Verschillende behandelingsmodaliteiten bij de behandeling van de pijnlijke crisis bij pediatrische sikkelcelanemie
Vergelijkende effectiviteit van de verschillende behandelingsmodaliteiten voor de behandeling van vaso-occlusieve pijnlijke crisis bij pediatrische sikkelcelanemie
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
"Sikkelcelziekte is een erfelijke bloedaandoening die wordt gekenmerkt door een tekort aan hemoglobine (een eiwit in rode bloedcellen dat zuurstof naar de weefsels van het lichaam transporteert).
Bij sikkelcelziekte zijn de rode bloedcellen, of hemoglobine, betrokken en hun vermogen om zuurstof te vervoeren. Normale hemoglobinecellen zijn glad, rond en flexibel, net als de letter "O", zodat ze gemakkelijk door de vaten in ons lichaam kunnen bewegen. Sikkelcel hemoglobinecellen zijn stijf en plakkerig en vormen de vorm van een sikkel, of de letter "C", wanneer ze hun zuurstof verliezen. Deze sikkelcellen hebben de neiging om samen te clusteren en kunnen niet gemakkelijk door de bloedvaten bewegen. Het cluster veroorzaakt een verstopping in kleine slagaders of haarvaten en stopt de beweging van gezond, normaal zuurstofhoudend bloed. Deze blokkade veroorzaakt de pijnlijke en schadelijke complicaties van sikkelcelziekte".
"Acute vaso-occlusieve crisis (VOC) is een kenmerk van sikkelcelziekte (SCD). Meerdere complexe pathofysiologische processen kunnen pijn veroorzaken tijdens een VOC. Ondanks aanzienlijke verbeteringen in het begrip en de behandeling van plotselinge hartdood, is er weinig vooruitgang geboekt in de behandeling van pijn bij plotselinge hartdood, hoewel er nieuwe behandelingen worden onderzocht".
De pijnlijke afleveringen:
"De dagelijkse behandeling van sikkelcelziekte komt vaak overeen met de behandeling van acute en chronische pijn. Patiënten beheren veel pijnlijke gebeurtenissen thuis, zodat ziekenhuisbezoeken de frequentie van pijn onderschatten
Acute pijnlijke episodes zijn de meest voorkomende vaso-occlusieve gebeurtenissen bij patiënten van alle leeftijden. Vermoedelijk veroorzaakt door vaso-occlusie van de sikkel, begint pijn bij jonge kinderen vaak als het hand-voetsyndroom of dactylitis, een pijnlijke zwelling van handen en voeten als gevolg van ontsteking van het metacarpale en metatarsale periosteum. Pijnlijke episoden, die uren tot vele dagen duren, treden meestal op met weinig waarschuwing en een duidelijke uitlokkende gebeurtenis wordt niet vaak gevonden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Banī Suwayf, Egypte
- Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
-
Banī Suwayf, Egypte
- Health insurance hospital
-
Banī Suwayf, Egypte
- Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
-
-
-
-
-
Mecca, Saoedi-Arabië
- Maternity and Children hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Elk geval met de volledige manifestatie van sikkelcelanemie vergezeld van een acute pijnlijke crisis in de leeftijd van 5-15 jaar.
Uitsluitingscriteria:
- De aanwezigheid van een andere chronische ziekte.
- Patiënt leeftijd>18 jaar of < 3 jaar oud.
- Patiënten met leveraandoeningen, waaronder cholestase, hepatische encefalopathie en geelzucht.
- Patiënten met een nierfunctiestoornis
- Diabetes patiënten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Omega-3 experimentele groep
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die Omega-3-suppletie (300-400 mg EPA & 200-300 mg DHA) per dag zullen krijgen gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen. |
Omega-3 suppletie (300-400 mg EPA & 200-300 mg DHA) per dag gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden
Andere namen:
Regelmatige bloedtransfusiesessies op basis van het hematologische profiel van de patiënt beginnen met één sessie om de 2 weken.
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden.
Andere namen:
Foliumzuurdosis van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons
Andere namen:
Morfinemedicatie als pijnstiller wordt toegediend, afhankelijk van het gewicht van de patiënt
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Vit-D experimentele groep
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die Vit-D-medicatie (1500 IE tot 3500 IE) per dag zullen krijgen gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen. |
Regelmatige bloedtransfusiesessies op basis van het hematologische profiel van de patiënt beginnen met één sessie om de 2 weken.
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden.
Andere namen:
Foliumzuurdosis van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons
Andere namen:
Morfinemedicatie als pijnstiller wordt toegediend, afhankelijk van het gewicht van de patiënt
Andere namen:
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die Vit-D-medicatie (1500 IE tot 3500 IE) per dag zullen krijgen gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Zinksupplementen experimentele groep
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden zinksupplementen (15 mg tot 50 mg) per dag zullen krijgen. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen. |
Regelmatige bloedtransfusiesessies op basis van het hematologische profiel van de patiënt beginnen met één sessie om de 2 weken.
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden.
Andere namen:
Foliumzuurdosis van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons
Andere namen:
Morfinemedicatie als pijnstiller wordt toegediend, afhankelijk van het gewicht van de patiënt
Andere namen:
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden zinksupplementen (15 mg tot 50 mg) per dag zullen krijgen. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Statine experimentele groep
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die simvastatine oraal (20 mg tot 40 mg) per dag zullen krijgen gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen. |
Regelmatige bloedtransfusiesessies op basis van het hematologische profiel van de patiënt beginnen met één sessie om de 2 weken.
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden.
Andere namen:
Foliumzuurdosis van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons
Andere namen:
Morfinemedicatie als pijnstiller wordt toegediend, afhankelijk van het gewicht van de patiënt
Andere namen:
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die simvastatine oraal (20 mg tot 40 mg) per dag zullen krijgen gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. naast de experimentele behandeling krijgt deze groep de traditionele behandeling van hydroxyurea, foliumzuur, pijnstiller plus regelmatige bloedtransfusie met een dosisde-escalatiemethode totdat de effectiviteit van de experimentele behandeling is bewezen.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Gewone ziekenhuis behandelgroep
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden. daarnaast een dosis foliumzuur van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons bovendien wordt morfine als pijnstiller toegediend, als de patiënt minder dan 50 kg weegt: opioïde-naïef: aanvankelijk: 0,05 mg/kg/ dosis; gebruikelijke maximale aanvangsdosis: 1 tot 2 mg/dosis. Deze groep kreeg regelmatig een bloedtransfusiesessie. |
Regelmatige bloedtransfusiesessies op basis van het hematologische profiel van de patiënt beginnen met één sessie om de 2 weken.
50 patiënten uit elk deelnemend ziekenhuis die de gewone behandeling met Hydroxyurea (20 mg/kg/dag) zullen krijgen met controle van het bloedbeeld om de 2 weken maximale dagelijkse dosis: (40 mg/kg/dag) gedurende 8 opeenvolgende maanden tot 10 maanden.
Andere namen:
Foliumzuurdosis van 0,5 tot 1 mg per dag gedurende 3 tot 4 weken tot een duidelijke hematologische respons
Andere namen:
Morfinemedicatie als pijnstiller wordt toegediend, afhankelijk van het gewicht van de patiënt
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal cholesterol Mg/dl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Totaal cholesterol milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
HDL-cholesterol Mg/dl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
HDL-cholesterol milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
LDL-cholesterol Mg/dl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
LDL-cholesterol milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
Triglyceriden Mg/dl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Triglyceriden milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
C-reactief proteïne mg/L
Tijdsspanne: 10 maanden
|
C-reactief proteïne milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
hemoglobine (Hbg) g/dL
Tijdsspanne: 10 maanden
|
hemoglobine (Hbg) gram/deciliter
|
10 maanden
|
|
aantal leukocyten μl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
leukocyten in microliter
|
10 maanden
|
|
Melkzuurdehydrogenase U/L
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Eenheid melkzuurdehydrogenase per worp
|
10 maanden
|
|
Aantal reticulocyten %
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Percentage aantal reticulocyten
|
10 maanden
|
|
Aantal witte bloedcellen
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Witte bloedcellen tellen in een kubieke milliliter bloed
|
10 maanden
|
|
Hematocriet %
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Hematocrietniveau in procentuele waarde
|
10 maanden
|
|
Fibrinogeen mg/dl
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Fibrinogeenconcentratie in milligram per deciliter
|
10 maanden
|
|
Bezinkingssnelheid van rode bloedcellen (erytrocyten) mm/uur
Tijdsspanne: 10 maanden
|
bezinkingssnelheid van erytrocyten in millimeters (mm) per uur (uur)
|
10 maanden
|
|
aantal lymfocyten µL
Tijdsspanne: 10 maanden
|
aantal lymfocyten in 1 microliter (µL) bloed
|
10 maanden
|
|
Absoluut aantal granulocyten cellen/microliter
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Aantallen granulocytcellen in microliter
|
10 maanden
|
|
Granulocyten, percentage (GR, pct)
Tijdsspanne: 10 maanden
|
percentage witte bloedcellen met korrels in percentage
|
10 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Studie directeur: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- Studie directeur: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- Studie directeur: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Studie directeur: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- Hoofdonderzoeker: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- omega3
- Vaso-occlusieve pijnlijke crisis
- Pediatrische sikkelcelanemie
- vergelijkende effectieve analyse in VOS
- Ontstekingsremmende werking van Vit-D
- Anti-hemolytisch effect van Vit-D
- Anti-hyperlipidemie van Vit-D
- effect van omega-3 op de reologie van het bloed
- effect van omega-3 op de viscositeit van het bloed
- Antiaggregatie-effect van omega-3
- Ontstekingsremmende werking van statines
- Ontstekingsremmend effect van zinksupplementen
- effect van zinksupplementen op de viscositeit van het bloed
- effect van zinksupplementen op bloedreologie
- Antiaggregatie-effect van zinksupplementen
- sikkelcelziekte bij kinderen
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Depressiva van het centrale zenuwstelsel
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Nucleïnezuursyntheseremmers
- Enzymremmers
- Pijnstillers
- Sensorische systeemagenten
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Dermatologische middelen
- Spoorelementen
- Micronutriënten
- Middelen tegen cholesterol
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Hydroxymethylglutaryl-CoA-reductaseremmers
- Pijnstillers, opioïden
- Verdovende middelen
- Vitaminen
- Hematinica
- Antisikkelmiddelen
- Samentrekkende middelen
- Hydroxyureum
- Morfine
- Foliumzuur
- Vitamine B-complex
- Simvastatine
- Zink
- Zink Sulfaat
Andere studie-ID-nummers
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .