再発/難治性神経芽細胞腫に対するエフロルニチン（DFMO）およびエトポシド
再発/難治性神経芽細胞腫に対するエフロルニチン（DFMO）およびエトポシドの第II相試験
調査の概要
詳細な説明
ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）は、再発性/難治性神経芽細胞腫の被験者を対象に、エトポシドと組み合わせて非盲検多施設試験で使用されます。
この研究では、被験者はエトポシドとDFMOの21日間のサイクルを6回受け、その後さらに630日間のDFMOのみを受け取ります。
被験者は3つのアームで評価されます：
• アーム 1: 標準的な導入/地固め療法に抵抗性であった神経芽細胞腫の追加療法を受けた後、活動性疾患を示さない被験者。
難治性：先行治療で進行性疾患を有する被験者、または寛解導入時に少なくともPRがなかった、または寛解を達成するために追加の二次治療が必要であり、現在は最初の寛解にある被験者。
- アーム 2: 以前に再発し、現在活動性疾患を示さない被験者 (CR2 以上)。
- アーム 3: 活動性疾患で再発または難治性の被験者。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
連絡先と場所
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35201
- University of Alabama/Children's of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa、Florida、アメリカ、33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40201
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Children's
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97227
- Randall Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、アメリカ、02901
- Hasbro Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、カナダ、MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
-
Montreal、Quebec、カナダ、QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
-
Québec、Quebec、カナダ、QC G1V 4W6
- CHUQ
-
Sherbrooke、Quebec、カナダ、QC J1H 5H3
- CIUSSS de l'Estrie-CHUS
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- すべての患者は、再発/難治性神経芽細胞腫の病歴のある30.99歳以下の神経芽細胞腫の病理学的に確認された診断を受けている必要があります。
- すべての患者は、少なくとも 4 サイクルの積極的な多剤併用化学療法による初期治療を完了している必要があります。
- アームごとの具体的な基準:
アーム 1 および 2:
活動性疾患のない被験者:
私。 CT/MRI および MIBG スキャン (または MIBG の非激しい疾患の病歴がある患者の場合は PET) による残存病変の証拠がない。
o 注: CT/MRI で残存腫瘤が検出された患者は、MIBG が陰性の場合、または MIBG が陽性で PET で評価され、PET スキャンが陰性であることが判明した場合、CR と見なすことができます。持続性疾患の合理的な懸念がまだあるが必要でない場合は、生検による確認を考慮してもよい。
ii. 骨髄への疾患の転移の証拠はありません。
アーム 3:
-以下の少なくとも1つを含む、測定可能または評価可能な疾患：
CTまたはMRIによる測定可能な腫瘍;または陽性のMIBGおよびPET;または少なくとも1つの部位で骨髄生検/吸引が陽性。
- 前の治療からのタイミング：最新の治療の最後の投与から60日以内の登録（DFMOの最初の投与）。
被験者は、以前のすべての抗がん化学療法の急性毒性効果から完全に回復し、次のタイムライン内にある必要があります。
- -骨髄抑制化学療法：この研究への登録から2週間以内に受けてはなりません（以前のニトロソ尿素の場合は6週間）。
- 造血成長因子：成長因子による治療が完了してから少なくとも5日。
- 生物学的製剤（抗腫瘍剤）：生物学的製剤による治療が完了してから少なくとも7日。 投与後 7 日を超えて既知の有害事象が発生した薬剤の場合、この期間は、有害事象が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- 免疫療法: あらゆるタイプの免疫療法の完了から少なくとも 6 週間。 腫瘍ワクチン、CAR-T細胞。
- 抗GD2モノクローナル抗体：モノクローナル抗体による前治療から少なくとも2週間経過している必要があります。
- XRT: 緩和目的で非標的部位に照射された放射線を除く最後の治療から少なくとも 14 日。
幹細胞移植:
- 同種異系：活発な移植片対宿主病の証拠なし
- Allo/Auto: 移植から 2 か月以上経過している必要があります。
- MIBG療法：MIBG療法による治療から少なくとも8週間
- 被験者は、ランスキーまたはカルノフスキーのパフォーマンススケールスコアが60％以上である必要があります。
- 平均余命 > 2ヶ月
- 適格性を判断するための臓器機能に関するすべての臨床試験および実験室試験は、以下に別段の記載がない限り、治験薬の初回投与前 7 日以内に実施する必要があります。
被験者は、登録時に適切な臓器機能を持っている必要があります。
- 血液学的：好中球の総絶対数ANC≧750/μL
- -肝臓：被験者は、ASTおよびALTで定義された適切な肝機能を持っている必要があります
- 腎: 次のように定義された適切な腎機能 (次のいずれかを実行): クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR 70 mL/分/1.73 年齢/性別に基づくm2以上または血清クレアチニン
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。 出産の可能性のある患者は、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 授乳中の女性患者は、授乳を中止することに同意する必要があります。
- 施設および FDA のガイドラインに従って書面によるインフォームド コンセントをすべての被験者 (または患者の法定代理人) から取得する必要があります。
除外基準:
- のBSA
- -この研究の前に1000mg / m2 BIDよりも高い用量でDFMOを受けた被験者は適格ではありません。
- -エトポシドと組み合わせてDFMOの投与を受けた被験者は適格ではありません。
- 治験薬：現在別の治験薬を受けている被験者は参加から除外されます。
- 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 被験者は、以前の化学療法による血液学的および骨髄抑制効果から完全に回復している必要があります。
- 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
- 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エフロルニチン (DFMO)
この研究では、被験者はエトポシドとDFMOの21日間のサイクルを6回受け、その後さらに630日間のDFMOのみを受け取ります。 エトポシドは、エトポシドの 6 サイクルが完了するまで、各 21 日間の最初の 14 日間、毎日 50 mg/m2/用量 PO で投与されます。 DFMO（ジフルオロメチルオルニチン）は、研究の各日に1000 mg / m2 BIDの用量で投与されます。 |
DFMO（ジフルオロメチルオルニチン）は、研究の各日に1000 mg / m2 BIDの用量で投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
研究中のイベントフリー生存率（EFS）の参加者の数
時間枠：2年プラス5年のフォローアップ
|
以下に基づいて、再発/難治性神経芽細胞腫患者におけるエトポシドと組み合わせたジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を評価すること: o 登録時からのイベントフリーサバイバル (EFS)。 |
2年プラス5年のフォローアップ
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
参加者が全生存期間 (OS) を経験する時間の長さ
時間枠：7年間
|
以下に基づいて、再発/難治性神経芽細胞腫患者におけるエトポシドと組み合わせたジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を評価すること: o 登録時からの全生存期間 (OS)。 |
7年間
|
|
INSS 応答評価基準を使用して、参加者の全体的な応答率 (ORR) を決定します。
時間枠：2年
|
以下に基づいて、再発/難治性神経芽細胞腫患者におけるエトポシドと組み合わせたジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を評価すること: o International Neuroblastoma Staging System (INSS) Response Evaluation Criteria を使用した活動性疾患 (Arm 3) の患者の奏効率。 |
2年
|
|
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：2年プラス30日
|
再発/難治性神経芽細胞腫の小児および若年成人患者を対象に、ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）とエトポシドを併用した場合の安全性および忍容性プロファイルをモニタリングすること。
|
2年プラス30日
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCC015
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。