Různé léčebné modality při zvládání bolestivé krize u dětské srpkovité anémie
Srovnávací účinnost různých léčebných modalit pro zvládání vazookluzivní bolestivé krize u dětské srpkovité anémie
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
„Srpkovitá anémie je dědičné onemocnění krve charakterizované defektním hemoglobinem (protein v červených krvinkách, který přenáší kyslík do tkání těla).
Srpkovitá anémie zahrnuje červené krvinky neboli hemoglobin a jejich schopnost přenášet kyslík. Normální hemoglobinové buňky jsou hladké, kulaté a pružné, jako písmeno „O“, takže se mohou snadno pohybovat cévami v našem těle. Srpkovité hemoglobinové buňky jsou tuhé a lepkavé a při ztrátě kyslíku se formují do tvaru srpu nebo písmene „C“. Tyto srpkovité buňky mají tendenci se shlukovat a nemohou se snadno pohybovat krevními cévami. Shluk způsobuje ucpání malých tepen nebo kapilár a zastavuje pohyb zdravé, normální krve přenášející kyslík. Tato blokáda způsobuje bolestivé a škodlivé komplikace srpkovité anémie."
„Akutní vazookluzivní krize (VOC) je charakteristickým znakem srpkovité anémie (SCD). Více komplexních patofyziologických procesů může mít za následek bolest během VOC. Navzdory významným zlepšením v chápání a léčbě SCD bylo dosaženo malého pokroku v léčbě bolesti u SCD, i když se zkoumají nové způsoby léčby.
Bolestivé epizody:
„Každodenní léčba srpkovité anémie se často rovná léčbě akutní a chronické bolesti. Pacienti zvládají mnoho bolestivých příhod doma, takže návštěvy nemocnice podceňují frekvenci bolesti
Akutní bolestivé epizody jsou nejčastějšími vazookluzivními příhodami u pacientů všech věkových kategorií. Předpokládá se, že je způsobena srpkovitou vazokluzí, bolest často začíná u malých dětí jako syndrom ruka-noha nebo daktylitida, bolestivé otoky rukou a nohou v důsledku zánětu záprstního a metatarzálního periostu. Bolestivé epizody, které trvají od hodin až po mnoho dní, se obvykle vyskytují s malým varováním a jasná vyvolávající událost se často nenajde.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Banī Suwayf, Egypt
- Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
-
Banī Suwayf, Egypt
- Health insurance hospital
-
Banī Suwayf, Egypt
- Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
-
-
-
-
-
Mecca, Saudská arábie
- Maternity and Children hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Jakýkoli případ s plnou manifestací srpkovité anémie doprovázený akutní bolestivou krizí ve věku od 5 do 15 let.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakéhokoli jiného chronického onemocnění.
- Věk pacienta > 18 let nebo < 3 roky.
- Pacienti s onemocněním jater včetně cholestázy, jaterní encefalopatie a žloutenky.
- Pacienti s poruchou funkce ledvin
- Diabetičtí pacienti
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Omega-3 experimentální skupina
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat suplementaci Omega-3 (300-400 mg EPA & 200-300 mg DHA) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby. |
Suplementace omega-3 (300-400 mg EPA & 200-300 mg DHA) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců
Ostatní jména:
Pravidelná krevní transfuze založená na hematologickém profilu pacienta začíná jednou za 2 týdny.
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců.
Ostatní jména:
Dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi
Ostatní jména:
Morfin jako lék proti bolesti se podává, pokud pacient váží
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Experimentální skupina Vit-D
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat léky Vit-D (1500 IU až 3500 IU) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby. |
Pravidelná krevní transfuze založená na hematologickém profilu pacienta začíná jednou za 2 týdny.
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců.
Ostatní jména:
Dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi
Ostatní jména:
Morfin jako lék proti bolesti se podává, pokud pacient váží
Ostatní jména:
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat léky Vit-D (1500 IU až 3500 IU) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Experimentální skupina doplňuje zinek
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat doplňky zinku (15 mg až 50 mg) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby. |
Pravidelná krevní transfuze založená na hematologickém profilu pacienta začíná jednou za 2 týdny.
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců.
Ostatní jména:
Dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi
Ostatní jména:
Morfin jako lék proti bolesti se podává, pokud pacient váží
Ostatní jména:
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat doplňky zinku (15 mg až 50 mg) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Statinová experimentální skupina
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat simvastatin perorálně (20 mg až 40 mg) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby. |
Pravidelná krevní transfuze založená na hematologickém profilu pacienta začíná jednou za 2 týdny.
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců.
Ostatní jména:
Dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi
Ostatní jména:
Morfin jako lék proti bolesti se podává, pokud pacient váží
Ostatní jména:
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat simvastatin perorálně (20 mg až 40 mg) denně po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až do 10 měsíců. kromě experimentální léčby bude tato skupina dostávat tradiční léčbu hydroxyureou, kyselinou listovou, lékem proti bolesti a pravidelnou krevní transfuzí s metodami deeskalace dávky, dokud se neprokáže účinnost experimentální léčby.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Běžná nemocniční léčebná skupina
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců. kromě toho se podává dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi, navíc se podává morfin jako lék proti bolesti, pokud hmotnost pacienta < 50 kg: bez opioidů: počáteční: 0,05 mg/kg/ dávka; obvyklá maximální počáteční dávka: 1 až 2 mg/dávka. Tato skupina dostávala pravidelné krevní transfuze. |
Pravidelná krevní transfuze založená na hematologickém profilu pacienta začíná jednou za 2 týdny.
50 pacientů z každé zúčastněné nemocnice, kteří budou dostávat běžnou léčbu Hydroxyureou (20 mg/kg/den) s monitorováním krevního obrazu každé 2 týdny maximální denní dávka: (40 mg/kg/den) po dobu 8 po sobě jdoucích měsíců až 10 měsíců.
Ostatní jména:
Dávka kyseliny listové 0,5 až 1 mg denně po dobu 3 až 4 týdnů až do definitivní hematologické odpovědi
Ostatní jména:
Morfin jako lék proti bolesti se podává, pokud pacient váží
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový cholesterol Mg/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
Celkový cholesterol v miligramech na decilitr
|
10 měsíců
|
|
HDL cholesterol Mg/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
HDL cholesterol miligramy na decilitr
|
10 měsíců
|
|
LDL cholesterol Mg/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
LDL cholesterol miligramy na decilitr
|
10 měsíců
|
|
Triglyceridy Mg/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
Triglyceridy miligramy na decilitr
|
10 měsíců
|
|
C-reaktivní protein mg/l
Časové okno: 10 měsíců
|
C-reaktivní protein miligramy na decilitr
|
10 měsíců
|
|
hemoglobin (Hbg) g/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
hemoglobin (Hbg) gram/decilitr
|
10 měsíců
|
|
počet leukocytů μl
Časové okno: 10 měsíců
|
leukocytů v mikrolitrech
|
10 měsíců
|
|
Dehydrogenáza kyseliny mléčné U/L
Časové okno: 10 měsíců
|
Jednotka dehydrogenázy kyseliny mléčné na vrh
|
10 měsíců
|
|
Počet retikulocytů %
Časové okno: 10 měsíců
|
Procento počtu retikulocytů
|
10 měsíců
|
|
Počet bílých krvinek
Časové okno: 10 měsíců
|
Počet bílých krvinek v krychlovém mililitru krve
|
10 měsíců
|
|
% hematokritu
Časové okno: 10 měsíců
|
Úroveň hematokritu v procentech
|
10 měsíců
|
|
Fibrinogen mg/dl
Časové okno: 10 měsíců
|
Koncentrace fibrinogenu v miligramech na decilitr
|
10 měsíců
|
|
Rychlost sedimentace červených krvinek (erytrocytů) mm/hod
Časové okno: 10 měsíců
|
rychlost sedimentace erytrocytů v milimetrech (mm) za hodinu (h)
|
10 měsíců
|
|
počet lymfocytů µL
Časové okno: 10 měsíců
|
počet lymfocytů v 1 mikrolitru (µl) krve
|
10 měsíců
|
|
Absolutní počet granulocytů buněk/mikrolitr
Časové okno: 10 měsíců
|
Počet buněk granulocytů v mikrolitrech
|
10 měsíců
|
|
Granulocyty, procento (GR, pct)
Časové okno: 10 měsíců
|
procento bílých krvinek s granulemi v procentech
|
10 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Ředitel studie: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- Ředitel studie: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- Ředitel studie: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Ředitel studie: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- Vrchní vyšetřovatel: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Omega 3
- Vasookluzivní bolestivá krize
- Pediatrická srpkovitá anémie
- srovnávací efektivní analýza VOC
- Protizánětlivý účinek Vit-D
- Antihemolytický účinek Vit-D
- Antihyperlipidemie Vit-D
- vliv omega-3 na reologii krve
- vliv omega-3 na viskozitu krve
- Antiagregační účinek omega-3
- Protizánětlivý účinek statinů
- Protizánětlivý účinek doplňků zinku
- vliv doplňků zinku na viskozitu krve
- vliv doplňků zinku na reologii krve
- Antiagregační účinek doplňků zinku
- dětská srpkovitá anémie
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Anémie
- Anémie, srpkovitá anémie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Depresiva centrálního nervového systému
- Agenti periferního nervového systému
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Inhibitory enzymů
- Analgetika
- Agenti smyslového systému
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Dermatologická činidla
- Stopové prvky
- Mikroživiny
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Analgetika, opiáty
- Narkotika
- Vitamíny
- Hematinika
- Prostředky proti srpkování
- Adstringenty
- Hydroxymočovina
- Morfium
- Kyselina listová
- Vitamín B komplex
- Simvastatin
- Zinek
- Síran zinečnatý
Další identifikační čísla studie
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborFáze 1 | Clear Cell Carcinoma | Růstový faktorSpojené státy
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityZatím nenabírámeNon Small Cell Lung | Metastázy v mozkuČína
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Philogen S.p.A.DokončenoClear Cell Renal Cell Carcinoma (ccRCC)Itálie
Klinické studie na Omega 3
-
Boston Scientific CorporationDokončeno
-
Eastern Mediterranean UniversityDokončeno
-
Edwards LifesciencesAktivní, ne náborSrdeční choroba | Aortální stenóza, těžkáSpojené státy, Kanada
-
Fundación del Caribe para la Investigación BiomédicaNaturmegaZatím nenabírámeSmíšená dyslipidémieKolumbie
-
Edwards LifesciencesNáborInsuficience plicních chlopní | Komplexní vrozená srdeční vada | Dysfunkční vedení RVOT | Degenerace plicních chlopníSpojené státy
-
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityNeznámý
-
Edwards LifesciencesNáborStenóza aortální chlopně | Aortální stenóza, kalcifikujícíSpojené státy, Austrálie, Švýcarsko, Kanada, Japonsko, Holandsko
-
University of AarhusSteno Diabetes Center Aarhus, Aarhus University Hospital, Denmark; Department...DokončenoKetóza | Postprandiální hyperglykémie | Poruchy metabolismu glukózy (včetně diabetes mellitus)Dánsko
-
UNICANCERDokončeno