Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Eflornitin (DFMO) és etopozid kiújult/refrakter neuroblasztóma kezelésére

2024. április 4. frissítette: Giselle Sholler

Eflornitin (DFMO) és etopozid II. fázisú vizsgálata kiújult/refrakter neuroblasztómára

A difluor-metilornitint (DFMO) egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálatban alkalmazzák etopoziddal kombinálva relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A difluor-metilornitint (DFMO) egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálatban alkalmazzák etopoziddal kombinálva relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél.

Ebben a vizsgálatban az alanyok hat 21 napos Etoposide és DFMO ciklust kapnak, amelyet további 630 napos DFMO önmagában követ.

A tantárgyak értékelése 3 ágban történik:

• 1. kar: Azok az alanyok, akik nem mutatnak aktív betegséget a neuroblasztóma olyan kiegészítő terápiája után, amely nem volt ellenálló a standard indukciós/konszolidációs terápiával.

Refrakter: A progresszív betegségben szenvedő alanyok előzetes terápiában VAGY nem rendelkeztek legalább PR-vel az indukció során, VAGY további második vonalbeli terápiára volt szükségük a remisszió eléréséhez, akik most az első remisszióban vannak.

  • 2. kar: Olyan alanyok, akik korábban kiújultak, és jelenleg nem mutatnak aktív betegséget (CR2 vagy nagyobb).
  • 3. kar: Olyan alanyok, akik relapszusban vagy refrakteren szenvednek aktív betegségben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

131

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35201
        • Toborzás
        • University of Alabama, Children's Alabama
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca McFall, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • William Roberts, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Toborzás
        • Connecticut Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Michael Isakoff, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Toborzás
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Kutatásvezető:
          • Amy Smith, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33614
        • Toborzás
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Don Eslin, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Toborzás
        • Augusta University Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Egyesült Államok, 96813
        • Toborzás
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Randal Wada, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40201
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Toborzás
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Toborzás
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Kutatásvezető:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Toborzás
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Toborzás
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • William Ferguson, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Derek Hanson, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Toborzás
        • Levine Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thomas Russell, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Toborzás
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stacey Zahler, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Toborzás
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02901
        • Toborzás
        • Hasbro Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Még nincs toborzás
        • Medical University of South Carolina
        • Kutatásvezető:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Toborzás
        • Children's Medical Center Dallas
        • Kutatásvezető:
          • Tanya Watt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Eric Lowe, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Medical College of Wisconsin
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nathan Schloemer, MD
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • Toborzás
        • CancerCare Manitoba
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Issai Vanan, MD
    • Quebec

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 31 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden betegnek kórosan megerősített neuroblasztóma diagnózissal kell rendelkeznie, életkora ≤ 30,99 év, és a kórelőzményében relapszusos/refrakter neuroblasztóma szerepel.
  • Minden betegnek legalább 4 agresszív, több gyógyszert tartalmazó kemoterápiás ciklust kell elvégeznie.
  • Konkrét kritériumok fegyverenként:

1. és 2. fegyver:

Aktív betegségben nem szenvedő alanyok:

én. A CT/MRI és MIBG vizsgálat (vagy PET olyan betegek esetében, akiknek a kórelőzményében MIBG nem szenvedélyes betegség) nem mutatott maradék betegséget.

o Megjegyzés: A CT/MRI-vel kimutatott maradék tömegű betegeket figyelembe lehet venni a CR-ben, ha MIBG-jük negatív, vagy ha MIBG pozitív, és PET-vizsgálattal értékelték, és negatív PET-vizsgálatot találtak; biopszia megerősítése mérlegelhető, ha továbbra is fennáll a tartós aggodalom, de nem szükséges.

ii. Nincs bizonyíték a csontvelőben metasztatikus betegségre.

3. kar:

Mérhető vagy értékelhető betegség, beleértve a következők legalább egyikét:

CT-vel vagy MRI-vel mérhető daganat; vagy pozitív MIBG és PET; vagy pozitív csontvelő biopszia/aspiráció legalább egy helyen.

  • Időzítés a korábbi terápiától: Beiratkozás (első DFMO adag) legkésőbb a legutóbbi terápia utolsó adagjától számított 60 napon belül.

  • Az alanyoknak teljesen felépülniük kell az összes korábbi rákellenes kemoterápia akut toxikus hatásaiból, és a következő határidőn belül kell lenniük:

    1. Mieloszuppresszív kemoterápia: A vizsgálatba való beiratkozást követő 2 héten belül nem részesülhet (6 hét, ha korábban nitrozoureát kapott).
    2. Hematopoietikus növekedési faktorok: Legalább 5 nappal a növekedési faktorral végzett kezelés befejezése óta.
    3. Biológiai (daganatellenes szer): Legalább 7 nappal a biológiai szerrel végzett terápia befejezése óta. Azon szerek esetében, amelyeknél ismert nemkívánatos események a beadást követő 7 napon túl léptek fel, ezt az időszakot meg kell hosszabbítani azon az időn túl, amely alatt nemkívánatos események előfordulása ismert. Ennek az intervallumnak az időtartamát meg kell beszélni a tanulmányi elnökkel.
    4. Immunterápia: Bármilyen típusú immunterápia befejezése óta legalább 6 hét, pl. tumorvakcinák, CAR-T sejtek.
    5. Anti-GD2 monoklonális antitestek: Legalább 2 hétnek el kell telnie a monoklonális antitesttel végzett korábbi kezelés óta.
    6. XRT: Legalább 14 nap az utolsó kezelés óta, kivéve a palliatív szándékkal nem célterületre adott sugárzást.

    7. Őssejt transzplantáció:

      1. Allogén: Nincs bizonyíték az aktív graft vs. host betegségre
      2. Allo/Auto: ≥ 2 hónapnak kell eltelnie a transzplantáció óta.
    8. MIBG-terápia: Legalább 8 hét a MIBG-kezelés óta
  • Az alanyoknak legalább 60%-os Lansky- vagy Karnofsky-teljesítmény-skálával kell rendelkezniük.
  • Várható élettartam > 2 hónap
  • Minden klinikai és laboratóriumi vizsgálatot a szervfunkciók vizsgálatára az alkalmasság megállapítására a vizsgált gyógyszer első adagja előtt 7 napon belül el kell végezni, hacsak az alábbiakban másként nem jelezzük.

  • Az alanyoknak megfelelő szervfunkciókkal kell rendelkezniük a regisztráció időpontjában:

    • Hematológiai: Teljes abszolút neutrofilszám ANC ≥750/μL
    • Máj: Az alanyoknak megfelelő májfunkcióval kell rendelkezniük az AST és az ALT által meghatározottak szerint
    • Vese: Megfelelő vesefunkció meghatározása: (végezze el a következők egyikét): Kreatinin-clearance vagy radioizotóp GFR 70 ml/perc/1,73 m2 vagy nagyobb, vagy a szérum kreatinin az életkor/nem alapján
  • A fogamzóképes korú nőknél negatív terhességi tesztet kell végezni. A fogamzóképes korú betegeknek bele kell egyezniük a hatékony fogamzásgátlási módszer használatába. A szoptató nőbetegeknek bele kell állniuk a szoptatás abbahagyásához.
  • Minden alanytól (vagy a betegek törvényes képviselőjétől) be kell szerezni az intézményi és az FDA irányelveinek megfelelő, írásos beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

  • BSA of
  • Azok az alanyok, akik ezt a vizsgálatot megelőzően napi kétszer 1000 mg/m2-nél nagyobb dózisban kaptak DFMO-t, nem jogosultak.
  • Azok az alanyok, akik etopoziddal kombinált DFMO-dózist kaptak, nem jogosultak.
  • Vizsgálati szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg egy másik vizsgálati szert kapnak, ki vannak zárva a részvételből.
  • Rákellenes szerek: Azok az alanyok, akik jelenleg más rákellenes szereket kapnak, nem jogosultak. Az alanyoknak teljesen felépülniük kell a korábbi kemoterápia hematológiai és csontvelő-szuppressziós hatásaiból.
  • Fertőzés: Azok az alanyok, akiknek kontrollálatlan fertőzése van, nem jogosultak mindaddig, amíg a fertőzést a vizsgáló véleménye szerint jól kontrolláltnak nem ítélik.
  • Ki kell zárni azokat az alanyokat, akik a vizsgáló véleménye szerint esetleg nem tudnak megfelelni a vizsgálat biztonsági ellenőrzési követelményeinek, vagy akiknél a megfelelés valószínűleg szuboptimális.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eflornitin (DFMO)

Ebben a vizsgálatban az alanyok hat 21 napos Etoposide és DFMO ciklust kapnak, amelyet további 630 napos DFMO önmagában követ.

Az etopozidot napi 50 mg/m2/dózis dózisban kell beadni minden 21 nap első 14 napjában, amíg a 6 etopozid ciklus be nem fejeződik.

A DFMO-t (difluorometilornitin) naponta kétszer 1000 mg/m2 dózisban adják be a vizsgálat minden napján.
Drog: Eflornitin
A DFMO-t (difluorometilornitin) naponta kétszer 1000 mg/m2 dózisban adják be a vizsgálat minden napján.
Más nevek:
  • DFMO
  • difluor-metilornitin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az eseménymentes túlélés (EFS) résztvevők száma a vizsgálat során
Időkeret: 2 év plusz 5 év utánkövetés

A difluormetilornitin (DFMO) hatékonyságának értékelése etopoziddal kombinálva relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél, a következők alapján:

o Eseménymentes túlélés (EFS) a beiratkozástól számítva.
2 év plusz 5 év utánkövetés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők teljes túlélési ideje (OS)
Időkeret: 7 év

A difluormetilornitin (DFMO) hatékonyságának értékelése etopoziddal kombinálva relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél, a következők alapján:

o Általános túlélés (OS) a beiratkozástól számítva.
7 év
Határozza meg a résztvevők általános válaszarányát (ORR) az INSS válaszértékelési kritériumok segítségével.
Időkeret: 2 év

A difluormetilornitin (DFMO) hatékonyságának értékelése etopoziddal kombinálva relapszusos/refrakter neuroblasztómában szenvedő betegeknél, a következők alapján:

o Aktív betegségben szenvedő betegek válaszaránya (3. kar) a Nemzetközi Neuroblasztóma Staging Rendszer (INSS) válaszértékelési kritériumai alapján.
2 év
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 2 év plusz 30 nap
A difluormetilornitin (DFMO) biztonságossági és tolerálhatósági profiljának monitorozása etopoziddal kombinálva relapszusban/refrakter neuroblasztómában szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél.
2 év plusz 30 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Giselle Sholler

Együttműködők

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 6.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCC015

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel