이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

재발성/불응성 신경모세포종을 위한 에플로니틴(DFMO) 및 에토포사이드

2024년 4월 4일 업데이트: Giselle Sholler

재발성/불응성 신경모세포종에 대한 에플로니틴(DFMO) 및 에토포사이드의 II상 시험

디플루오로메틸오르니틴(DFMO)은 재발성/불응성 신경모세포종 피험자를 대상으로 에토포사이드와 병용하여 오픈 라벨, 다기관 연구에 사용될 예정입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

디플루오로메틸오르니틴(DFMO)은 재발성/불응성 신경모세포종 피험자를 대상으로 에토포사이드와 병용하여 오픈 라벨, 다기관 연구에 사용될 예정입니다.

이 연구에서 피험자는 Etoposide와 DFMO를 21일 주기로 6번 투여한 후 DFMO를 추가로 630일 동안 투여받게 됩니다.

피험자는 3가지 부문에서 평가됩니다.

• 1군: 표준 유도/공고 요법에 반응하지 않는 신경모세포종에 대한 추가 요법을 받은 후 활동성 질병이 없는 피험자.

불응성: 선행 요법에 대한 진행성 질환을 앓는 피험자 또는 유도에 대해 최소한 PR이 없었거나 또는 현재 1차 관해에 있는 관해를 달성하기 위해 추가적인 2차 요법이 필요했습니다.

  • 2군: 이전에 재발했으며 현재 활성 질환(CR2 이상)을 보이지 않는 피험자.
  • 3군: 활성 질환에 대해 재발하거나 불응성인 피험자.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

131

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35201
        • 모병
        • University of Alabama, Children's Alabama
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca McFall, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • 연락하다:
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • William Roberts, MD
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • 모병
        • Connecticut Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Michael Isakoff, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • 모병
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • 수석 연구원:
          • Amy Smith, MD
        • 연락하다:
      • Tampa, Florida, 미국, 33614
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Don Eslin, MD
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Randal Wada, MD
    • Kentucky
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • 모병
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • 모병
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • 수석 연구원:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • 연락하다:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson, MD
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Hackensack University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Derek Hanson, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • 모병
        • Levine Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Thomas Russell, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic Children's
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Stacey Zahler, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02901
        • 모병
        • Hasbro Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 아직 모집하지 않음
        • Medical University of South Carolina
        • 수석 연구원:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • Children's Medical Center Dallas
        • 수석 연구원:
          • Tanya Watt, MD
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • 모병
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eric Lowe, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nathan Schloemer, MD
  • 캐나다
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다
        • 모병
        • CancerCare Manitoba
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Issai Vanan, MD
    • Quebec

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

31년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 모든 환자는 재발성/불응성 신경모세포종 병력이 있는 30.99세 이하의 신경모세포종 진단이 병리학적으로 확인되어야 합니다.
  • 모든 환자는 최소 4주기의 공격적인 다제 화학 요법으로 선행 요법을 완료해야 합니다.
  • 부문별 특정 기준:

팔 1과 2:

활동성 질병이 없는 피험자:

나. CT/MRI 및 MIBG 스캔(또는 MIBG non-avid 질병의 병력이 있는 환자의 경우 PET)에 의한 잔류 질병의 증거가 없습니다.

o 참고: CT/MRI에서 잔여 종괴가 감지된 환자는 MIBG가 음성이거나 MIBG가 양성이고 PET에 의해 평가되고 음성 PET 스캔이 있는 것으로 밝혀진 경우 CR로 간주될 수 있습니다. 지속성 질병에 대한 합리적인 우려가 여전히 있지만 필요하지 않은 경우 생검 확인을 고려할 수 있습니다.

ii. 골수로 전이된 질병의 증거 없음.

팔 3:

다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병:

CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양; 또는 양성 MIBG 및 PET; 또는 적어도 하나의 부위에서 양성 골수 생검/흡인.

  • 이전 요법으로부터의 시기: 가장 최근 요법의 마지막 용량으로부터 60일 이내에 등록(DFMO의 첫 번째 용량).

  • 피험자는 이전의 모든 항암 화학 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.

    1. 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에 받지 않아야 합니다(이전 니트로소우레아의 경우 6주).
    2. 조혈 성장 인자: 성장 인자를 사용한 치료 완료 후 최소 5일.
    3. 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의장과 논의해야 합니다.
    4. 면역 요법: 모든 유형의 면역 요법 완료 후 최소 6주. 종양 백신, CAR-T 세포.
    5. 항-GD2 모노클로날 항체: 이전에 모노클로날 항체로 치료한 후 최소 2주가 경과해야 합니다.
    6. XRT: 비표적 부위에 완화 의도로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 후 최소 14일.

    7. 줄기 세포 이식:

      1. 동종: 활성 이식편대숙주병의 증거 없음
      2. Allo/Auto: 이식 후 ≥ 2개월이 경과해야 합니다.
    8. MIBG 요법: MIBG 요법 치료 후 최소 8주
  • 피험자는 Lansky 또는 Karnofsky 수행 척도 점수가 60% 이상이어야 합니다.
  • 기대 수명 > 2개월
  • 적격성을 결정하기 위한 장기 기능에 대한 모든 임상 및 실험실 연구는 아래에 달리 명시되지 않는 한 연구 약물의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 수행되어야 합니다.

  • 피험자는 등록 시점에 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 혈액학적: 총 절대 호중구 수 ANC ≥750/μL
    • 간: 피험자는 AST 및 ALT에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가지고 있어야 합니다.
    • 신장: 다음 중 하나로 정의되는 적절한 신장 기능: 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR 70 mL/min/1.73 m2 이상 또는 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌
  • 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 가임 환자는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수유 중인 여성 환자는 모유 수유 중단에 동의해야 합니다.
  • 기관 및 FDA 지침에 따른 서면 동의서는 모든 피험자(또는 환자의 법적 대리인)로부터 얻어야 합니다.

제외 기준:

  • BSA의
  • 이 연구 이전에 1000mg/m2 BID보다 높은 용량으로 DFMO를 받은 피험자는 자격이 없습니다.
  • 에토포사이드와 함께 DFMO 용량을 투여받은 피험자는 자격이 없습니다.
  • 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  • 항암제: 현재 다른 항암제를 받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 피험자는 이전 화학 요법의 혈액 및 골수 억제 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
  • 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
  • 조사관의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에플로르니틴(DFMO)

이 연구에서 피험자는 Etoposide와 DFMO를 21일 주기로 6번 투여한 후 DFMO를 추가로 630일 동안 투여받게 됩니다.

Etoposide는 etoposide의 6주기가 완료될 때까지 각 21일의 처음 14일 동안 매일 50 mg/m2/dose PO로 제공됩니다.

DFMO(difluoromethylornithine)는 각 연구일에 1000 mg/m2 BID 용량으로 제공됩니다.
의약품: 에플로니틴
DFMO(difluoromethylornithine)는 각 연구일에 1000 mg/m2 BID 용량으로 제공됩니다.
다른 이름들:
  • DFMO
  • 디플루오로메틸오르니틴

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 중 사건 없는 생존(EFS)이 있는 참가자 수
기간: 2년 + 5년 후속 조치

재발성/불응성 신경모세포종 환자에서 에토포사이드와 병용한 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가하기 위해 다음을 기반으로 합니다.

o 등록 시점부터 사건 없는 생존(EFS).
2년 + 5년 후속 조치

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자가 전체 생존(OS)을 경험하는 시간
기간: 7 년

재발성/불응성 신경모세포종 환자에서 에토포사이드와 병용한 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가하기 위해 다음을 기반으로 합니다.

o 등록 시점부터 전체 생존(OS).
7 년
INSS 응답 평가 기준을 사용하여 참가자의 전체 응답률(ORR)을 결정합니다.
기간: 2 년

재발성/불응성 신경모세포종 환자에서 에토포사이드와 병용한 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가하기 위해 다음을 기반으로 합니다.

o 국제 신경모세포종 병기 체계(INSS) 반응 평가 기준을 사용한 활동성 질환(Arm 3) 환자의 반응률.
2 년
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2년 + 30일
재발성/불응성 신경모세포종 소아 및 젊은 성인 환자에서 에토포사이드와 병용한 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 안전성 및 내약성 프로파일을 모니터링합니다.
2년 + 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

협력자

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life

수사관

  • 연구 의자: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 25일

기본 완료 (추정된)

2028년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 6일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 4일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCC015

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

에플로니틴에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Azerbaijan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다