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Diverse modalità di trattamento nella gestione della crisi dolorosa nell'anemia falciforme pediatrica

25 gennaio 2021 aggiornato da: SHAIMAA MAHMOUD NASHAT SHAYED ABDELHALIM, Beni-Suef University

Efficacia comparativa delle diverse modalità di trattamento per la gestione della crisi dolorosa vaso-occlusiva nell'anemia falciforme pediatrica

Lo scopo del presente studio è confrontare l'efficacia di diversi regimi di trattamento per indagare il potenziale terapeutico di ciascuno nella gestione del dolore vaso-occlusivo nell'anemia falciforme pediatrica. Inoltre, i ricercatori applicano l'analisi costo-efficacia (CEA) come una forma di analisi economica che confronta i relativi costi e risultati (effetti) per diversi regimi di trattamento sulla crisi dolorosa vaso-occlusiva.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

"L'anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue caratterizzata da emoglobina difettosa (una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno ai tessuti del corpo).

L'anemia falciforme coinvolge i globuli rossi, o emoglobina, e la loro capacità di trasportare ossigeno. Le normali cellule dell'emoglobina sono lisce, rotonde e flessibili, come la lettera "O", quindi possono muoversi facilmente attraverso i vasi del nostro corpo. Le cellule falciformi dell'emoglobina sono rigide e appiccicose e assumono la forma di una falce, o della lettera "C", quando perdono il loro ossigeno. Queste cellule falciformi tendono a raggrupparsi insieme e non possono muoversi facilmente attraverso i vasi sanguigni. Il cluster provoca un blocco nelle piccole arterie o nei capillari e interrompe il movimento del sangue sano e normale che trasporta l'ossigeno. Questo blocco è ciò che causa le complicanze dolorose e dannose dell'anemia falciforme".

"La crisi acuta vaso-occlusiva (VOC) è un segno distintivo dell'anemia falciforme (SCD). Molteplici processi fisiopatologici complessi possono provocare dolore durante un COV. Nonostante i significativi miglioramenti nella comprensione e nella gestione della SCD, sono stati compiuti pochi progressi nella gestione del dolore nella SCD, sebbene si stiano esplorando nuovi trattamenti".

Gli episodi dolorosi:

"La gestione quotidiana dell'anemia falciforme spesso equivale alla gestione del dolore acuto e cronico. I pazienti gestiscono molti eventi dolorosi a casa così che le visite ospedaliere sottostimano la frequenza del dolore

Gli episodi dolorosi acuti sono gli eventi vaso-occlusivi più comunemente riscontrati in pazienti di tutte le età. Presumibilmente causato dalla vaso-occlusione falciforme, il dolore inizia spesso nei bambini piccoli come sindrome mano-piede o dattilite, un gonfiore doloroso delle mani e dei piedi dovuto all'infiammazione del periostio metacarpale e metatarsale. Gli episodi dolorosi, che durano da ore a molti giorni, di solito si verificano con poco preavviso e spesso non si riscontra un chiaro evento precipitante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

350

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Mecca, Arabia Saudita
        • Maternity and Children hospital
  • Egitto
      • Banī Suwayf, Egitto
        • Faculty of pharmacy, Beni-Suef University
      • Banī Suwayf, Egitto
        • Health insurance hospital
      • Banī Suwayf, Egitto
        • Faculty of medicine, Beni-suef univeristy - Beni-Seuf university hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

In ogni caso con la piena manifestazione dell'anemia falciforme accompagnata da crisi dolorose acute di età compresa tra 5 e 15 anni.

Criteri di esclusione:

  1. La presenza di qualsiasi altra malattia cronica.
  2. Età del paziente> 18 anni o < 3 anni.
  3. Pazienti con malattie epatiche tra cui colestasi, encefalopatia epatica e ittero.
  4. Pazienti con insufficienza renale
  5. Pazienti diabetici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sperimentale Omega-3

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno un'integrazione di Omega-3 (300-400 mg di EPA e 200-300 mg di DHA) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.
Droga: Omega 3
Integrazione di Omega-3 (300-400 mg di EPA e 200-300 mg di DHA) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi
Altri nomi:
  • capsule di integrazione di omega-3
Procedura: sessione di trasfusione di sangue
La sessione regolare di trasfusioni di sangue basata sul profilo ematologico del paziente inizia da una sessione ogni 2 settimane.
Droga: Idrossiurea
50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di idrossi urea 20 mg / kg / giorno
Droga: Integrazione con acido folico
Dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3-4 settimane fino a una risposta ematologica definita
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di acido folico 1 mg / giorno
Droga: Morfina Solfato
Viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente
Altri nomi:
  • Morfina solfato farmaco per via endovenosa
Sperimentale: Gruppo sperimentale Vit-D

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno farmaci Vit-D (da 1500 UI a 3500 UI) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.
Procedura: sessione di trasfusione di sangue
La sessione regolare di trasfusioni di sangue basata sul profilo ematologico del paziente inizia da una sessione ogni 2 settimane.
Droga: Idrossiurea
50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di idrossi urea 20 mg / kg / giorno
Droga: Integrazione con acido folico
Dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3-4 settimane fino a una risposta ematologica definita
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di acido folico 1 mg / giorno
Droga: Morfina Solfato
Viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente
Altri nomi:
  • Morfina solfato farmaco per via endovenosa
Droga: Vit D

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno farmaci Vit-D (da 1500 UI a 3500 UI) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.

Altri nomi:
  • Gocce orali di farmaci Vit-D
Sperimentale: Gruppo sperimentale integratori di zinco

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno supplementi di zinco (da 15 mg a 50 mg) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.
Procedura: sessione di trasfusione di sangue
La sessione regolare di trasfusioni di sangue basata sul profilo ematologico del paziente inizia da una sessione ogni 2 settimane.
Droga: Idrossiurea
50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di idrossi urea 20 mg / kg / giorno
Droga: Integrazione con acido folico
Dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3-4 settimane fino a una risposta ematologica definita
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di acido folico 1 mg / giorno
Droga: Morfina Solfato
Viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente
Altri nomi:
  • Morfina solfato farmaco per via endovenosa
Droga: Solfato di zinco

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno supplementi di zinco (da 15 mg a 50 mg) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.

Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di zinco
Sperimentale: Gruppo sperimentale sulle statine

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno simvastatina per via orale (da 20 mg a 40 mg) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.
Procedura: sessione di trasfusione di sangue
La sessione regolare di trasfusioni di sangue basata sul profilo ematologico del paziente inizia da una sessione ogni 2 settimane.
Droga: Idrossiurea
50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di idrossi urea 20 mg / kg / giorno
Droga: Integrazione con acido folico
Dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3-4 settimane fino a una risposta ematologica definita
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di acido folico 1 mg / giorno
Droga: Morfina Solfato
Viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente
Altri nomi:
  • Morfina solfato farmaco per via endovenosa
Droga: Statine (agenti cardiovascolari)

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno simvastatina per via orale (da 20 mg a 40 mg) al giorno per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

oltre al trattamento sperimentale, questo gruppo riceverà il trattamento tradizionale di idrossiurea, acido folico, antidolorifico più regolari trasfusioni di sangue con metodi di riduzione della dose fino a quando non sarà dimostrata l'efficacia del trattamento sperimentale.

Altri nomi:
  • Simvastatina 20 mg
Comparatore attivo: Gruppo di cure ospedaliere ordinarie

50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.

inoltre, una dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3 o 4 settimane fino a una risposta ematologica definita inoltre, viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente <50 kg: naïve agli oppioidi: iniziale: 0,05 mg/kg/ dose; dose iniziale massima abituale: da 1 a 2 mg/dose.

Questo gruppo ha ricevuto una sessione regolare di trasfusioni di sangue.
Procedura: sessione di trasfusione di sangue
La sessione regolare di trasfusioni di sangue basata sul profilo ematologico del paziente inizia da una sessione ogni 2 settimane.
Droga: Idrossiurea
50 pazienti di ciascun ospedale partecipante che riceveranno il trattamento ordinario di Idrossiurea (20 mg/kg/die) con monitoraggio della conta ematica ogni 2 settimane dose massima giornaliera: (40 mg/kg/die) per 8 mesi consecutivi fino a 10 mesi.
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di idrossi urea 20 mg / kg / giorno
Droga: Integrazione con acido folico
Dose di acido folico da 0,5 a 1 mg al giorno per 3-4 settimane fino a una risposta ematologica definita
Altri nomi:
  • Farmaco in compresse di acido folico 1 mg / giorno
Droga: Morfina Solfato
Viene somministrato un farmaco a base di morfina come antidolorifico, se il peso del paziente
Altri nomi:
  • Morfina solfato farmaco per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Colesterolo totale Mg/dl
Lasso di tempo: 10 mesi
Milligrammi di colesterolo totale per decilitro
10 mesi
Colesterolo HDL Mg/dl
Lasso di tempo: 10 mesi
Milligrammi di colesterolo HDL per decilitro
10 mesi
Colesterolo LDL Mg/dl
Lasso di tempo: 10 mesi
Milligrammi di colesterolo LDL per decilitro
10 mesi
Trigliceridi Mg/dl
Lasso di tempo: 10 mesi
Trigliceridi milligrammi per decilitro
10 mesi
Proteina C-reattiva mg/L
Lasso di tempo: 10 mesi
Proteina C-reattiva milligrammi per decilitro
10 mesi
emoglobina (Hbg) g/dL
Lasso di tempo: 10 mesi
emoglobina (Hbg) grammo/decilitro
10 mesi
i leucociti contano μl
Lasso di tempo: 10 mesi
leucociti in microlitro
10 mesi
Acido lattico deidrogenasi U/L
Lasso di tempo: 10 mesi
Unità di acido lattico deidrogenasi per figliata
10 mesi
Conta reticolocitaria %
Lasso di tempo: 10 mesi
Percentuale di conteggio dei reticolociti
10 mesi
Conta dei globuli bianchi
Lasso di tempo: 10 mesi
I globuli bianchi contano in un millilitro cubo di sangue
10 mesi
Ematocrito %
Lasso di tempo: 10 mesi
Livello di ematocrito in valore percentuale
10 mesi
Fibrinogeno mg/dl
Lasso di tempo: 10 mesi
Concentrazione di fibrinogeno in milligrammi per decilitro
10 mesi
Velocità di sedimentazione dei globuli rossi (eritrociti) mm/h
Lasso di tempo: 10 mesi
velocità di eritrosedimentazione in millimetri (mm) per un'ora (ora)
10 mesi
conta dei linfociti µL
Lasso di tempo: 10 mesi
conta dei linfociti in 1 microlitro (µL) di sangue
10 mesi
Conta assoluta di granulociti cellule/microlitro
Lasso di tempo: 10 mesi
Numero di cellule dei granulociti in microlitri
10 mesi
Granulociti, percentuale (GR, pct)
Lasso di tempo: 10 mesi
percentuale di globuli bianchi con granuli in percentuale
10 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beni-Suef University

Collaboratori

University of Arizona
Maternity and Children Hospital, Makkah
Benisuef university hospital

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mohamed H Meabad [Prof of Pediatrics], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Direttore dello studio: Ahmed F Mahmoud Hussein, MS.c, Beni-Suef Health insurance hospital
  • Direttore dello studio: John E. Murphy [Professor of Pharmacy Practice and Science], PharmD, University of Arizona, College of Pharmacy
  • Direttore dello studio: AHMED A ALBERRY [Assistant prof of clinical pharmacology], M.D, Beni-Suef University, Faculty of medicine
  • Direttore dello studio: RAGHDA R SAYED [Lecturer of Clinical Pharmacy, Ph.D., Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy
  • Investigatore principale: Shaimaa M Nashat Sayed Abdelhalim, Ph.D Student, Beni-Suef University, Faculty of Pharmacy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

10 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Novel TTT of pedia VOC/SCA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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