Diferentes modalidades de tratamiento en el manejo de la crisis dolorosa en la anemia falciforme pediátrica
Efectividad Comparada de las Diferentes Modalidades de Tratamiento para el Manejo de la Crisis Vasooclusiva Dolorosa en la Anemia de Células Falciformes Pediátrica
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
"La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario caracterizado por hemoglobina defectuosa (una proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno a los tejidos del cuerpo).
La enfermedad de células falciformes afecta a los glóbulos rojos, o hemoglobina, y su capacidad para transportar oxígeno. Las células normales de hemoglobina son lisas, redondas y flexibles, como la letra "O", por lo que pueden moverse fácilmente a través de los vasos sanguíneos de nuestro cuerpo. Las células de hemoglobina de células falciformes son rígidas y pegajosas y adoptan la forma de una hoz, o la letra "C", cuando pierden el oxígeno. Estas células falciformes tienden a agruparse y no pueden moverse fácilmente a través de los vasos sanguíneos. El grupo provoca un bloqueo en las arterias pequeñas o los capilares y detiene el movimiento de la sangre sana y normal que transporta oxígeno. Este bloqueo es lo que causa las complicaciones dolorosas y dañinas de la enfermedad de células falciformes".
"La crisis vasooclusiva aguda (VOC) es un sello distintivo de la enfermedad de células falciformes (SCD). Múltiples procesos fisiopatológicos complejos pueden provocar dolor durante una VOC. A pesar de las mejoras significativas en la comprensión y el tratamiento de la SCD, se ha avanzado poco en el tratamiento del dolor en la SCD, aunque se están explorando nuevos tratamientos".
Los episodios dolorosos:
"El manejo diario de la enfermedad de células falciformes a menudo equivale al manejo del dolor agudo y crónico. Los pacientes manejan muchos eventos dolorosos en el hogar para que las visitas al hospital subestimen la frecuencia del dolor.
Los episodios dolorosos agudos son los eventos vaso-oclusivos más comunes en pacientes de todas las edades. Presuntamente causado por la vaso-oclusión de la hoz, el dolor a menudo comienza en los niños pequeños como el síndrome mano-pie o dactilitis, una hinchazón dolorosa de las manos y los pies debido a la inflamación del periostio metacarpiano y metatarsiano. Los episodios dolorosos, que duran desde horas hasta muchos días, generalmente ocurren con poca advertencia y no suele encontrarse un evento desencadenante claro.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Mecca, Arabia Saudita
- Maternity and Children hospital
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Banī Suwayf, Egipto
- Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
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Banī Suwayf, Egipto
- Health insurance hospital
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Banī Suwayf, Egipto
- Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Cualquier caso con la manifestación completa de la enfermedad de células falciformes acompañada de una crisis dolorosa aguda con edades comprendidas entre los 5 y los 15 años.
Criterio de exclusión:
- La presencia de cualquier otra enfermedad crónica.
- Edad del paciente > 18 años o < 3 años.
- Pacientes con enfermedades hepáticas incluyendo colestasis, encefalopatía hepática e ictericia.
- Pacientes con insuficiencia renal
- Pacientes diabéticos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo experimental de omega-3
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán suplementos de Omega-3 (300-400 mg EPA y 200-300 mg DHA) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental. |
Suplementos de omega-3 (300-400 mg de EPA y 200-300 mg de DHA) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses
Otros nombres:
La sesión regular de transfusión de sangre basada en el perfil hematológico del paciente comienza con una sesión cada 2 semanas.
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses.
Otros nombres:
Dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg al día durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva
Otros nombres:
Se administra morfina como analgésico, si Peso del paciente
Otros nombres:
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Experimental: Grupo experimental Vit-D
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán medicación Vit-D (1500 UI a 3500 UI) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental. |
La sesión regular de transfusión de sangre basada en el perfil hematológico del paciente comienza con una sesión cada 2 semanas.
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses.
Otros nombres:
Dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg al día durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva
Otros nombres:
Se administra morfina como analgésico, si Peso del paciente
Otros nombres:
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán medicación Vit-D (1500 UI a 3500 UI) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo experimental de suplementos de zinc
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán suplementos de Zinc (15 mg a 50 mg) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental. |
La sesión regular de transfusión de sangre basada en el perfil hematológico del paciente comienza con una sesión cada 2 semanas.
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses.
Otros nombres:
Dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg al día durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva
Otros nombres:
Se administra morfina como analgésico, si Peso del paciente
Otros nombres:
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán suplementos de Zinc (15 mg a 50 mg) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo experimental de estatinas
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán Simvastatin por vía oral (20 mg a 40 mg) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental. |
La sesión regular de transfusión de sangre basada en el perfil hematológico del paciente comienza con una sesión cada 2 semanas.
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses.
Otros nombres:
Dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg al día durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva
Otros nombres:
Se administra morfina como analgésico, si Peso del paciente
Otros nombres:
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán Simvastatin por vía oral (20 mg a 40 mg) por día durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. Además del tratamiento experimental, este grupo recibirá el tratamiento tradicional de hidroxiurea, ácido fólico, analgésico más transfusión de sangre regular con métodos de reducción de dosis hasta que se demuestre la eficacia del tratamiento experimental.
Otros nombres:
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Comparador activo: Grupo de tratamiento hospitalario ordinario
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses. además, dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg diarios durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva además, se administra medicación con morfina como analgésico, si Peso del paciente <50 kg: Naïve con opioides: Inicial: 0,05 mg/kg/ dosis; dosis inicial máxima habitual: 1 a 2 mg/dosis. Este grupo recibió una sesión regular de transfusiones de sangre. |
La sesión regular de transfusión de sangre basada en el perfil hematológico del paciente comienza con una sesión cada 2 semanas.
50 pacientes de cada hospital participante que recibirán el tratamiento ordinario de Hidroxiurea (20 mg/kg/día) con control hemático cada 2 semanas dosis máxima diaria: (40 mg/kg/día) durante 8 meses consecutivos hasta 10 meses.
Otros nombres:
Dosis de ácido fólico de 0,5 a 1 mg al día durante 3 a 4 semanas hasta una respuesta hematológica definitiva
Otros nombres:
Se administra morfina como analgésico, si Peso del paciente
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Colesterol total Mg/dl
Periodo de tiempo: 10 meses
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Miligramos de colesterol total por decilitro
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10 meses
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Colesterol HDL Mg/dl
Periodo de tiempo: 10 meses
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Miligramos de colesterol HDL por decilitro
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10 meses
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Colesterol LDL Mg/dl
Periodo de tiempo: 10 meses
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Colesterol LDL miligramos por decilitro
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10 meses
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Triglicéridos Mg/dl
Periodo de tiempo: 10 meses
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Triglicéridos miligramos por decilitro
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10 meses
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Proteína C reactiva mg/L
Periodo de tiempo: 10 meses
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Miligramos de proteína C reactiva por decilitro
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10 meses
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hemoglobina (Hbg) g/dL
Periodo de tiempo: 10 meses
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hemoglobina (Hbg) gramo/decilitro
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10 meses
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recuento de leucocitos μl
Periodo de tiempo: 10 meses
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leucocitos en microlitro
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10 meses
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Ácido láctico deshidrogenasa U/L
Periodo de tiempo: 10 meses
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Unidad de ácido láctico deshidrogenasa por litro
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10 meses
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Recuento de reticulocitos %
Periodo de tiempo: 10 meses
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Porcentaje de recuento de reticulocitos
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10 meses
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Recuento de glóbulos blancos
Periodo de tiempo: 10 meses
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Recuento de glóbulos blancos en un mililitro cúbico de sangre
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10 meses
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Hematocrito %
Periodo de tiempo: 10 meses
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Nivel de hematocrito en valor porcentual
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10 meses
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Fibrinógeno mg/dl
Periodo de tiempo: 10 meses
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Concentración de fibrinógeno en miligramos por decilitro
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10 meses
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Tasa de sedimentación de glóbulos rojos (eritrocitos) mm/h
Periodo de tiempo: 10 meses
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tasa de sedimentación de eritrocitos en milímetros (mm) por una hora (hr)
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10 meses
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recuento de linfocitos µL
Periodo de tiempo: 10 meses
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recuento de linfocitos en 1 microlitro (µL) de sangre
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10 meses
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Recuento absoluto de granulocitos células/microlitro
Periodo de tiempo: 10 meses
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Número de células de granulocitos en microlitros
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10 meses
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Granulocitos, porcentaje (GR, pct)
Periodo de tiempo: 10 meses
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porcentaje de glóbulos blancos con gránulos en porcentaje
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10 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Director de estudio: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
- Director de estudio: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
- Director de estudio: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
- Director de estudio: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
- Investigador principal: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Omega 3
- Crisis dolorosa vaso-oclusiva
- Anemia de células falciformes pediátrica
- análisis efectivo comparativo en VOC
- Efecto antiinflamatorio de la Vit-D
- Efecto antihemolítico de la Vit-D
- Anti-hiperlipidemia de Vit-D
- efecto de omega-3 en la reología de la sangre
- efecto de omega-3 en la viscosidad de la sangre
- Efecto antiagregante de omega-3
- Efecto antiinflamatorio de las estatinas
- Efecto antiinflamatorio de los suplementos de zinc
- efecto de los suplementos de zinc en la viscosidad de la sangre
- efecto de los suplementos de zinc en la reología de la sangre
- Efecto antiagregante de los suplementos de zinc
- enfermedad de células falciformes pediátrica
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia
- Anemia de células falciformes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes dermatológicos
- Oligoelementos
- Micronutrientes
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Analgésicos Opiáceos
- Estupefacientes
- Vitaminas
- Hematínicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Astringentes
- Hidroxiurea
- Morfina
- Ácido fólico
- Complejo de vitamina B
- Simvastatina
- Zinc
- Sulfato de cinc
Otros números de identificación del estudio
- Novel TTT of pedia VOC/SCA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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