Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ulike behandlingsformer i håndteringen av den smertefulle krisen ved pediatrisk sigdcelleanemi

25. januar 2021 oppdatert av: SHAIMAA MAHMOUD NASHAT SHAYED ABDELHALIM, Beni-Suef University

Sammenlignende effektivitet av de forskjellige behandlingsmetodene for håndtering av vaso-okklusiv smertefull krise ved pediatrisk sigdcellesykdom

Målet med denne studien er å sammenligne effektiviteten til forskjellige behandlingsregimer for å undersøke det terapeutiske potensialet for hver enkelt behandling av vaso-okklusiv smerte ved pediatrisk sigdcellesykdom. I tillegg bruker etterforskerne kostnadseffektivitetsanalysen (CEA) som en form for økonomisk analyse som sammenligner de relative kostnadene og resultatene (effektene) for ulike behandlingsregimer på vaso-okklusiv smertefull krise.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

"Sigdcellesykdom er en arvelig blodsykdom preget av defekt hemoglobin (et protein i røde blodceller som frakter oksygen til kroppens vev).

Sigdcellesykdom involverer de røde blodcellene, eller hemoglobin, og deres evne til å frakte oksygen. Normale hemoglobinceller er glatte, runde og fleksible, som bokstaven "O", slik at de lett kan bevege seg gjennom karene i kroppen vår. Sigdcellehemoglobinceller er stive og klissete og danner formen av en sigd, eller bokstaven "C", når de mister oksygen. Disse sigdcellene har en tendens til å klynge seg sammen og kan ikke lett bevege seg gjennom blodårene. Klyngen forårsaker en blokkering i små arterier eller kapillærer og stopper bevegelsen av sunt, normalt oksygenbærende blod. Denne blokkeringen er det som forårsaker de smertefulle og skadelige komplikasjonene av sigdcellesykdom".

"Akutt vaso-okklusiv krise (VOC) er et kjennetegn på sigdcellesykdom (SCD). Flere komplekse patofysiologiske prosesser kan resultere i smerte under en VOC. Til tross for betydelige forbedringer i forståelsen og håndteringen av SCD, har det blitt gjort lite fremskritt i håndteringen av smerte ved SCD, selv om nye behandlinger utforskes."

De smertefulle episodene:

"Den daglige behandlingen av sigdcellesykdom er ofte lik behandling av akutte og kroniske smerter. Pasienter håndterer mange smertefulle hendelser hjemme slik at sykehusbesøk undervurderer smertefrekvensen

Akutte smertefulle episoder er de vanligste vaso-okklusive hendelsene hos pasienter i alle aldre. Antatt å være forårsaket av sigd vaso-okklusjon, starter smerte ofte hos små barn som hånd-fot-syndromet eller daktylitt, en smertefull hevelse av hender og føtter på grunn av betennelse i metacarpal og metatarsal periosteum. Smertefulle episoder, som varer fra timer til mange dager, forekommer vanligvis med liten advarsel, og en tydelig utløsende hendelse er ikke ofte funnet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

350

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Egypt
      • Banī Suwayf, Egypt
        • Faculty of Pharmacy, Beni-Suef university
      • Banī Suwayf, Egypt
        • Health insurance hospital
      • Banī Suwayf, Egypt
        • Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
  • Saudi-Arabia
      • Mecca, Saudi-Arabia
        • Maternity and Children Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ethvert tilfelle med full manifestasjon av sigdcellesykdom ledsaget av akutt smertefull krise i alderen 5-15 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelsen av enhver annen kronisk sykdom.
  2. Pasientalder >18 år eller < 3 år.
  3. Pasienter med leversykdommer inkludert kolestase hepatisk encefalopati og gulsott.
  4. Pasienter med nedsatt nyrefunksjon
  5. Diabetespasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Omega-3 eksperimentell gruppe

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta Omega-3-tilskudd (300-400mg EPA & 200-300mg DHA) per dag i 8 måneder på rad i opptil 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.
Legemiddel: Omega 3
Omega-3-tilskudd (300-400mg EPA og 200-300mg DHA) per dag i 8 måneder på rad i opptil 10 måneder
Andre navn:
  • omega-3 tilskuddskapsler
Fremgangsmåte: blodoverføringsøkt
Vanlig blodoverføringsøkt basert på pasientens hematologiske profil starter fra én økt hver 2. uke.
Legemiddel: Hydroksy-urea
50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.
Andre navn:
  • Hydroxy Urea tablettmedisin 20mg/kg/dag
Legemiddel: Folsyretilskudd
Folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil bestemt hematologisk respons
Andre navn:
  • Folsyre tablettmedisin 1mg/dag
Legemiddel: Morfinsulfat
Morfinmedisiner som smertestillende gis, dersom pasientens vekt
Andre navn:
  • Morfinsulfat intravenøs medisin
Eksperimentell: Vit-D forsøksgruppe

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta Vit-D medisiner (1500 IE til 3500 IE) per dag i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.
Fremgangsmåte: blodoverføringsøkt
Vanlig blodoverføringsøkt basert på pasientens hematologiske profil starter fra én økt hver 2. uke.
Legemiddel: Hydroksy-urea
50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.
Andre navn:
  • Hydroxy Urea tablettmedisin 20mg/kg/dag
Legemiddel: Folsyretilskudd
Folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil bestemt hematologisk respons
Andre navn:
  • Folsyre tablettmedisin 1mg/dag
Legemiddel: Morfinsulfat
Morfinmedisiner som smertestillende gis, dersom pasientens vekt
Andre navn:
  • Morfinsulfat intravenøs medisin
Legemiddel: Vit D

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta Vit-D medisiner (1500 IE til 3500 IE) per dag i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.

Andre navn:
  • Vit-D medisin oraldråper
Eksperimentell: Sinktilskudd eksperimentell gruppe

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta sinktilskudd (15 mg til 50 mg ) per dag i 8 måneder på rad i opptil 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.
Fremgangsmåte: blodoverføringsøkt
Vanlig blodoverføringsøkt basert på pasientens hematologiske profil starter fra én økt hver 2. uke.
Legemiddel: Hydroksy-urea
50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.
Andre navn:
  • Hydroxy Urea tablettmedisin 20mg/kg/dag
Legemiddel: Folsyretilskudd
Folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil bestemt hematologisk respons
Andre navn:
  • Folsyre tablettmedisin 1mg/dag
Legemiddel: Morfinsulfat
Morfinmedisiner som smertestillende gis, dersom pasientens vekt
Andre navn:
  • Morfinsulfat intravenøs medisin
Legemiddel: Sinksulfat

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta sinktilskudd (15 mg til 50 mg ) per dag i 8 måneder på rad i opptil 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.

Andre navn:
  • Sinktablettmedisin
Eksperimentell: Statin eksperimentell gruppe

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil få Simvastatin oralt (20 mg til 40 mg) per dag i 8 påfølgende måneder i opptil 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.
Fremgangsmåte: blodoverføringsøkt
Vanlig blodoverføringsøkt basert på pasientens hematologiske profil starter fra én økt hver 2. uke.
Legemiddel: Hydroksy-urea
50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.
Andre navn:
  • Hydroxy Urea tablettmedisin 20mg/kg/dag
Legemiddel: Folsyretilskudd
Folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil bestemt hematologisk respons
Andre navn:
  • Folsyre tablettmedisin 1mg/dag
Legemiddel: Morfinsulfat
Morfinmedisiner som smertestillende gis, dersom pasientens vekt
Andre navn:
  • Morfinsulfat intravenøs medisin
Legemiddel: Statiner (kardiovaskulære midler)

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil få Simvastatin oralt (20 mg til 40 mg) per dag i 8 påfølgende måneder i opptil 10 måneder.

i tillegg til den eksperimentelle behandlingen, vil denne gruppen motta den tradisjonelle behandlingen av hydroksyurea, folsyre, smertestillende pluss regelmessig blodoverføring med en dose deeskaleringsmetoder inntil effektiviteten av eksperimentell behandling er bevist.

Andre navn:
  • Simvastatin 20mg
Aktiv komparator: Ordinær sykehusbehandlingsgruppe

50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.

i tillegg, folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil sikker hematologisk respons, i tillegg gis morfinmedisin som smertestillende, hvis pasientvekt <50 kg: Opioid naiv: Initial: 0,05 mg/kg/ dose; vanlig maksimal startdose: 1 til 2 mg/dose.

Denne gruppen fikk regelmessig blodoverføring.
Fremgangsmåte: blodoverføringsøkt
Vanlig blodoverføringsøkt basert på pasientens hematologiske profil starter fra én økt hver 2. uke.
Legemiddel: Hydroksy-urea
50 pasienter fra hvert deltakende sykehus som vil motta ordinær behandling av Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) med overvåking av blodtelling hver 2. uke maksimal daglig dose: (40 mg/kg/dag) i 8 måneder på rad opp til 10 måneder.
Andre navn:
  • Hydroxy Urea tablettmedisin 20mg/kg/dag
Legemiddel: Folsyretilskudd
Folsyredose på 0,5 til 1 mg daglig i 3 til 4 uker inntil bestemt hematologisk respons
Andre navn:
  • Folsyre tablettmedisin 1mg/dag
Legemiddel: Morfinsulfat
Morfinmedisiner som smertestillende gis, dersom pasientens vekt
Andre navn:
  • Morfinsulfat intravenøs medisin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Totalt kolesterol milligram per desiliter
10 måneder
HDL kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
HDL-kolesterol milligram per desiliter
10 måneder
LDL-kolesterol Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
LDL-kolesterol milligram per desiliter
10 måneder
Triglyserider Mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Triglyserider milligram per desiliter
10 måneder
C-reaktivt protein mg/L
Tidsramme: 10 måneder
C-reaktivt protein milligram per desiliter
10 måneder
hemoglobin (Hbg) g/dL
Tidsramme: 10 måneder
hemoglobin (Hbg) gram/desiliter
10 måneder
leukocytter teller μl
Tidsramme: 10 måneder
leukocytter i mikroliter
10 måneder
Melkesyredehydrogenase U/L
Tidsramme: 10 måneder
Melkesyredehydrogenaseenhet per kull
10 måneder
Retikulocyttantall %
Tidsramme: 10 måneder
Prosentandel av retikulocytter
10 måneder
Hvite blodlegemer teller
Tidsramme: 10 måneder
Hvite blodlegemer teller i en kubikk milliliter blod
10 måneder
Hematokrit %
Tidsramme: 10 måneder
Hematokritnivå i prosentverdi
10 måneder
Fibrinogen mg/dl
Tidsramme: 10 måneder
Fibrinogenkonsentrasjon i milligram per desiliter
10 måneder
Røde blodlegemer (erytrocytter) sedimentasjonshastighet mm/time
Tidsramme: 10 måneder
erytrocyttsedimentasjonshastighet i millimeter (mm) per time (time)
10 måneder
lymfocyttantall µL
Tidsramme: 10 måneder
antall lymfocytter i 1 mikroliter (µL) blod
10 måneder
Granulocytt absolutt antall celler/mikroliter
Tidsramme: 10 måneder
Antall granulocytter i mikroliter
10 måneder
Granulocytter, prosent (GR, pct)
Tidsramme: 10 måneder
prosentandel hvite blodlegemer med granulat i prosent
10 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beni-Suef University

Samarbeidspartnere

University of Arizona
Maternity and Children Hospital, Makkah
Benisuef university hospital

Etterforskere

  • Studieleder: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Studieleder: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
  • Studieleder: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
  • Studieleder: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Studieleder: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
  • Hovedetterforsker: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Novel TTT of pedia VOC/SCA

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Omega 3

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere