Différentes modalités de traitement dans la prise en charge de la crise douloureuse de la drépanocytose pédiatrique
Efficacité comparée des différentes modalités de traitement pour la prise en charge de la crise douloureuse vaso-occlusive dans la drépanocytose pédiatrique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
"La drépanocytose est une maladie héréditaire du sang caractérisée par un défaut d'hémoglobine (une protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène vers les tissus du corps).
La drépanocytose implique les globules rouges, ou hémoglobine, et leur capacité à transporter l'oxygène. Les cellules d'hémoglobine normales sont lisses, rondes et flexibles, comme la lettre « O », elles peuvent donc se déplacer facilement dans les vaisseaux de notre corps. Les cellules d'hémoglobine drépanocytaire sont rigides et collantes et prennent la forme d'une faucille, ou la lettre « C », lorsqu'elles perdent leur oxygène. Ces cellules falciformes ont tendance à se regrouper et ne peuvent pas facilement se déplacer dans les vaisseaux sanguins. Le cluster provoque un blocage dans les petites artères ou capillaires et arrête le mouvement du sang sain et normal transportant l'oxygène. Ce blocage est à l'origine des complications douloureuses et dommageables de la drépanocytose".
"La crise vaso-occlusive aiguë (VOC) est une caractéristique de la drépanocytose (SCD). De multiples processus physiopathologiques complexes peuvent entraîner des douleurs lors d'un COV. Malgré des améliorations significatives dans la compréhension et la gestion de la SCD, peu de progrès ont été réalisés dans la gestion de la douleur dans la SCD, bien que de nouveaux traitements soient explorés".
Les épisodes douloureux :
"La gestion quotidienne de la drépanocytose équivaut souvent à la gestion de la douleur aiguë et chronique. Les patients gèrent de nombreux événements douloureux à domicile, de sorte que les visites à l'hôpital sous-estiment la fréquence de la douleur
Les épisodes douloureux aigus sont les événements vaso-occlusifs les plus fréquemment rencontrés chez les patients de tous âges. Présumées être causées par une vaso-occlusion falciforme, les douleurs débutent souvent chez les jeunes enfants sous la forme du syndrome main-pied ou dactylite, un gonflement douloureux des mains et des pieds dû à une inflammation du périoste métacarpien et métatarsien. Les épisodes douloureux, qui durent de quelques heures à plusieurs jours, se produisent généralement avec peu d'avertissement et un événement précipitant clair n'est pas souvent trouvé.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Mecca, Arabie Saoudite
- Maternity and Children hospital
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Banī Suwayf, Egypte
- Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
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Banī Suwayf, Egypte
- Health insurance hospital
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Banī Suwayf, Egypte
- Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Tout cas présentant la manifestation complète de la drépanocytose accompagnée d'une crise douloureuse aiguë âgé de 5 à 15 ans.
Critère d'exclusion:
- La présence de toute autre maladie chronique.
- Âge du patient > 18 ans ou < 3 ans.
- Patients atteints de maladies hépatiques, y compris cholestase, encéphalopathie hépatique et ictère.
- Insuffisance rénale
- Patients diabétiques
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe expérimental Oméga-3
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront une supplémentation en oméga-3 (300-400 mg d'EPA et 200-300 mg de DHA) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée. |
Supplémentation en oméga-3 (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois
Autres noms:
La séance de transfusion sanguine régulière basée sur le profil hématologique du patient commence à partir d'une séance toutes les 2 semaines.
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois.
Autres noms:
Dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à réponse hématologique définitive
Autres noms:
Un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si Poids du patient
Autres noms:
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Expérimental: Groupe expérimental Vit-D
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront des médicaments Vit-D (1 500 UI à 3 500 UI ) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée. |
La séance de transfusion sanguine régulière basée sur le profil hématologique du patient commence à partir d'une séance toutes les 2 semaines.
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois.
Autres noms:
Dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à réponse hématologique définitive
Autres noms:
Un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si Poids du patient
Autres noms:
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront des médicaments Vit-D (1 500 UI à 3 500 UI ) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée.
Autres noms:
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Expérimental: Groupe expérimental des suppléments de zinc
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront des suppléments de zinc (15 mg à 50 mg) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée. |
La séance de transfusion sanguine régulière basée sur le profil hématologique du patient commence à partir d'une séance toutes les 2 semaines.
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois.
Autres noms:
Dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à réponse hématologique définitive
Autres noms:
Un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si Poids du patient
Autres noms:
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront des suppléments de zinc (15 mg à 50 mg) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée.
Autres noms:
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Expérimental: Groupe expérimental statine
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront de la simvastatine par voie orale (20 mg à 40 mg) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée. |
La séance de transfusion sanguine régulière basée sur le profil hématologique du patient commence à partir d'une séance toutes les 2 semaines.
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois.
Autres noms:
Dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à réponse hématologique définitive
Autres noms:
Un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si Poids du patient
Autres noms:
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront de la simvastatine par voie orale (20 mg à 40 mg) par jour pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus du traitement expérimental, ce groupe recevra le traitement traditionnel d'hydroxyurée, d'acide folique, d'analgésique plus une transfusion sanguine régulière avec des méthodes de désescalade de dose jusqu'à ce que l'efficacité du traitement expérimental soit prouvée.
Autres noms:
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Comparateur actif: Groupe de traitement hospitalier ordinaire
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois. en plus, une dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à une réponse hématologique définitive en plus, un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si le patient pèse <50 kg : Naïf d'opioïde : initial : 0,05 mg/kg/ dose; dose initiale maximale habituelle : 1 à 2 mg/dose. Ce groupe a reçu une séance de transfusion sanguine régulière. |
La séance de transfusion sanguine régulière basée sur le profil hématologique du patient commence à partir d'une séance toutes les 2 semaines.
50 patients de chaque hôpital participant qui recevront le traitement ordinaire d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) avec surveillance de la formule sanguine toutes les 2 semaines dose quotidienne maximale : (40 mg/kg/jour) pendant 8 mois consécutifs jusqu'à 10 mois.
Autres noms:
Dose d'acide folique de 0,5 à 1 mg par jour pendant 3 à 4 semaines jusqu'à réponse hématologique définitive
Autres noms:
Un médicament à base de morphine comme analgésique est administré, si Poids du patient
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Cholestérol total Mg/dl
Délai: 10 mois
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Cholestérol total milligrammes par décilitre
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10 mois
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Cholestérol HDL Mg/dl
Délai: 10 mois
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Milligrammes de cholestérol HDL par décilitre
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10 mois
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Cholestérol LDL Mg/dl
Délai: 10 mois
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Milligrammes de cholestérol LDL par décilitre
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10 mois
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Triglycérides Mg/dl
Délai: 10 mois
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Triglycérides milligrammes par décilitre
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10 mois
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Protéine C-réactive mg/L
Délai: 10 mois
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Milligrammes de protéine C-réactive par décilitre
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10 mois
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hémoglobine (Hbg) g/dL
Délai: 10 mois
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hémoglobine (Hbg) gramme/décilitre
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10 mois
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nombre de leucocytes μl
Délai: 10 mois
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leucocytes en microlitre
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10 mois
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Acide lactique déshydrogénase U/L
Délai: 10 mois
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Unité lactique déshydrogénase par portée
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10 mois
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Nombre de réticulocytes %
Délai: 10 mois
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Pourcentage de numération des réticulocytes
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10 mois
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Numération des globules blancs
Délai: 10 mois
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Nombre de globules blancs dans un millilitre cube de sang
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10 mois
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Hématocrite %
Délai: 10 mois
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Niveau d'hématocrite en pourcentage
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10 mois
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Fibrinogène mg/dl
Délai: 10 mois
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Concentration de fibrinogène en milligrammes par décilitre
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10 mois
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Vitesse de sédimentation des globules rouges (érythrocytes) mm/h
Délai: 10 mois
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vitesse de sédimentation des érythrocytes en millimètres (mm) par heure (h)
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10 mois
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numération lymphocytaire µL
Délai: 10 mois
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nombre de lymphocytes dans 1 microlitre (µL) de sang
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10 mois
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Numération absolue des granulocytes/microlitre
Délai: 10 mois
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Nombre de cellules granulocytaires en microlitre
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10 mois
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Granulocytes, pourcentage (GR, pct)
Délai: 10 mois
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pourcentage de globules blancs avec des granules en pourcentage
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10 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Directeur d'études: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- Directeur d'études: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- Directeur d'études: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Directeur d'études: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- Chercheur principal: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- oméga 3
- Crise douloureuse vaso-occlusive
- Anémie falciforme pédiatrique
- analyse efficace comparative en COV
- Effet anti-inflammatoire de la Vit-D
- Effet anti-hémolytique de la Vit-D
- Anti-hyperlipidémie de Vit-D
- effet des oméga-3 sur la rhéologie sanguine
- effet des oméga-3 sur la viscosité du sang
- Effet antiagrégant des oméga-3
- Effet anti-inflammatoire des statines
- Effet anti-inflammatoire des suppléments de zinc
- effet des suppléments de zinc sur la viscosité du sang
- effet des suppléments de zinc sur la rhéologie sanguine
- Effet antiagrégant des suppléments de zinc
- drépanocytose pédiatrique
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Anémie
- Anémie, Drépanocytose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Dépresseurs du système nerveux central
- Agents du système nerveux périphérique
- Inhibiteurs de la synthèse des acides nucléiques
- Inhibiteurs d'enzymes
- Analgésiques
- Agents du système sensoriel
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Agents dermatologiques
- Oligo-éléments
- Micronutriments
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
- Analgésiques, Opioïdes
- Stupéfiants
- Vitamines
- Hématinique
- Agents anti-falciformes
- Astringents
- Hydroxyurée
- Morphine
- Acide folique
- Complexe de vitamine B
- Simvastatine
- Zinc
- Sulfate de zinc
Autres numéros d'identification d'étude
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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