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Eflornitina (DFMO) ed etoposide per neuroblastoma recidivante/refrattario

4 aprile 2024 aggiornato da: Giselle Sholler

Studio di fase II di eflornitina (DFMO) ed etoposide per neuroblastoma recidivante/refrattario

La difluorometilornitina (DFMO) sarà utilizzata in uno studio in aperto, multicentrico, in combinazione con etoposide per soggetti con neuroblastoma recidivato/refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La difluorometilornitina (DFMO) sarà utilizzata in uno studio in aperto, multicentrico, in combinazione con etoposide per soggetti con neuroblastoma recidivato/refrattario.

In questo studio i soggetti riceveranno sei cicli di 21 giorni di Etoposide e DFMO seguiti da altri 630 giorni di solo DFMO.

I soggetti saranno valutati in 3 bracci:

• Braccio 1: soggetti che non mostrano alcuna malattia attiva dopo aver ricevuto qualsiasi terapia aggiuntiva per il neuroblastoma refrattario alla terapia standard di induzione/consolidamento.

Refrattaria: soggetti con malattia progressiva in terapia iniziale OPPURE non hanno avuto almeno PR durante l'induzione OPPURE hanno richiesto un'ulteriore terapia di seconda linea per ottenere la remissione che ora sono in prima remissione.

  • Braccio 2: soggetti che hanno precedentemente avuto una ricaduta e attualmente non mostrano alcuna malattia attiva (in CR2 o superiore).
  • Braccio 3: soggetti recidivati ​​o refrattari con malattia attiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

131

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • Reclutamento
        • CancerCare Manitoba
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Issai Vanan, MD
    • Quebec
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35201
        • Reclutamento
        • University of Alabama, Children's Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rebecca McFall, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • Contatto:
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • William Roberts, MD
        • Contatto:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Connecticut Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael Isakoff, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Amy Smith, MD
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33614
        • Reclutamento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Don Eslin, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Randal Wada, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40201
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • William Ferguson, MD
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Derek Hanson, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Levine Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Russell, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stacey Zahler, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Reclutamento
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02901
        • Reclutamento
        • Hasbro Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Virginia Harrod, MD
        • Contatto:
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Children's Medical Center Dallas
        • Investigatore principale:
          • Tanya Watt, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eric Lowe, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nathan Schloemer, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 31 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti devono avere una diagnosi patologicamente confermata di neuroblastoma, ≤ 30,99 anni di età con anamnesi di neuroblastoma recidivante/refrattario.
  • Tutti i pazienti devono aver completato la terapia iniziale con almeno 4 cicli di chemioterapia multifarmaco aggressiva.
  • Criteri specifici per braccio:

Armi 1 e 2:

Soggetti senza malattia attiva:

io. Nessuna evidenza di malattia residua alla TC/MRI e alla scansione MIBG (o PET per i pazienti con anamnesi di malattia non avida MIBG).

o Nota: i pazienti con masse residue rilevate mediante TC/MRI possono essere considerati in CR se il loro MIBG è negativo o se il MIBG è positivo e valutato mediante PET e risultano avere scansioni PET negative; la conferma della biopsia può essere presa in considerazione se vi è ancora ragionevole preoccupazione per la malattia persistente, ma non è richiesta.

ii. Nessuna evidenza di malattia metastatica al midollo osseo.

Braccio 3:

Malattia misurabile o valutabile, inclusa almeno una delle seguenti:

Tumore misurabile mediante TC o RM; o un MIBG e PET positivi; o biopsia/aspirato midollare positivo in almeno un sito.

  • Tempistica dalla terapia precedente: Iscrizione (prima dose di DFMO) entro e non oltre 60 giorni dall'ultima dose della terapia più recente.

  • I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie antitumorali ed essere entro i seguenti tempi:

    1. Chemioterapia mielosoppressiva: non deve aver ricevuto entro 2 settimane dall'arruolamento in questo studio (6 settimane se precedente nitrosourea).
    2. Fattori di crescita ematopoietici: almeno 5 giorni dal completamento della terapia con un fattore di crescita.
    3. Biologico (agente antineoplastico): almeno 7 giorni dal completamento della terapia con un agente biologico. Per gli agenti che hanno eventi avversi noti verificatisi oltre 7 giorni dopo la somministrazione, questo periodo deve essere esteso oltre il tempo durante il quale è noto che si verificano eventi avversi. La durata di tale intervallo deve essere discussa con la Cattedra di studio.
    4. Immunoterapia: almeno 6 settimane dal completamento di qualsiasi tipo di immunoterapia, ad es. vaccini tumorali, cellule CAR-T.
    5. Anticorpi monoclonali anti-GD2: devono essere trascorse almeno 2 settimane dal precedente trattamento con un anticorpo monoclonale.
    6. XRT: almeno 14 giorni dall'ultimo trattamento ad eccezione delle radiazioni erogate con intento palliativo in un sito non bersaglio.

    7. Trapianto di cellule staminali:

      1. Allogenico: nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite attiva
      2. Allo/Auto: devono essere trascorsi ≥ 2 mesi dal trapianto.
    8. Terapia MIBG: almeno 8 settimane dal trattamento con terapia MIBG
  • I soggetti devono avere un punteggio Lansky o Karnofsky Performance Scale del 60% o superiore.
  • Aspettativa di vita > 2 mesi
  • Tutti gli studi clinici e di laboratorio per le funzioni degli organi per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio, salvo diversamente indicato di seguito.

  • I soggetti devono avere adeguate funzioni d'organo al momento della registrazione:

    • Ematologico: conta totale assoluta dei neutrofili ANC ≥750/μL
    • Fegato: i soggetti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come definita da AST e ALT
    • Renale: funzione renale adeguata definita come (eseguire una delle seguenti operazioni): clearance della creatinina o radioisotopo GFR 70 mL/min/1,73 m2 o superiore o una creatinina sierica basata su età/sesso
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo. Le pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace. Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno.
  • Il consenso informato scritto in conformità con le linee guida istituzionali e FDA deve essere ottenuto da tutti i soggetti (o dal rappresentante legale dei pazienti).

Criteri di esclusione:

  • BS di
  • I soggetti che hanno ricevuto DFMO a una dose superiore a 1000 mg/m2 BID prima di questo studio non sono idonei.
  • I soggetti che hanno ricevuto una dose di DFMO in combinazione con etoposide non sono idonei.
  • Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  • Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti di soppressione ematologica e del midollo osseo della precedente chemioterapia.
  • Infezione: i soggetti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eflornitina (DFMO)

In questo studio i soggetti riceveranno sei cicli di 21 giorni di Etoposide e DFMO seguiti da altri 630 giorni di solo DFMO.

Etoposide verrà somministrato a 50 mg/m2/dose PO al giorno per i primi 14 giorni di ogni 21 giorni fino al completamento di 6 cicli di etoposide.

DFMO (difluorometilornitina) verrà somministrato alla dose di 1000 mg/m2 BID ogni giorno dello studio.
Droga: Eflornitina
DFMO (difluorometilornitina) verrà somministrato alla dose di 1000 mg/m2 BID ogni giorno dello studio.
Altri nomi:
  • DFMO
  • difluorometilornitina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da eventi (EFS) durante lo studio
Lasso di tempo: 2 anni più 5 anni di follow-up

Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) in combinazione con etoposide in pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario, sulla base di:

o Sopravvivenza libera da eventi (EFS) dal momento dell'arruolamento.
2 anni più 5 anni di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di tempo in cui i partecipanti sperimentano la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 7 anni

Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) in combinazione con etoposide in pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario, sulla base di:

o Sopravvivenza complessiva (OS) dal momento dell'arruolamento.
7 anni
Determinare il tasso di risposta globale (ORR) dei partecipanti utilizzando i criteri di valutazione della risposta INSS.
Lasso di tempo: 2 anni

Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) in combinazione con etoposide in pazienti con neuroblastoma recidivante/refrattario, sulla base di:

o Tasso di risposta per i pazienti con malattia attiva (braccio 3) utilizzando i criteri di valutazione della risposta dell'International Neuroblastoma Staging System (INSS).
2 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 2 anni più 30 giorni
Monitorare il profilo di sicurezza e tollerabilità della difluorometilornitina (DFMO) in combinazione con etoposide in pazienti pediatrici e giovani adulti con neuroblastoma recidivato/refrattario.
2 anni più 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Collaboratori

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCC015

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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