Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Eflornithin (DFMO) og etoposid for residiverende/refraktær nevroblastom

1. september 2026 oppdatert av: Giselle Sholler

Fase II-studie av eflornithin (DFMO) og etoposid for residiverende/refraktær nevroblastom

Difluoromethylornithine (DFMO) vil bli brukt i en åpen, multisenter, studie i kombinasjon med etoposid for forsøkspersoner med residiverende/refraktær neuroblastom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Difluoromethylornithine (DFMO) vil bli brukt i en åpen, multisenter, studie i kombinasjon med etoposid for forsøkspersoner med residiverende/refraktær neuroblastom.

I denne studien vil forsøkspersonene motta seks 21-dagers sykluser med Etoposide og DFMO etterfulgt av ytterligere 630 dager med DFMO alene.

Emner vil bli evaluert i 3 armer:

• Arm 1: Personer som ikke viser noen aktiv sykdom etter å ha mottatt tilleggsbehandling for nevroblastom som var motstandsdyktig mot standard induksjons-/konsolideringsterapi.

Refraktær: Pasienter med progressiv sykdom på forhåndsbehandling ELLER hadde ikke minst PR på induksjon ELLER trengte ytterligere andrelinjebehandling for å oppnå remisjon som nå er i første remisjon.

  • Arm 2: Personer som tidligere har fått tilbakefall og for øyeblikket ikke viser noen aktiv sykdom (i CR2 eller høyere).
  • Arm 3: Personer som er residiverende eller refraktære med aktiv sykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

131

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35201
        • University of Alabama/Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40201
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02901
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 31 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter må ha en patologisk bekreftet diagnose nevroblastom, ≤ 30,99 år med tilbakefall/refraktær nevroblastom i anamnesen.
  • Alle pasienter må ha fullført forhåndsbehandling med minst 4 sykluser med aggressiv multilegemiddelkjemoterapi.
  • Spesifikke kriterier etter arm:

Arm 1 og 2:

Personer uten aktiv sykdom:

Jeg. Ingen tegn på gjenværende sykdom ved CT/MRI og MIBG-skanning (eller PET for pasienter som har en historie med MIBG ikke-ivrig sykdom).

o Merk: Pasienter med gjenværende masse påvist ved CT/MRI kan vurderes i CR hvis MIBG er negativt eller hvis MIBG er positivt og evaluert av PET og funnet å ha negative PET-skanninger; biopsibekreftelse kan vurderes hvis det fortsatt er rimelig bekymring for vedvarende sykdom, men ikke er nødvendig.

ii. Ingen tegn på sykdom som metastaserer benmargen.

Arm 3:

Målbar eller evaluerbar sykdom, inkludert minst én av følgende:

Målbar svulst ved CT eller MR; eller en positiv MIBG og PET; eller positiv benmargsbiopsi/aspirat på minst ett sted.

  • Tidspunkt fra tidligere behandling: Registrering (første dose av DFMO) senest 60 dager fra siste dose av den siste behandlingen.

  • Forsøkspersonene må ha kommet seg fullstendig etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kjemoterapi mot kreft og være innenfor følgende tidslinjer:

    1. Myelosuppressiv kjemoterapi: Må ikke ha mottatt innen 2 uker etter påmelding til denne studien (6 uker hvis tidligere nitrosourea).
    2. Hematopoietiske vekstfaktorer: Minst 5 dager siden avsluttet behandling med en vekstfaktor.
    3. Biologisk (anti-neoplastisk middel): Minst 7 dager siden avsluttet behandling med et biologisk middel. For legemidler som har kjente uønskede hendelser som oppstår utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover tiden det er kjent at bivirkninger oppstår. Varigheten av dette intervallet må diskuteres med studieleder.
    4. Immunterapi: Minst 6 uker siden fullføring av enhver type immunterapi, f.eks. tumorvaksiner, CAR-T-celler.
    5. Anti-GD2 Monoklonale antistoffer: Minst 2 uker må ha gått siden tidligere behandling med et monoklonalt antistoff.
    6. XRT: Minst 14 dager siden siste behandling bortsett fra stråling levert med palliativ hensikt til et ikke-målsted.

    7. Stamcelletransplantasjon:

      1. Allogen: Ingen tegn på aktiv graft vs. vertssykdom
      2. Allo/Auto: ≥ 2 måneder må ha gått siden transplantasjonen.
    8. MIBG-terapi: Minst 8 uker siden behandling med MIBG-behandling
  • Emner må ha en Lansky eller Karnofsky Performance Scale-score på 60 % eller høyere.
  • Forventet levealder > 2 måneder
  • Alle kliniske studier og laboratoriestudier for organfunksjoner for å avgjøre kvalifisering må utføres innen 7 dager før første dose av studiemedikamentet med mindre annet er angitt nedenfor.

  • Forsøkspersonene må ha tilstrekkelige organfunksjoner ved registreringstidspunktet:

    • Hematologisk: Totalt absolutt nøytrofiltall ANC ≥750/μL
    • Lever: Pasienter må ha tilstrekkelig leverfunksjon som definert av ASAT og ALAT
    • Nyre: Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som (utfør ett av følgende): Kreatininclearance eller radioisotop GFR 70 mL/min/1,73 m2 eller større eller et serumkreatinin basert på alder/kjønn
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest. Pasienter i fertil alder må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode. Kvinnelige pasienter som ammer må godta å slutte å amme.
  • Skriftlig informert samtykke i samsvar med institusjonelle og FDA-retningslinjer må innhentes fra alle forsøkspersoner (eller pasientens juridiske representant).

Ekskluderingskriterier:

  • BSA av
  • Personer som mottok DFMO i en dose høyere enn 1000 mg/m2 BID før denne studien er ikke kvalifisert.
  • Personer som fikk en dose DFMO i kombinasjon med etoposid er ikke kvalifisert.
  • Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.
  • Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter hematologiske og benmargsdempende effekter av tidligere kjemoterapi.
  • Infeksjon: Forsøkspersoner som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert til å være godt kontrollert etter utrederens oppfatning.
  • Forsøkspersoner som, etter utforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal, bør ekskluderes.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eflornithin (DFMO)

I denne studien vil forsøkspersonene motta seks 21-dagers sykluser med Etoposide og DFMO etterfulgt av ytterligere 630 dager med DFMO alene.

Etoposid vil bli gitt med 50 mg/m2/dose PO daglig i de første 14 dagene av hver 21. dag inntil 6 sykluser med etoposid er fullført.

DFMO (difluormetylornitin) vil bli gitt i en dose på 1000 mg/m2 BID på hver studiedag.
Legemiddel: Eflornithin
DFMO (difluormetylornitin) vil bli gitt i en dose på 1000 mg/m2 BID på hver studiedag.
Andre navn:
  • DFMO
  • difluormetylornitin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med event free survival (EFS) under studien
Tidsramme: 2 år pluss 5 års oppfølging

For å evaluere effekten av difluormetylornitin (DFMO) i kombinasjon med etoposid hos pasienter med residiverende/refraktær neuroblastom, basert på:

o Begivenhetsfri overlevelse (EFS) fra tidspunktet for påmelding.
2 år pluss 5 års oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hvor lang tid deltakerne opplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 7 år

For å evaluere effekten av difluormetylornitin (DFMO) i kombinasjon med etoposid hos pasienter med residiverende/refraktær neuroblastom, basert på:

o Samlet overlevelse (OS) fra tidspunktet for påmelding.
7 år
Bestem den samlede responsraten (ORR) for deltakere ved å bruke INSS responsevalueringskriterier.
Tidsramme: 2 år

For å evaluere effekten av difluormetylornitin (DFMO) i kombinasjon med etoposid hos pasienter med residiverende/refraktær neuroblastom, basert på:

o Responsrate for pasienter med aktiv sykdom (arm 3) ved bruk av International Neuroblastoma Staging System (INSS) responsevalueringskriterier.
2 år
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år pluss 30 dager
For å overvåke sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til difluormetylornitin (DFMO) i kombinasjon med etoposid hos pediatriske og unge voksne pasienter med residiverende/refraktær neuroblastom.
2 år pluss 30 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbeidspartnere

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
USWM, LLC

Etterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCC015

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere