Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eflornithine (DFMO) en Etoposide voor gerecidiveerd/refractair neuroblastoom

1 september 2026 bijgewerkt door: Giselle Sholler

Fase II-onderzoek met eflornithine (DFMO) en etoposide voor recidiverend/refractair neuroblastoom

Difluormethylornithine (DFMO) zal worden gebruikt in een open-label, multicenter studie in combinatie met etoposide voor proefpersonen met gerecidiveerd/refractair neuroblastoom.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Difluormethylornithine (DFMO) zal worden gebruikt in een open-label, multicenter studie in combinatie met etoposide voor proefpersonen met gerecidiveerd/refractair neuroblastoom.

In deze studie krijgen proefpersonen zes cycli van 21 dagen met Etoposide en DFMO, gevolgd door nog eens 630 dagen met alleen DFMO.

Onderwerpen worden geëvalueerd in 3 armen:

• Arm 1: Proefpersonen die geen actieve ziekte vertonen na aanvullende therapie voor neuroblastoom die refractair was voor standaard inductie-/consolidatietherapie.

Refractair: Proefpersonen met progressieve ziekte die vooraf werden behandeld OF die niet ten minste PR hadden bij inductie OF die aanvullende tweedelijnsbehandeling nodig hadden om remissie te bereiken, die nu in eerste remissie zijn.

  • Arm 2: Proefpersonen die eerder een terugval hebben gehad en momenteel geen actieve ziekte vertonen (in CR2 of hoger).
  • Arm 3: Proefpersonen die recidiverend of refractair zijn met actieve ziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

131

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35201
        • University of Alabama/Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40201
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02901
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 31 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten moeten een pathologisch bevestigde diagnose van neuroblastoom hebben, ≤ 30,99 jaar oud met een voorgeschiedenis van recidiverend/refractair neuroblastoom.
  • Alle patiënten moeten vooraf een therapie hebben ondergaan met ten minste 4 cycli van agressieve chemotherapie met meerdere geneesmiddelen.
  • Specifieke criteria per arm:

Wapens 1 en 2:

Proefpersonen zonder actieve ziekte:

i. Geen bewijs van residuele ziekte door CT/MRI en MIBG-scan (of PET voor patiënten met een voorgeschiedenis van MIBG-niet-gretige ziekte).

o Opmerking: Patiënten met restmassa's gedetecteerd door CT/MRI kunnen in CR worden overwogen als hun MIBG negatief is of als MIBG positief is en beoordeeld door middel van PET en negatieve PET-scans blijkt te hebben; biopsiebevestiging kan worden overwogen als er nog steeds een redelijke zorg bestaat voor aanhoudende ziekte, maar dit is niet vereist.

ii. Geen bewijs van ziekte die is uitgezaaid naar het beenmerg.

Arm 3:

Meetbare of evalueerbare ziekte, waaronder ten minste een van de volgende:

Meetbare tumor door CT of MRI; of een positieve MIBG en PET; of positieve beenmergbiopsie/aspiraat op ten minste één plaats.

  • Timing vanaf eerdere therapie: inschrijving (eerste dosis DFMO) niet later dan 60 dagen na de laatste dosis van de meest recente therapie.

  • Proefpersonen moeten volledig hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere kankerbestrijdende chemotherapie en binnen de volgende tijdlijnen:

    1. Myelosuppressieve chemotherapie: Mag niet binnen 2 weken na inschrijving voor dit onderzoek zijn ontvangen (6 weken indien eerder nitroso-ureum).
    2. Hematopoietische groeifactoren: Ten minste 5 dagen na voltooiing van de therapie met een groeifactor.
    3. Biologisch (antineoplastisch middel): ten minste 7 dagen na voltooiing van de therapie met een biologisch middel. Voor middelen waarvan bekend is dat bijwerkingen optreden na 7 dagen na toediening, moet deze periode worden verlengd tot na de tijd waarin bijwerkingen bekend zijn. De duur van deze pauze moet worden besproken met de studievoorzitter.
    4. Immunotherapie: Ten minste 6 weken na voltooiing van elke vorm van immunotherapie, b.v. tumorvaccins, CAR-T-cellen.
    5. Monoklonale antilichamen tegen GD2: er moeten ten minste 2 weken zijn verstreken sinds de eerdere behandeling met een monoklonaal antilichaam.
    6. XRT: Ten minste 14 dagen sinds de laatste behandeling, behalve voor bestraling die met palliatieve bedoeling is toegediend aan een niet-doellocatie.

    7. Stamceltransplantatie:

      1. Allogeen: geen bewijs van actieve graft-versus-hostziekte
      2. Allo/Auto: er moeten ≥ 2 maanden zijn verstreken sinds de transplantatie.
    8. MIBG-therapie: Ten minste 8 weken na behandeling met MIBG-therapie
  • Onderwerpen moeten een Lansky- of Karnofsky Performance Scale-score van 60% of hoger hebben.
  • Levensverwachting > 2 maanden
  • Alle klinische en laboratoriumonderzoeken voor orgaanfuncties om te bepalen of u in aanmerking komt, moeten binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel worden uitgevoerd, tenzij hieronder anders aangegeven.

  • Proefpersonen moeten adequate orgaanfuncties hebben op het moment van registratie:

    • Hematologisch: Totaal absoluut aantal neutrofielen ANC ≥750/μL
    • Lever: Proefpersonen moeten een adequate leverfunctie hebben zoals gedefinieerd door AST en ALT
    • Nier: Adequate nierfunctie gedefinieerd als (voer een van de volgende uit): Creatinineklaring of radio-isotoop GFR 70 ml/min/1,73 m2 of groter of een serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben. Patiënten die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven, moeten ermee instemmen om te stoppen met borstvoeding.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming in overeenstemming met institutionele en FDA-richtlijnen moet worden verkregen van alle proefpersonen (of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt).

Uitsluitingscriteria:

  • BSA van
  • Proefpersonen die voorafgaand aan dit onderzoek DFMO kregen in een hogere dosis dan 1000 mg/m2 BID, komen niet in aanmerking.
  • Proefpersonen die een dosis DFMO in combinatie met etoposide hebben gekregen, komen niet in aanmerking.
  • Geneesmiddelen voor onderzoek: Proefpersonen die momenteel een ander geneesmiddel in onderzoek krijgen, zijn uitgesloten van deelname.
  • Middelen tegen kanker: proefpersonen die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen, komen niet in aanmerking. Proefpersonen moeten volledig hersteld zijn van hematologische en beenmergonderdrukkende effecten van eerdere chemotherapie.
  • Infectie: Proefpersonen met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking totdat de infectie naar de mening van de onderzoeker als goed onder controle wordt beschouwd.
  • Proefpersonen die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsmonitoring van het onderzoek, of bij wie de naleving waarschijnlijk niet optimaal is, dienen te worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eflornithine (DFMO)

In deze studie krijgen proefpersonen zes cycli van 21 dagen met Etoposide en DFMO, gevolgd door nog eens 630 dagen met alleen DFMO.

Etoposide wordt gedurende de eerste 14 dagen van elke 21 dagen toegediend in een dosis van 50 mg/m2/dosis oraal per dag totdat er 6 etoposide-cycli zijn voltooid.

DFMO (difluormethylornithine) zal op elke studiedag worden toegediend in een dosis van 1000 mg/m2 tweemaal daags.
Geneesmiddel: Eflornithine
DFMO (difluormethylornithine) zal op elke studiedag worden toegediend in een dosis van 1000 mg/m2 tweemaal daags.
Andere namen:
  • DFMO
  • difluormethylornithine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gebeurtenisvrije overleving (EFS) tijdens studie
Tijdsspanne: 2 jaar plus 5 jaar follow-up

Om de werkzaamheid van difluormethylornithine (DFMO) in combinatie met etoposide te evalueren bij patiënten met recidiverend/refractair neuroblastoom, op basis van:

o Gebeurtenisvrije overleving (EFS) vanaf het moment van inschrijving.
2 jaar plus 5 jaar follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de tijd dat deelnemers Overall Survival (OS) ervaren
Tijdsspanne: 7 jaar

Om de werkzaamheid van difluormethylornithine (DFMO) in combinatie met etoposide te evalueren bij patiënten met recidiverend/refractair neuroblastoom, op basis van:

o Totale overleving (OS) vanaf het moment van inschrijving.
7 jaar
Bepaal het totale responspercentage (ORR) van deelnemers met behulp van INSS-responsevaluatiecriteria.
Tijdsspanne: 2 jaar

Om de werkzaamheid van difluormethylornithine (DFMO) in combinatie met etoposide te evalueren bij patiënten met recidiverend/refractair neuroblastoom, op basis van:

o Responspercentage voor patiënten met actieve ziekte (Arm 3) met behulp van International Neuroblastoma Staging System (INSS) Response Evaluation Criteria.
2 jaar
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 2 jaar plus 30 dagen
Bewaken van het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van difluormethylornithine (DFMO) in combinatie met etoposide bij pediatrische en jongvolwassen patiënten met gerecidiveerd/refractair neuroblastoom.
2 jaar plus 30 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Giselle Sholler

Medewerkers

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
USWM, LLC

Onderzoekers

  • Studie stoel: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCC015

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren