Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Eflornithin (DFMO) a etoposid pro recidivující/refrakterní neuroblastom

10. června 2026 aktualizováno: Giselle Sholler

Fáze II studie eflornithinu (DFMO) a etoposidu pro relaps/refrakterní neuroblastom

Difluormethylornithin (DFMO) bude použit v otevřené, multicentrické studii v kombinaci s etoposidem pro subjekty s relabujícím/refrakterním neuroblastomem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Difluormethylornithin (DFMO) bude použit v otevřené, multicentrické studii v kombinaci s etoposidem pro subjekty s relabujícím/refrakterním neuroblastomem.

V této studii budou subjekty dostávat šest 21denních cyklů etoposidu a DFMO, po kterých bude následovat dalších 630 dní samotného DFMO.

Předměty budou hodnoceny ve 3 větvích:

• Rameno 1: Subjekty, které nevykazují žádné aktivní onemocnění po podání jakékoli další terapie neuroblastomu, která byla refrakterní na standardní indukční/konsolidační terapii.

Refraktérní: Subjekty s progresivním onemocněním na úvodní terapii NEBO neměly alespoň PR při indukci NEBO vyžadovaly další terapii druhé linie k dosažení remise, kteří jsou nyní v první remisi.

  • Rameno 2: Subjekty, které dříve relabovaly a v současné době nevykazují žádné aktivní onemocnění (v CR2 nebo vyšší).
  • Rameno 3: Subjekty s relapsem nebo refrakterní na aktivní onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

131

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, QC J1H 5H3
        • CIUSSS de l'Estrie-CHUS
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35201
        • University of Alabama/Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40201
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02901
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 31 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti musí mít patologicky potvrzenou diagnózu neuroblastomu ve věku ≤ 30,99 let s anamnézou relabujícího/refrakterního neuroblastomu.
  • Všichni pacienti musí absolvovat úvodní terapii s alespoň 4 cykly agresivní vícelékové chemoterapie.
  • Specifická kritéria podle ramene:

Ramena 1 a 2:

Subjekty bez aktivního onemocnění:

i. Žádný důkaz reziduálního onemocnění pomocí CT/MRI a MIBG skenu (nebo PET u pacientů, kteří mají v anamnéze MIBG neavidní onemocnění).

o Poznámka: Pacienti s reziduálními masami detekovanými pomocí CT/MRI mohou být zvažováni v CR, pokud je jejich MIBG negativní nebo pokud je MIBG pozitivní a vyhodnoceni PET a mají negativní PET skeny; potvrzení biopsie může být zváženo, pokud stále existuje důvodné obavy z přetrvávajícího onemocnění, ale není to vyžadováno.

ii. Žádné známky metastatického onemocnění do kostní dřeně.

Rameno 3:

Měřitelné nebo hodnotitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z následujících:

Nádor měřitelný pomocí CT nebo MRI; nebo pozitivní MIBG a PET; nebo pozitivní biopsie/aspirát kostní dřeně alespoň na jednom místě.

  • Načasování od předchozí terapie: Zařazení (první dávka DFMO) nejpozději 60 dnů od poslední dávky poslední terapie.

  • Subjekty se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protirakovinné chemoterapie a musí být v následujících časových lhůtách:

    1. Myelosupresivní chemoterapie: Nesmí být podána do 2 týdnů od zařazení do této studie (6 týdnů v případě předchozí nitrosomočoviny).
    2. Hematopoetické růstové faktory: Minimálně 5 dní od ukončení terapie růstovým faktorem.
    3. Biologické (antineoplastické činidlo): Minimálně 7 dní od ukončení léčby biologickým přípravkem. U činidel, u kterých jsou známy nežádoucí účinky po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že k nežádoucím účinkům dochází. Délku tohoto intervalu je nutné projednat s vedoucím studie.
    4. Imunoterapie: Nejméně 6 týdnů od ukončení jakéhokoli typu imunoterapie, např. nádorové vakcíny, CAR-T buňky.
    5. Monoklonální protilátky anti-GD2: Od předchozí léčby monoklonální protilátkou musí uplynout alespoň 2 týdny.
    6. XRT: Nejméně 14 dní od posledního ošetření s výjimkou záření dodaného s paliativním záměrem do necílového místa.

    7. Transplantace kmenových buněk:

      1. Alogenní: Žádný důkaz aktivní reakce štěpu proti hostiteli
      2. Allo/Auto: Od transplantace musí uplynout ≥ 2 měsíce.
    8. Terapie MIBG: Nejméně 8 týdnů od léčby terapií MIBG
  • Subjekty musí mít skóre Lansky nebo Karnofsky Performance Scale 60 % nebo vyšší.
  • Předpokládaná délka života > 2 měsíce
  • Všechny klinické a laboratorní studie orgánových funkcí ke stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před první dávkou studovaného léčiva, pokud není níže uvedeno jinak.

  • Subjekty musí mít v době registrace odpovídající orgánové funkce:

    • Hematologické: Celkový absolutní počet neutrofilů ANC ≥750/μL
    • Játra: Subjekty musí mít adekvátní jaterní funkce, jak je definováno pomocí AST a ALT
    • Renální: Přiměřená funkce ledvin definovaná jako (proveďte jednu z následujících): Clearance kreatininu nebo radioizotop GFR 70 ml/min/1,73 m2 nebo více nebo sérový kreatinin podle věku/pohlaví
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody. Pacientky, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení.
  • Písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi a směrnicemi FDA musí být získán od všech subjektů (nebo zákonných zástupců pacientů).

Kritéria vyloučení:

  • BSA of
  • Subjekty, které dostávaly DFMO v dávce vyšší než 1000 mg/m2 BID před touto studií, nejsou způsobilé.
  • Subjekty, které dostaly dávku DFMO v kombinaci s etoposidem, nejsou způsobilé.
  • Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  • Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musí plně zotavit z hematologických účinků a účinků na supresi kostní dřeně předchozí chemoterapie.
  • Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eflornithin (DFMO)

V této studii budou subjekty dostávat šest 21denních cyklů etoposidu a DFMO, po kterých bude následovat dalších 630 dní samotného DFMO.

Etoposid bude podáván v dávce 50 mg/m2/dávka PO denně po dobu prvních 14 dnů z každých 21 dnů, dokud nebude dokončeno 6 cyklů etoposidu.

DFMO (difluormethylornithin) bude podáván v dávce 1000 mg/m2 BID každý den studie.
Lék: Eflornitin
DFMO (difluormethylornithin) bude podáván v dávce 1000 mg/m2 BID každý den studie.
Ostatní jména:
  • DFMO
  • difluormethylornithin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přežitím bez událostí (EFS) během studie
Časové okno: 2 roky plus 5 let sledování

Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) v kombinaci s etoposidem u pacientů s relabujícím/refrakterním neuroblastomem na základě:

o Přežití bez událostí (EFS) od okamžiku zápisu.
2 roky plus 5 let sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba, po kterou účastníci zažívají celkové přežití (OS)
Časové okno: 7 let

Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) v kombinaci s etoposidem u pacientů s relabujícím/refrakterním neuroblastomem na základě:

o Celkové přežití (OS) od okamžiku registrace.
7 let
Určete celkovou míru odezvy (ORR) účastníků pomocí kritérií hodnocení odezvy INSS.
Časové okno: 2 roky

Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) v kombinaci s etoposidem u pacientů s relabujícím/refrakterním neuroblastomem na základě:

o Míra odezvy pro pacienty s aktivním onemocněním (skupina 3) s použitím kritérií hodnocení odezvy Mezinárodního systému pro hodnocení neuroblastomů (INSS).
2 roky
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 2 roky plus 30 dní
Sledovat profil bezpečnosti a snášenlivosti difluormethylornithinu (DFMO) v kombinaci s etoposidem u pediatrických a mladých dospělých pacientů s relabujícím/refrakterním neuroblastomem.
2 roky plus 30 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
USWM, LLC

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCC015

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit