小儿镰状细胞性贫血疼痛危象的不同治疗方式
小儿镰状细胞病血管闭塞性疼痛危象不同治疗方式的比较效果
研究概览
地位
详细说明
“镰状细胞病是一种遗传性血液病，其特征是血红蛋白缺陷（红细胞中的一种蛋白质，可将氧气输送到身体组织）。
镰状细胞病涉及红细胞或血红蛋白及其携带氧气的能力。 正常的血红蛋白细胞光滑、圆润、柔韧，就像字母“O”一样，因此它们可以轻松地穿过我们体内的血管。 镰状细胞血红蛋白细胞僵硬且粘稠，当它们失去氧气时会形成镰刀形状或字母“C”。 这些镰状细胞往往聚集在一起，不易穿过血管。 该簇导致小动脉或毛细血管阻塞，并停止健康、正常的携氧血液的流动。 这种阻塞是导致镰状细胞病痛苦和破坏性并发症的原因”。
“急性血管闭塞危象 (VOC) 是镰状细胞病 (SCD) 的标志。 多种复杂的病理生理过程可导致 VOC 期间的疼痛。 尽管对 SCD 的理解和管理有了显着改善，但在 SCD 疼痛管理方面进展甚微，尽管正在探索新的治疗方法”。
痛苦的情节：
“镰状细胞病的日常管理通常等同于急性和慢性疼痛的管理。 患者在家中处理许多痛苦事件，因此医院就诊时低估了疼痛的频率
急性疼痛发作是所有年龄段患者最常遇到的血管闭塞事件。 据推测是由镰状血管闭塞引起的，疼痛通常以手足综合征或指趾炎的形式出现在幼儿身上，这是由于掌骨和跖骨骨膜发炎引起的手脚疼痛肿胀。 持续数小时至数天的疼痛发作通常在几乎没有任何征兆的情况下发生，并且通常不会发现明显的突发事件。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
年龄在5-15岁之间的任何具有镰状细胞病的全部表现并伴有急性疼痛危象的病例。
排除标准：
- 任何其他慢性疾病的存在。
- 患者年龄>18岁或<3岁。
- 肝病患者包括胆汁淤积性肝性脑病和黄疸。
- 肾功能不全患者
- 糖尿病患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Omega-3实验组
每家参与医院的 50 名患者将连续 8 个月至 10 个月每天接受 Omega-3 补充剂（300-400mg EPA 和 200-300mg DHA）。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。 |
每天补充 Omega-3（300-400mg EPA 和 200-300mg DHA），连续 8 个月至 10 个月
其他名称：
基于患者血液学特征的定期输血疗程从每 2 周一次疗程开始。
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。
其他名称：
叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应
其他名称：
如果患者体重
其他名称：
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实验性的：Vit-D实验组
每家参与医院的 50 名患者将连续 8 个月至 10 个月每天接受 Vit-D 药物治疗（1500 IU 至 3500 IU）。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。 |
基于患者血液学特征的定期输血疗程从每 2 周一次疗程开始。
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。
其他名称：
叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应
其他名称：
如果患者体重
其他名称：
每家参与医院的 50 名患者将连续 8 个月至 10 个月每天接受 Vit-D 药物治疗（1500 IU 至 3500 IU）。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。
其他名称：
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实验性的：补锌实验组
每家参与医院的 50 名患者将连续 8 个月至 10 个月每天接受锌补充剂（15 毫克至 50 毫克）。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。 |
基于患者血液学特征的定期输血疗程从每 2 周一次疗程开始。
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。
其他名称：
叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应
其他名称：
如果患者体重
其他名称：
每家参与医院的 50 名患者将连续 8 个月至 10 个月每天接受锌补充剂（15 毫克至 50 毫克）。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。
其他名称：
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实验性的：他汀实验组
来自每家参与医院的 50 名患者每天口服辛伐他汀（20 毫克至 40 毫克），连续 8 个月至 10 个月。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。 |
基于患者血液学特征的定期输血疗程从每 2 周一次疗程开始。
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。
其他名称：
叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应
其他名称：
如果患者体重
其他名称：
来自每家参与医院的 50 名患者每天口服辛伐他汀（20 毫克至 40 毫克），连续 8 个月至 10 个月。 本组除实验性治疗外，给予羟基脲、叶酸、止痛药加常规输血等传统治疗，并采用剂量递减的方法，直至实验性治疗有效。
其他名称：
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有源比较器：普通医院治疗组
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。 此外，叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应 此外，如果患者体重 <50 公斤，则给予吗啡药物作为止痛药：阿片类药物天真：初始：0.05 毫克/公斤/剂量;通常的最大初始剂量：1 至 2 毫克/剂量。 该组接受定期输血治疗。 |
基于患者血液学特征的定期输血疗程从每 2 周一次疗程开始。
来自每家参与医院的 50 名患者将接受羟基脲的普通治疗（20 毫克/千克/天），每 2 周监测一次血细胞计数最大日剂量：（40 毫克/千克/天）连续 8 个月至 10 个月。
其他名称：
叶酸剂量为每天 0.5 至 1 毫克，持续 3 至 4 周，直至明确的血液学反应
其他名称：
如果患者体重
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总胆固醇 Mg/dl
大体时间：10个月
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总胆固醇毫克每分升
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10个月
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高密度脂蛋白胆固醇 Mg/dl
大体时间：10个月
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HDL 胆固醇毫克每分升
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10个月
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低密度脂蛋白胆固醇 Mg/dl
大体时间：10个月
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低密度脂蛋白胆固醇毫克每分升
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10个月
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甘油三酯 Mg/dl
大体时间：10个月
|
甘油三酯毫克每分升
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10个月
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C反应蛋白 mg/L
大体时间：10个月
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C反应蛋白毫克每分升
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10个月
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血红蛋白 (Hbg) g/dL
大体时间：10个月
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血红蛋白 (Hbg) 克/分升
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10个月
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白细胞计数μl
大体时间：10个月
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微升白细胞
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10个月
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乳酸脱氢酶 U/L
大体时间：10个月
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乳酸脱氢酶单位/升
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10个月
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网织红细胞计数 %
大体时间：10个月
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网织红细胞计数百分比
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10个月
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白细胞计数
大体时间：10个月
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一立方毫升血液中的白细胞计数
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10个月
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分血器 ％
大体时间：10个月
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以百分比值表示的血细胞比容水平
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10个月
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纤维蛋白原毫克/分升
大体时间：10个月
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纤维蛋白原浓度（毫克/分升）
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10个月
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红细胞（erythrocyte）沉降率 mm/hr
大体时间：10个月
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红细胞沉降率，单位为毫米 (mm) 每一小时 (hr)
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10个月
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淋巴细胞计数 µL
大体时间：10个月
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1 微升 (µL) 血液中的淋巴细胞计数
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10个月
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粒细胞绝对计数/微升
大体时间：10个月
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粒细胞数（微升）
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10个月
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粒细胞，百分比（GR，pct）
大体时间：10个月
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带有颗粒的白细胞百分比
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10个月
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D、Beni-Suef University, Faculty of medicine
- 研究主任：Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c、Beni-Suef Health insurance hospital
- 研究主任：John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD、University of Arizona, College of Pharmacy
- 研究主任：AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D、Beni-Suef University, Faculty of medicine
- 研究主任：RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D.、Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- 首席研究员：Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student、Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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