Eflornityna (DFMO) i etopozyd w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego
Faza II badania eflornityny (DFMO) i etopozydu w leczeniu nawrotowego/opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Difluorometyloornityna (DFMO) zostanie wykorzystana w otwartym, wieloośrodkowym badaniu w połączeniu z etopozydem u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym.
W tym badaniu uczestnicy otrzymają sześć 21-dniowych cykli etopozydu i DFMO, po których nastąpi dodatkowe 630 dni samego DFMO.
Badani będą oceniani w 3 ramionach:
• Ramię 1: Pacjenci, u których nie stwierdzono aktywnej choroby po otrzymaniu jakiegokolwiek dodatkowego leczenia nerwiaka niedojrzałego, które było oporne na standardową terapię indukcyjną/konsolidującą.
Oporni na leczenie: Osoby z postępującą chorobą podczas terapii wstępnej LUB nie miały co najmniej PR podczas indukcji LUB wymagały dodatkowej terapii drugiego rzutu w celu uzyskania remisji, u których obecnie występuje pierwsza remisja.
- Ramię 2: Pacjenci, u których wcześniej wystąpił nawrót i obecnie nie wykazują aktywnej choroby (w CR2 lub wyższym).
- Ramię 3: Pacjenci z nawrotem lub opornością na czynną chorobę.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Rozszerzony dostęp
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
- CHUQ
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35201
- University of Alabama/Children's of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40201
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Children's
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02901
- Hasbro Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Children's Medical Center Dallas
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wszyscy pacjenci muszą mieć patologicznie potwierdzone rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego, w wieku ≤ 30,99 lat z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym w wywiadzie.
- Wszyscy pacjenci muszą mieć ukończoną terapię wstępną obejmującą co najmniej 4 cykle agresywnej chemioterapii wielolekowej.
- Szczegółowe kryteria według ramienia:
Ramiona 1 i 2:
Osoby bez aktywnej choroby:
ja. Brak dowodów na obecność choroby resztkowej w badaniu CT/MRI i badaniu MIBG (lub PET w przypadku pacjentów, u których w wywiadzie nie występowała choroba MIBG).
o Uwaga: Pacjenci z masami resztkowymi wykrytymi za pomocą CT/MRI mogą być brani pod uwagę w CR, jeśli ich MIBG jest ujemny lub jeśli MIBG jest dodatni i oceniony za pomocą PET i stwierdzono, że mają negatywne skany PET; można rozważyć potwierdzenie biopsji, jeśli nadal istnieje uzasadniona obawa o przetrwałą chorobę, ale nie jest to wymagane.
II. Brak dowodów na przerzuty choroby do szpiku kostnego.
Ramię 3:
Mierzalna lub możliwa do oceny choroba, w tym co najmniej jedno z poniższych:
Mierzalny guz za pomocą CT lub MRI; lub pozytywny wynik MIBG i PET; lub pozytywny wynik biopsji/aspiratu szpiku kostnego w co najmniej jednym miejscu.
- Czas od wcześniejszej terapii: Włączenie (pierwsza dawka DFMO) nie później niż 60 dni od ostatniej dawki ostatniej terapii.
Pacjenci muszą w pełni wyleczyć się z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii przeciwnowotworowych i mieścić się w następujących ramach czasowych:
- Chemioterapia mielosupresyjna: nie może być otrzymana w ciągu 2 tygodni od włączenia do tego badania (6 tygodni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika).
- Hematopoetyczne czynniki wzrostu: Co najmniej 5 dni od zakończenia terapii czynnikiem wzrostu.
- Biologiczny (lek przeciwnowotworowy): Co najmniej 7 dni od zakończenia terapii lekiem biologicznym. W przypadku środków, w przypadku których znane są działania niepożądane występujące po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym znane są działania niepożądane. Czas trwania tej przerwy należy omówić z kierownikiem studiów.
- Immunoterapia: Co najmniej 6 tygodni od zakończenia jakiegokolwiek rodzaju immunoterapii, np. szczepionki przeciwnowotworowe, komórki CAR-T.
- Przeciwciała monoklonalne anty-GD2: Od wcześniejszego leczenia przeciwciałem monoklonalnym muszą upłynąć co najmniej 2 tygodnie.
- XRT: Co najmniej 14 dni od ostatniego leczenia, z wyjątkiem napromieniania w celu leczenia paliatywnego w miejsce inne niż docelowe.
Przeszczep komórek macierzystych:
- Allogeniczny: Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi
- Allo/Auto: ≥ 2 miesiące muszą upłynąć od przeszczepu.
- Terapia MIBG: co najmniej 8 tygodni od rozpoczęcia terapii MIBG
- Badani muszą mieć wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego na poziomie 60% lub wyższym.
- Oczekiwana długość życia > 2 miesiące
- Wszystkie badania kliniczne i laboratoryjne dotyczące funkcji narządów w celu określenia kwalifikowalności należy przeprowadzić w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, o ile poniżej nie wskazano inaczej.
Osoby badane muszą mieć odpowiednie funkcje narządów w momencie rejestracji:
- Hematologiczne: Całkowita bezwzględna liczba neutrofili ANC ≥750/μl
- Wątroba: Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby, zgodnie z definicją AST i ALT
- Nerki: Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako (wykonać jedno z poniższych): Klirens kreatyniny lub radioizotop GFR 70 ml/min/1,73 m2 lub więcej lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji. Pacjentki w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na zaprzestanie karmienia piersią.
- Pisemna świadoma zgoda zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i FDA musi być uzyskana od wszystkich uczestników (lub prawnego przedstawiciela pacjentów).
Kryteria wyłączenia:
- BSA z
- Pacjenci, którzy otrzymywali DFMO w dawce wyższej niż 1000 mg/m2 dwa razy na dobę przed tym badaniem, nie kwalifikują się.
- Osoby, które otrzymały dawkę DFMO w połączeniu z etopozydem, nie kwalifikują się.
- Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, są wykluczeni z udziału.
- Środki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z hematologicznych i zahamowania czynności szpiku kostnego po wcześniejszej chemioterapii.
- Infekcja: Osoby z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie oceniona jako dobrze kontrolowana w opinii badacza.
- Osoby, które w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub w przypadku których zgodność prawdopodobnie nie będzie optymalna, powinny zostać wykluczone.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eflornityna (DFMO)
W tym badaniu uczestnicy otrzymają sześć 21-dniowych cykli etopozydu i DFMO, po których nastąpi dodatkowe 630 dni samego DFMO. Etopozyd będzie podawany w dawce 50 mg/m2 pc./dawkę doustnie na dobę przez pierwsze 14 dni każdego 21 dnia, aż do zakończenia 6 cykli podawania etopozydu. DFMO (difluorometyloornityna) będzie podawana w dawce 1000 mg/m2 BID każdego dnia badania. |
DFMO (difluorometyloornityna) będzie podawana w dawce 1000 mg/m2 BID każdego dnia badania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z przeżyciem wolnym od zdarzeń (EFS) podczas badania
Ramy czasowe: 2 lata plus 5 lat obserwacji
|
Ocena skuteczności difluorometyloornityny (DFMO) w skojarzeniu z etopozydem u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym na podstawie: o Przeżycie bez zdarzeń (EFS) od momentu rejestracji. |
2 lata plus 5 lat obserwacji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długość czasu, w którym uczestnicy doświadczają całkowitego przeżycia (OS)
Ramy czasowe: 7 lat
|
Ocena skuteczności difluorometyloornityny (DFMO) w skojarzeniu z etopozydem u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym na podstawie: o Całkowite przeżycie (OS) od momentu włączenia. |
7 lat
|
|
Określ ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) uczestników za pomocą kryteriów oceny odpowiedzi INSS.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ocena skuteczności difluorometyloornityny (DFMO) w skojarzeniu z etopozydem u pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym na podstawie: o Wskaźnik odpowiedzi dla pacjentów z czynną chorobą (Ramię 3) przy użyciu kryteriów oceny odpowiedzi Międzynarodowego Systemu Zaawansowania Nerwiaka Zarodkowego (INSS). |
2 lata
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 2 lata plus 30 dni
|
Monitorowanie profilu bezpieczeństwa i tolerancji difluorometyloornityny (DFMO) w skojarzeniu z etopozydem u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z nawracającym/opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym.
|
2 lata plus 30 dni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
- Aminokwasy, peptydy i białka
- Aminokwasy
- Aminokwasy, podstawowe
- Aminokwasy, diamino
- Ornityna
- Eflornityna
Inne numery identyfikacyjne badania
- BCC015
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .