Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eflornithin (DFMO) og etoposid til recidiverende/refraktær neuroblastom

10. juni 2026 opdateret af: Giselle Sholler

Fase II-forsøg med eflornithin (DFMO) og etoposid for recidiverende/refraktær neuroblastom

Difluormethylornithine (DFMO) vil blive brugt i et åbent, multicenter, studie i kombination med etoposid til forsøgspersoner med recidiverende/refraktær neuroblastom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Difluormethylornithine (DFMO) vil blive brugt i et åbent, multicenter, studie i kombination med etoposid til forsøgspersoner med recidiverende/refraktær neuroblastom.

I denne undersøgelse vil forsøgspersoner modtage seks 21-dages cyklusser af Etoposide og DFMO efterfulgt af yderligere 630 dage med DFMO alene.

Emner vil blive evalueret i 3 arme:

• Arm 1: Forsøgspersoner, der ikke viser nogen aktiv sygdom efter at have modtaget yderligere behandling for neuroblastom, der var refraktær over for standard induktions-/konsolideringsterapi.

Refraktær: Individer med progressiv sygdom på forhåndsbehandling ELLER havde ikke mindst PR ved induktion ELLER krævede yderligere andenlinjebehandling for at opnå remission, som nu er i første remission.

  • Arm 2: Forsøgspersoner, der tidligere har fået tilbagefald og i øjeblikket ikke viser nogen aktiv sygdom (i CR2 eller derover).
  • Arm 3: Forsøgspersoner, der er recidiverende eller refraktære med aktiv sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

131

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, QC J1H 5H3
        • CIUSSS de l'Estrie-CHUS
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35201
        • University of Alabama/Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40201
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02901
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 31 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter skal have en patologisk bekræftet diagnose neuroblastom, ≤ 30,99 år med anamnese med recidiverende/refraktær neuroblastom.
  • Alle patienter skal have afsluttet forhåndsbehandling med mindst 4 cyklusser af aggressiv multilægemiddelkemoterapi.
  • Specifikke kriterier efter arm:

Arm 1 og 2:

Forsøgspersoner uden aktiv sygdom:

jeg. Ingen tegn på resterende sygdom ved CT/MRI og MIBG-scanning (eller PET for patienter, der har en historie med MIBG ikke-ivrig sygdom).

o Bemærk: Patienter med resterende masser påvist ved CT/MRI kan overvejes i CR, hvis deres MIBG er negativ, eller hvis MIBG er positiv og evalueres af PET og viser sig at have negative PET-scanninger; biopsibekræftelse kan overvejes, hvis der stadig er rimelig bekymring for vedvarende sygdom, men ikke er påkrævet.

ii. Ingen tegn på sygdom metastaserende til knoglemarv.

Arm 3:

Målbar eller evaluerbar sygdom, herunder mindst én af følgende:

Målbar tumor ved CT eller MR; eller en positiv MIBG og PET; eller positiv knoglemarvsbiopsi/aspirat på mindst ét ​​sted.

  • Tidspunkt fra tidligere behandling: Tilmelding (første dosis af DFMO) senest 60 dage fra sidste dosis af den seneste behandling.

  • Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter de akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi mod cancer og være inden for følgende tidslinjer:

    1. Myelosuppressiv kemoterapi: Må ikke have modtaget inden for 2 uger efter tilmelding til denne undersøgelse (6 uger hvis tidligere nitrosourea).
    2. Hæmatopoietiske vækstfaktorer: Mindst 5 dage efter afsluttet behandling med en vækstfaktor.
    3. Biologisk (anti-neoplastisk middel): Mindst 7 dage efter afslutningen af ​​behandlingen med et biologisk middel. For midler, som har kendte bivirkninger, der er opstået mere end 7 dage efter administration, skal denne periode forlænges ud over det tidsrum, hvor der vides at forekomme bivirkninger. Varigheden af ​​dette interval skal drøftes med studielederen.
    4. Immunterapi: Mindst 6 uger siden afslutningen af ​​enhver form for immunterapi, f.eks. tumorvacciner, CAR-T-celler.
    5. Anti-GD2 monoklonale antistoffer: Der skal være gået mindst 2 uger siden tidligere behandling med et monoklonalt antistof.
    6. XRT: Mindst 14 dage siden sidste behandling bortset fra stråling leveret med palliativ hensigt til et ikke-målsted.

    7. Stamcelletransplantation:

      1. Allogen: Ingen tegn på aktiv graft vs. værtssygdom
      2. Allo/Auto: Der skal være gået ≥ 2 måneder siden transplantationen.
    8. MIBG-terapi: Mindst 8 uger efter behandling med MIBG-behandling
  • Emner skal have en Lansky eller Karnofsky Performance Scale-score på 60 % eller højere.
  • Forventet levetid > 2 måneder
  • Alle kliniske og laboratorieundersøgelser for organfunktioner for at bestemme egnethed skal udføres inden for 7 dage før første dosis af undersøgelseslægemidlet, medmindre andet er angivet nedenfor.

  • Forsøgspersoner skal have tilstrækkelige organfunktioner på registreringstidspunktet:

    • Hæmatologisk: Totalt absolut neutrofilantal ANC ≥750/μL
    • Lever: Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig leverfunktion som defineret af ASAT og ALAT
    • Nyre: Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som (udfør en af ​​følgende): Kreatininclearance eller radioisotop GFR 70 mL/min/1,73 m2 eller større eller et serumkreatinin baseret på alder/køn
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest. Patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode. Kvindelige patienter, der ammer, skal acceptere at stoppe med at amme.
  • Skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og FDA-retningslinjer skal indhentes fra alle forsøgspersoner (eller patienters juridiske repræsentant).

Ekskluderingskriterier:

  • BSA af
  • Forsøgspersoner, der har modtaget DFMO i en dosis højere end 1000 mg/m2 BID før denne undersøgelse, er ikke kvalificerede.
  • Forsøgspersoner, der modtog en dosis DFMO i kombination med etoposid, er ikke kvalificerede.
  • Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  • Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger af tidligere kemoterapi.
  • Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  • Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eflornithin (DFMO)

I denne undersøgelse vil forsøgspersoner modtage seks 21-dages cyklusser af Etoposide og DFMO efterfulgt af yderligere 630 dage med DFMO alene.

Etoposid vil blive givet i 50 mg/m2/dosis PO dagligt i de første 14 dage af hver 21. dag, indtil 6 cyklusser af etoposid er afsluttet.

DFMO (difluormethylornithin) vil blive givet i en dosis på 1000 mg/m2 BID på hver studiedag.
Medicin: Eflornithin
DFMO (difluormethylornithin) vil blive givet i en dosis på 1000 mg/m2 BID på hver studiedag.
Andre navne:
  • DFMO
  • difluormethylornithin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med event free survival (EFS) under undersøgelsen
Tidsramme: 2 år plus 5 års opfølgning

For at evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) i kombination med etoposid hos patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom, baseret på:

o Begivenhedsfri overlevelse (EFS) fra tidspunktet for tilmelding.
2 år plus 5 års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af tid, som deltagerne oplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 7 år

For at evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) i kombination med etoposid hos patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom, baseret på:

o Samlet overlevelse (OS) fra tidspunktet for tilmelding.
7 år
Bestem den samlede responsrate (ORR) for deltagere ved hjælp af INSS responsevalueringskriterier.
Tidsramme: 2 år

For at evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) i kombination med etoposid hos patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom, baseret på:

o Responsrate for patienter med aktiv sygdom (arm 3) ved brug af International Neuroblastoma Staging System (INSS) responsevalueringskriterier.
2 år
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år plus 30 dage
At overvåge sikkerheds- og tolerabilitetsprofilen for difluormethylornithin (DFMO) i kombination med etoposid hos pædiatriske og unge voksne patienter med recidiverende/refraktær neuroblastom.
2 år plus 30 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
USWM, LLC

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCC015

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med Eflornithin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner