvender efterforskerne omkostningseffektivitetsanalysen (CEA) som en form for økonomisk analyse, der sammenligner de relative omkostninger og resultater (effekter) for forskellige behandlingsregimer på vaso-okklusiv smertefuld krise.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

"Seglcellesygdom er en arvelig blodsygdom karakteriseret ved defekt hæmoglobin (et protein i røde blodlegemer, der transporterer ilt til kroppens væv).

Seglcellesygdom involverer de røde blodlegemer, eller hæmoglobin, og deres evne til at transportere ilt. Normale hæmoglobinceller er glatte, runde og fleksible, ligesom bogstavet "O", så de nemt kan bevæge sig gennem karrene i vores kroppe. Seglcellehæmoglobinceller er stive og klæbrige og dannes i form af en segl eller bogstavet "C", når de mister deres ilt. Disse seglceller har en tendens til at klynge sig sammen og kan ikke let bevæge sig gennem blodkarrene. Klyngen forårsager en blokering i små arterier eller kapillærer og stopper bevægelsen af ​​sundt, normalt iltbærende blod. Denne blokering er det, der forårsager de smertefulde og skadelige komplikationer ved seglcellesygdom."

"Akut vaso-okklusiv krise (VOC) er et kendetegn for seglcellesygdom (SCD). Flere komplekse patofysiologiske processer kan resultere i smerte under en VOC. På trods af betydelige forbedringer i forståelsen og håndteringen af ​​SCD, er der kun gjort små fremskridt i håndteringen af ​​smerte ved SCD, selvom nye behandlinger er ved at blive udforsket”.

De smertefulde episoder:

"Den daglige behandling af seglcellesygdom er ofte lig med behandling af akutte og kroniske smerter. Patienter håndterer mange smertefulde hændelser i hjemmet, så hospitalsbesøg undervurderer hyppigheden af ​​smerte

Akutte smertefulde episoder er de hyppigst forekommende vaso-okklusive hændelser hos patienter i alle aldre. Smerter, der formodes at være forårsaget af segl vaso-okklusion, starter ofte hos små børn som hånd-fod-syndromet eller fingerbetændelse, en smertefuld hævelse af hænder og fødder på grund af betændelse i mellemfoden og mellemfodsbenet. Smertefulde episoder, som varer fra timer til mange dage, forekommer normalt med lidt advarsel, og en tydelig udløsende begivenhed er ikke ofte fundet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

350

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Banī Suwayf, Egypten
        • Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
      • Banī Suwayf, Egypten
        • Health insurance hospital
      • Banī Suwayf, Egypten
        • Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
  • Saudi Arabien
      • Mecca, Saudi Arabien
        • Maternity and Children hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ethvert tilfælde med den fulde manifestation af seglcellesygdom ledsaget af akut smertefuld krise i alderen fra 5-15 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelsen af ​​enhver anden kronisk sygdom.
  2. Patientalder >18 år eller < 3 år.
  3. Patienter med leversygdomme, herunder kolestase, hepatisk encefalopati og gulsot.
  4. Patienter med nedsat nyrefunktion
  5. Diabetespatienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Omega-3 forsøgsgruppe

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage Omega-3-tilskud (300-400 mg EPA & 200-300 mg DHA) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.
Medicin: Omega 3
Omega-3 tilskud (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder
Andre navne:
  • omega-3 tilskudskapsler
Procedure: blodtransfusionssession
Regelmæssig blodtransfusion baseret på patientens hæmatologiske profil starter fra én session hver anden uge.
Medicin: Hydroxy Urea
50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.
Andre navne:
  • Hydroxy Urea tablet medicin 20mg/kg/dag
Medicin: Folinsyretilskud
Folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil bestemt hæmatologisk respons
Andre navne:
  • Folinsyre tablet medicin 1mg/dag
Medicin: Morfinsulfat
Morfinmedicin som smertestillende medicin gives, hvis patientens vægt
Andre navne:
  • Morfinsulfat intravenøs medicin
Eksperimentel: Vit-D forsøgsgruppe

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage Vit-D medicin (1500 IE til 3500 IE) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.
Procedure: blodtransfusionssession
Regelmæssig blodtransfusion baseret på patientens hæmatologiske profil starter fra én session hver anden uge.
Medicin: Hydroxy Urea
50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.
Andre navne:
  • Hydroxy Urea tablet medicin 20mg/kg/dag
Medicin: Folinsyretilskud
Folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil bestemt hæmatologisk respons
Andre navne:
  • Folinsyre tablet medicin 1mg/dag
Medicin: Morfinsulfat
Morfinmedicin som smertestillende medicin gives, hvis patientens vægt
Andre navne:
  • Morfinsulfat intravenøs medicin
Medicin: Vit D

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage Vit-D medicin (1500 IE til 3500 IE) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.

Andre navne:
  • Vit-D medicin orale dråber
Eksperimentel: Zinktilskud eksperimentel gruppe

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage zinktilskud (15 mg til 50 mg) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.
Procedure: blodtransfusionssession
Regelmæssig blodtransfusion baseret på patientens hæmatologiske profil starter fra én session hver anden uge.
Medicin: Hydroxy Urea
50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.
Andre navne:
  • Hydroxy Urea tablet medicin 20mg/kg/dag
Medicin: Folinsyretilskud
Folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil bestemt hæmatologisk respons
Andre navne:
  • Folinsyre tablet medicin 1mg/dag
Medicin: Morfinsulfat
Morfinmedicin som smertestillende medicin gives, hvis patientens vægt
Andre navne:
  • Morfinsulfat intravenøs medicin
Medicin: Zinksulfat

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage zinktilskud (15 mg til 50 mg) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.

Andre navne:
  • Zinktablet medicin
Eksperimentel: Statin forsøgsgruppe

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage Simvastatin oralt (20 mg til 40 mg) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.
Procedure: blodtransfusionssession
Regelmæssig blodtransfusion baseret på patientens hæmatologiske profil starter fra én session hver anden uge.
Medicin: Hydroxy Urea
50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.
Andre navne:
  • Hydroxy Urea tablet medicin 20mg/kg/dag
Medicin: Folinsyretilskud
Folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil bestemt hæmatologisk respons
Andre navne:
  • Folinsyre tablet medicin 1mg/dag
Medicin: Morfinsulfat
Morfinmedicin som smertestillende medicin gives, hvis patientens vægt
Andre navne:
  • Morfinsulfat intravenøs medicin
Medicin: Statiner (kardiovaskulære midler)

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage Simvastatin oralt (20 mg til 40 mg) om dagen i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

ud over den eksperimentelle behandling vil denne gruppe modtage den traditionelle behandling af hydroxyurinstof, folinsyre, smertestillende medicin plus regelmæssig blodtransfusion med en dosis deeskaleringsmetoder, indtil effektiviteten af ​​eksperimentel behandling er bevist.

Andre navne:
  • Simvastatin 20mg
Aktiv komparator: Almindelig sygehusbehandlingsgruppe

50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.

derudover folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil endelig hæmatologisk respons, derudover administreres morfinmedicin som smertestillende, hvis patientens vægt <50 kg: Opioidnaiv: Initial: 0,05 mg/kg/ dosis; sædvanlig maksimal startdosis: 1 til 2 mg/dosis.

Denne gruppe modtog en regelmæssig blodtransfusionssession.
Procedure: blodtransfusionssession
Regelmæssig blodtransfusion baseret på patientens hæmatologiske profil starter fra én session hver anden uge.
Medicin: Hydroxy Urea
50 patienter fra hvert deltagende hospital, der vil modtage den almindelige behandling af Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvågning af blodtal hver 2. uge maksimal daglig dosis: (40 mg/kg/dag) i 8 på hinanden følgende måneder op til 10 måneder.
Andre navne:
  • Hydroxy Urea tablet medicin 20mg/kg/dag
Medicin: Folinsyretilskud
Folinsyredosis på 0,5 til 1 mg dagligt i 3 til 4 uger indtil bestemt hæmatologisk respons
Andre navne:
  • Folinsyre tablet medicin 1mg/dag
Medicin: Morfinsulfat
Morfinmedicin som smertestillende medicin gives, hvis patientens vægt
Andre navne:
  • Morfinsulfat intravenøs medicin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Samlet kolesterol milligram pr. deciliter
10 måneder
HDL-kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
HDL-kolesterol milligram pr. deciliter
10 måneder
LDL-kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
LDL-kolesterol milligram pr. deciliter
10 måneder
Triglycerider Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Triglycerider milligram pr. deciliter
10 måneder
C-reaktivt protein mg/L
Tidsramme: 10 måneder
C-reaktivt protein milligram pr. deciliter
10 måneder
hæmoglobin (Hbg) g/dL
Tidsramme: 10 måneder
hæmoglobin (Hbg) gram/deciliter
10 måneder
leukocytter tæller μl
Tidsramme: 10 måneder
leukocytter i mikroliter
10 måneder
Mælkesyredehydrogenase U/L
Tidsramme: 10 måneder
Mælkesyredehydrogenaseenhed pr. kuld
10 måneder
Retikulocytantal %
Tidsramme: 10 måneder
Retikulocytantal i procent
10 måneder
Hvide blodlegemer tæller
Tidsramme: 10 måneder
Hvide blodlegemer tæller i en kubik milliliter blod
10 måneder
Hæmatokrit %
Tidsramme: 10 måneder
Hæmatokritniveau i procentværdi
10 måneder
Fibrinogen mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Fibrinogenkoncentration i milligram pr. deciliter
10 måneder
Røde blodlegemer (erythrocytter) sedimentationshastighed mm/time
Tidsramme: 10 måneder
erytrocytsedimentationshastighed i millimeter (mm) pr. time (time)
10 måneder
lymfocyttal µL
Tidsramme: 10 måneder
lymfocyttal i 1 mikroliter (µL) blod
10 måneder
Granulocyt absolut antal celler/mikroliter
Tidsramme: 10 måneder
Antal granulocytceller i mikroliter
10 måneder
Granulocytter, procent (GR, pct)
Tidsramme: 10 måneder
procentdel af hvide blodlegemer med granulat i procent
10 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beni-Suef University

Samarbejdspartnere

University of Arizona
Maternity and Children Hospital, Makkah
Benisuef university hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Studieleder: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
  • Studieleder: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
  • Studieleder: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Studieleder: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
  • Ledende efterforsker: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Novel TTT of pedia VOC/SCA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Omega 3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner