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Eflornithin (DFMO) und Etoposid für rezidiviertes/refraktäres Neuroblastom

1. September 2026 aktualisiert von: Giselle Sholler

Phase-II-Studie mit Eflornithin (DFMO) und Etoposid bei rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom

Difluormethylornithin (DFMO) wird in einer offenen, multizentrischen Studie in Kombination mit Etoposid für Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom verwendet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Difluormethylornithin (DFMO) wird in einer offenen, multizentrischen Studie in Kombination mit Etoposid für Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom verwendet.

In dieser Studie erhalten die Probanden sechs 21-tägige Zyklen mit Etoposid und DFMO, gefolgt von weiteren 630 Tagen mit DFMO allein.

Die Probanden werden in 3 Armen bewertet:

• Arm 1: Probanden, die keine aktive Erkrankung zeigen, nachdem sie eine zusätzliche Therapie gegen Neuroblastom erhalten haben, die gegenüber der Standard-Induktions-/Konsolidierungstherapie refraktär war.

Refraktär: Probanden mit fortschreitender Erkrankung bei der Upfront-Therapie ODER hatten nicht mindestens eine PR bei der Induktion ODER benötigten eine zusätzliche Zweitlinientherapie, um eine Remission zu erreichen, die sich jetzt in einer ersten Remission befinden.

  • Arm 2: Probanden, die zuvor einen Rückfall hatten und derzeit keine aktive Krankheit zeigen (in CR2 oder höher).
  • Arm 3: Probanden mit Rückfall oder refraktärer aktiver Erkrankung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

131

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35201
        • University of Alabama/Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40201
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Children's
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02901
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 31 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten müssen eine pathologisch bestätigte Diagnose eines Neuroblastoms haben, ≤ 30,99 Jahre alt sein und ein rezidiviertes/refraktäres Neuroblastom in der Vorgeschichte haben.
  • Alle Patienten müssen eine Vortherapie mit mindestens 4 Zyklen aggressiver Chemotherapie mit mehreren Medikamenten abgeschlossen haben.
  • Spezifische Kriterien nach Arm:

Arme 1 und 2:

Probanden ohne aktive Krankheit:

ich. Kein Hinweis auf eine Resterkrankung durch CT/MRT und MIBG-Scan (oder PET bei Patienten mit einer Vorgeschichte einer nicht aviden MIBG-Erkrankung).

o Hinweis: Patienten mit durch CT/MRT nachgewiesenen Restmassen können bei CR in Betracht gezogen werden, wenn ihr MIBG negativ ist oder wenn der MIBG positiv ist und durch PET bewertet wurde und negative PET-Scans festgestellt wurden; Eine Biopsiebestätigung kann in Betracht gezogen werden, wenn immer noch begründete Bedenken hinsichtlich einer persistierenden Erkrankung bestehen, dies ist jedoch nicht erforderlich.

ii. Kein Hinweis auf Knochenmarkmetastasen.

Arm 3:

Messbare oder auswertbare Krankheit, einschließlich mindestens einer der folgenden:

Messbarer Tumor durch CT oder MRT; oder ein positives MIBG und PET; oder positive Knochenmarkbiopsie/Aspirat an mindestens einer Stelle.

  • Zeitpunkt der vorherigen Therapie: Registrierung (erste Dosis von DFMO) nicht später als 60 Tage nach der letzten Dosis der letzten Therapie.

  • Die Probanden müssen sich vollständig von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Chemotherapien gegen Krebs erholt haben und sich innerhalb der folgenden Fristen befinden:

    1. Myelosuppressive Chemotherapie: Darf nicht innerhalb von 2 Wochen nach Aufnahme in diese Studie (6 Wochen bei vorheriger Nitrosoharnstoffbehandlung) erhalten worden sein.
    2. Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: Mindestens 5 Tage seit Abschluss der Therapie mit einem Wachstumsfaktor.
    3. Biologikum (Antineoplastikum): Mindestens 7 Tage seit Abschluss der Therapie mit einem Biologikum. Bei Wirkstoffen, bei denen bekannte Nebenwirkungen länger als 7 Tage nach der Verabreichung auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von Nebenwirkungen bekannt ist. Die Dauer dieses Intervalls ist mit der Studienleitung abzusprechen.
    4. Immuntherapie: Mindestens 6 Wochen seit Abschluss jeder Art von Immuntherapie, z. Tumorimpfstoffe, CAR-T-Zellen.
    5. Monoklonale Anti-GD2-Antikörper: Seit der vorherigen Behandlung mit einem monoklonalen Antikörper müssen mindestens 2 Wochen vergangen sein.
    6. XRT: Mindestens 14 Tage seit der letzten Behandlung, außer bei Bestrahlung mit palliativer Absicht an einer Nicht-Zielstelle.

    7. Stammzelltransplantation:

      1. Allogen: Kein Hinweis auf eine aktive Graft-versus-Host-Reaktion
      2. Allo/Auto: Seit der Transplantation müssen ≥ 2 Monate vergangen sein.
    8. MIBG-Therapie: Mindestens 8 Wochen seit Behandlung mit MIBG-Therapie
  • Die Probanden müssen eine Lansky- oder Karnofsky-Leistungsskala von 60 % oder höher aufweisen.
  • Lebenserwartung > 2 Monate
  • Alle klinischen und Laborstudien zu Organfunktionen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt werden, sofern nachstehend nichts anderes angegeben ist.

  • Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Registrierung über ausreichende Organfunktionen verfügen:

    • Hämatologisch: Gesamte absolute Neutrophilenzahl ANC ≥750/μl
    • Leber: Die Probanden müssen eine angemessene Leberfunktion haben, wie durch AST und ALT definiert
    • Nieren: Ausreichende Nierenfunktion definiert als (eines der folgenden durchführen): Kreatinin-Clearance oder Radioisotop-GFR 70 ml/min/1,73 m2 oder mehr oder ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Verhütungsmethode zustimmen. Stillende Patientinnen müssen zustimmen, mit dem Stillen aufzuhören.
  • Von allen Probanden (oder den gesetzlichen Vertretern der Patienten) muss eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien der Institution und der FDA eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • BSA von
  • Probanden, die vor dieser Studie DFMO in einer Dosis von mehr als 1000 mg/m2 BID erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Patienten, die eine Dosis DFMO in Kombination mit Etoposid erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt.
  • Prüfpräparate: Probanden, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  • Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Probanden müssen sich vollständig von den hämatologischen und knochenmarksupprimierenden Wirkungen einer vorherigen Chemotherapie erholt haben.
  • Infektion: Probanden mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht geeignet, bis die Infektion nach Meinung des Prüfarztes als gut kontrolliert beurteilt wird.
  • Probanden, die nach Meinung des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, oder bei denen die Compliance wahrscheinlich suboptimal ist, sollten ausgeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eflornithin (DFMO)

In dieser Studie erhalten die Probanden sechs 21-tägige Zyklen mit Etoposid und DFMO, gefolgt von weiteren 630 Tagen mit DFMO allein.

Etoposid wird in den ersten 14 Tagen von jeweils 21 Tagen in einer Dosis von 50 mg/m2/Dosis täglich oral verabreicht, bis 6 Etoposid-Zyklen abgeschlossen sind.

DFMO (Difluormethylornithin) wird an jedem Studientag in einer Dosis von 1000 mg/m2 BID verabreicht.
Arzneimittel: Eflornithin
DFMO (Difluormethylornithin) wird an jedem Studientag in einer Dosis von 1000 mg/m2 BID verabreicht.
Andere Namen:
  • DFMO
  • Difluormethylornithin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ereignisfreiem Überleben (EFS) während der Studie
Zeitfenster: 2 Jahre plus 5 Jahre Follow-up

Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) in Kombination mit Etoposid bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom, basierend auf:

o Ereignisfreies Überleben (EFS) ab dem Zeitpunkt der Registrierung.
2 Jahre plus 5 Jahre Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitraum, in dem die Teilnehmer das Gesamtüberleben (OS) erleben
Zeitfenster: 7 Jahre

Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) in Kombination mit Etoposid bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom, basierend auf:

o Gesamtüberleben (OS) ab dem Zeitpunkt der Registrierung.
7 Jahre
Bestimmen Sie die Gesamtansprechrate (ORR) der Teilnehmer anhand der INSS-Antwortbewertungskriterien.
Zeitfenster: 2 Jahre

Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) in Kombination mit Etoposid bei Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom, basierend auf:

o Ansprechrate für Patienten mit aktiver Erkrankung (Arm 3) unter Verwendung der Ansprechbewertungskriterien des International Neuroblastoma Staging System (INSS).
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 2 Jahre plus 30 Tage
Überwachung des Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von Difluormethylornithin (DFMO) in Kombination mit Etoposid bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom.
2 Jahre plus 30 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Mitarbeiter

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
USWM, LLC

Ermittler

  • Studienstuhl: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCC015

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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