소아 낫적혈구 빈혈의 고통스러운 위기 관리를 위한 다양한 치료 방식
소아 낫적혈구병의 혈관 폐쇄성 통증 위기 관리를 위한 다양한 치료 방식의 비교 효과
연구 개요
상태
상세 설명
"낫적혈구병은 헤모글로빈(신체 조직에 산소를 운반하는 적혈구의 단백질) 결함이 특징인 유전성 혈액 질환입니다.
낫적혈구병은 적혈구 또는 헤모글로빈과 산소를 운반하는 적혈구의 능력과 관련이 있습니다. 정상 헤모글로빈 세포는 O자처럼 매끄럽고 둥글며 유연하여 우리 몸의 혈관을 쉽게 이동할 수 있습니다. 겸상 적혈구 헤모글로빈 세포는 뻣뻣하고 끈적거리며 산소를 잃으면 낫 모양 또는 문자 "C"로 형성됩니다. 이 겸상적혈구는 서로 뭉치는 경향이 있어 혈관을 통해 쉽게 이동할 수 없습니다. 클러스터는 작은 동맥이나 모세혈관을 막고 건강하고 정상적인 산소 운반 혈액의 움직임을 중지시킵니다. 이 막힘이 낫적혈구병의 고통스럽고 해로운 합병증을 일으키는 원인입니다."
"급성 혈관폐색 위기(VOC)는 낫적혈구병(SCD)의 특징입니다. 여러 복잡한 병리생리학적 과정은 VOC 동안 통증을 유발할 수 있습니다. SCD에 대한 이해와 관리가 상당히 개선되었음에도 불구하고 SCD의 통증 관리에는 거의 진전이 없었지만 새로운 치료법이 연구되고 있습니다."
고통스러운 에피소드:
"낫적혈구병의 일상적인 관리는 종종 급성 및 만성 통증의 관리와 동일시됩니다. 환자는 집에서 많은 고통스러운 사건을 관리하므로 병원 방문은 통증의 빈도를 과소 평가합니다.
급성 통증 에피소드는 모든 연령의 환자에서 가장 흔하게 발생하는 혈관 폐쇄성 사건입니다. 낫 모양의 혈관 폐쇄로 인한 것으로 추정되는 통증은 중수골 및 중족골 골막의 염증으로 인해 손발이 붓는 고통스러운 손발 증후군 또는 dactylitis로 어린 소아에서 시작되는 경우가 많습니다. 몇 시간에서 며칠 동안 지속되는 고통스러운 에피소드는 일반적으로 거의 경고 없이 발생하며 명확한 촉진 이벤트는 자주 발견되지 않습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
5-15세 사이의 급성 고통스러운 위기를 동반한 낫적혈구병의 완전한 징후가 있는 모든 경우.
제외 기준:
- 다른 만성 질환의 존재.
- 환자 연령 > 18세 또는 < 3세.
- 담즙정체 간성 뇌병증 및 황달을 포함하는 간 질환이 있는 환자.
- 신장애 환자
- 당뇨병 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오메가-3 실험군
각 참여 병원의 환자 50명에게 일일 오메가-3 보충제(300-400mg EPA 및 200-300mg DHA)를 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 투여합니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다. |
매일 8개월에서 최대 10개월까지 오메가-3 보충(300-400mg EPA 및 200-300mg DHA)
다른 이름들:
환자의 혈액학적 프로필에 기반한 정기 수혈 세션은 2주마다 한 세션부터 시작됩니다.
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다.
다른 이름들:
명확한 혈액 반응이 나타날 때까지 3~4주 동안 매일 0.5~1mg의 엽산 용량
다른 이름들:
진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중
다른 이름들:
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실험적: Vit-D 실험군
각 참여 병원의 환자 50명에게 매일 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 Vit-D 약물(1500 IU ~ 3500 IU)을 투여합니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다. |
환자의 혈액학적 프로필에 기반한 정기 수혈 세션은 2주마다 한 세션부터 시작됩니다.
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다.
다른 이름들:
명확한 혈액 반응이 나타날 때까지 3~4주 동안 매일 0.5~1mg의 엽산 용량
다른 이름들:
진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중
다른 이름들:
각 참여 병원의 환자 50명에게 매일 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 Vit-D 약물(1500 IU ~ 3500 IU)을 투여합니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 아연 보충제 실험군
각 참여 병원에서 50명의 환자가 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 매일 아연 보충제(15mg~50mg)를 받게 됩니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다. |
환자의 혈액학적 프로필에 기반한 정기 수혈 세션은 2주마다 한 세션부터 시작됩니다.
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다.
다른 이름들:
명확한 혈액 반응이 나타날 때까지 3~4주 동안 매일 0.5~1mg의 엽산 용량
다른 이름들:
진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중
다른 이름들:
각 참여 병원에서 50명의 환자가 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 매일 아연 보충제(15mg~50mg)를 받게 됩니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 스타틴 실험군
각 참여 병원에서 50명의 환자가 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 매일 심바스타틴을 경구(20mg~40mg) 투여받게 됩니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다. |
환자의 혈액학적 프로필에 기반한 정기 수혈 세션은 2주마다 한 세션부터 시작됩니다.
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다.
다른 이름들:
명확한 혈액 반응이 나타날 때까지 3~4주 동안 매일 0.5~1mg의 엽산 용량
다른 이름들:
진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중
다른 이름들:
각 참여 병원에서 50명의 환자가 연속 8개월에서 최대 10개월 동안 매일 심바스타틴을 경구(20mg~40mg) 투여받게 됩니다. 실험적 치료 외에도 이 그룹은 수산화요소, 엽산, 진통제의 전통적인 치료와 실험적 치료의 효능이 입증될 때까지 복용량을 줄이는 방법으로 정기적인 수혈을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 일반 병원 치료 그룹
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다. 추가로 확실한 혈액학적 반응이 나타날 때까지 3-4주 동안 매일 0.5-1mg의 엽산 용량 추가, 진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중이 <50kg인 경우: 아편유사제 무경험: 초기: 0.05mg/kg/ 정량; 일반적인 최대 초기 용량: 1~2 mg/dose. 이 그룹은 정기적인 수혈 세션을 받았습니다. |
환자의 혈액학적 프로필에 기반한 정기 수혈 세션은 2주마다 한 세션부터 시작됩니다.
각 참여 병원에서 50명의 환자가 2주마다 혈구 수를 모니터링하면서 Hydroxyurea(20mg/kg/일)의 일반적인 치료를 받을 것입니다.
다른 이름들:
명확한 혈액 반응이 나타날 때까지 3~4주 동안 매일 0.5~1mg의 엽산 용량
다른 이름들:
진통제로 모르핀 약물 투여, 환자 체중
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 콜레스테롤 Mg/dl
기간: 10개월
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데시리터당 총 콜레스테롤 밀리그램
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10개월
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HDL 콜레스테롤 Mg/dl
기간: 10개월
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데시리터당 HDL 콜레스테롤 밀리그램
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10개월
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LDL 콜레스테롤 Mg/dl
기간: 10개월
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데시리터당 LDL 콜레스테롤 밀리그램
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10개월
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중성지방 Mg/dl
기간: 10개월
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데시리터당 트리글리세리드 밀리그램
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10개월
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C 반응성 단백질 mg/L
기간: 10개월
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데시리터당 C 반응성 단백질 밀리그램
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10개월
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헤모글로빈(Hbg) g/dL
기간: 10개월
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헤모글로빈(Hbg) 그램/데시리터
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10개월
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백혈구 수 μl
기간: 10개월
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마이크로리터의 백혈구
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10개월
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젖산 탈수소효소 U/L
기간: 10개월
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리터당 젖산 탈수소효소 단위
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10개월
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망상 적혈구 수 %
기간: 10개월
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망상 적혈구 수 백분율
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10개월
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백혈구 수
기간: 10개월
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백혈구는 혈액의 세제곱 밀리리터로 계산됩니다.
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10개월
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헤마토크리트 %
기간: 10개월
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백분율 값의 헤마토크리트 수준
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10개월
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피브리노겐 mg/dl
기간: 10개월
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데시리터당 밀리그램의 피브리노겐 농도
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10개월
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적혈구(erythrocyte) 침강 속도 mm/hr
기간: 10개월
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1시간(hr)당 적혈구 침강 속도(밀리미터(mm))
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10개월
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림프구 수 µL
기간: 10개월
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혈액 1마이크로리터(µL)의 림프구 수
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10개월
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과립구 절대 수 세포/마이크로리터
기간: 10개월
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과립구 세포 수(마이크로리터)
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10개월
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과립구, 백분율(GR, pct)
기간: 10개월
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백분율로 과립이 있는 백혈구의 백분율
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10개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- 연구 책임자: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- 연구 책임자: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- 연구 책임자: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- 연구 책임자: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- 수석 연구원: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
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