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運動ニューロン疾患 - 系統的マルチアーム適応ランダム化試験 (MND-SMART)

2026年3月2日 更新者：University of Edinburgh

MND-SMART は、選択した薬剤が運動ニューロン疾患 (MND) の進行を遅らせ、生存率を改善できるかどうかを調査しています。

この研究は「マルチアーム」であり、複数の治療法が同時にテストされることを意味します。 最初の例では、トライアルには 3 つのアームがあります。薬物 1、薬物 2、およびプラセボ (ダミー薬物)。 これにより、薬物 1 とプラセボ、および薬物 2 とプラセボを個別に評価できます。 参加者は、薬物 1、薬物 2、またはプラセボのいずれかにランダムに割り当てられます。 試験中の医薬品は、他の条件での使用がすでに承認されています。

MND-SMART は「適応型」設計です。 これは、研究中の医薬品が新たな結果に応じて変化する可能性があることを意味します。 無効であることが示された治療法は中止することができ、研究期間中に新しい薬を追加することができます。 これにより、時間の経過とともに多くの治療法を効率的かつ明確に評価できるようになります。

テストされる最初の医薬品は、MND およびその他の関連する神経変性疾患に関する過去の臨床試験データ、および前臨床研究 (研究室での研究) からの情報を体系的かつ公平で包括的なレビューを含む厳格なプロセスに従って選択されています。 医薬品は、MND-SMART に含めるために、設定された基準に従って、独立した MND 専門家のグループによってランク付けされています。 これらには、薬物の作用、安全性プロファイル、および以前の研究の質に関する考慮が含まれます。

新薬は、最新のヒト幹細胞ベースの創薬プラットフォームからの発見だけでなく、常に更新される科学的証拠の継続的なレビューに基づいて、MND-SMART で調査するために選択されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

詳細については、https://mnd-smart.org/ をご覧ください。

研究の種類

介入

入学 (推定)

1150

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス
        • 募集
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • コンタクト：
          • Callum Duncan
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • 募集
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton、イギリス
        • 募集
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds、イギリス、IP33 2QZ
        • 募集
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Francesca Crawley
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Rhys Roberts
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • コンタクト：
          • Ken Dawson
      • Dundee、イギリス
        • 募集
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • コンタクト：
          • Ian Morrison
      • Edinburgh、イギリス、EH16 4SB
      • Exeter、イギリス
        • 募集
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • コンタクト：
          • Timothy Harrower
      • Glasgow、イギリス
        • 募集
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • コンタクト：
          • George Gorrie
      • Inverness、イギリス
        • 募集
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • コンタクト：
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich、イギリス、CO4 5JL
        • 募集
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Clare Galton
      • London、イギリス
        • 募集
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Ammar Al-Chalabi
      • London、イギリス、SW17 0QT
        • 募集
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London、イギリス、E1 1FR
        • 募集
        • Royal London Hospital
        • コンタクト：
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE7 7DN
        • 募集
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Tim Williams
      • Norwich、イギリス、NR4 7UY
        • 募集
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Godwin Mamutse
      • Poole、イギリス
        • 募集
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • 主任研究者：
          • Charles Hillier
      • Salford、イギリス
        • 募集
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield、イギリス
        • 募集
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
          • Christopher McDermott
      • Southampton、イギリス
        • 募集
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • コンタクト：
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown、County Armagh、イギリス、BT63 5QQ
        • 募集
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • コンタクト：
          • Raeburn Forbes

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -MNDの確定診断（次のサブタイプを含む：El Escorial基準によるALS（可能性、可能性、および明確）、原発性側索硬化症、および進行性筋萎縮症）
  • 18歳以上
  • -Clinical Trials Facilitation and Coordination Group（CTFG）のガイドラインによると、出産の可能性のある女性は、ベースライン訪問の7日前またはその時点で妊娠検査が陰性でなければなりません
  • -出産の可能性のある女性と肥沃な男性は、適切な避妊方法を使用して、同意時から治療後4週間まで、選択した薬物の可能性が低い催奇形性効果を避ける必要があります包括的
  • -治験プロトコルを遵守する意思と能力、およびアンケートを理解して完了する能力
  • 書面によるインフォームド コンセント (四肢機能不全の場合、代理人が署名することができます)

除外基準:

  • -前頭側頭型認知症（FTD-MND）またはその他の重要な精神障害と診断された患者 インフォームドコンセントが与えられます。
  • 双極性障害の躁病期の患者。
  • アルコール依存症（自己申告）
  • Columbia-Suicide Severity Rating Scale を使用して評価された積極的な自殺念慮
  • 同時治験薬（生物学的療法を含む）について
  • -遺伝性フルクトース不耐症を含む既知の過敏症、または活性物質とその賦形剤に対する有害反応（SPCセクション6.1）、またはIMPの使用を禁忌とする過去の病歴
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • ALT、ALP、ビリルビン、または GGT が正常値の上限の 3 倍を超える場合。
  • クレアチニンクリアランス（クレアチニンクリアランスまたはeGFR）の場合
  • TSH 25pmol/lの場合)
  • 12 誘導心電図の QT 間隔が補正された場合 >450 ms
  • -患者は心室性不整脈、重大な心ブロック（調査官の裁量による）、または心筋梗塞後の即時回復期間（<6週間）と診断されました。
  • このプロトコルですでにIMPのいずれかを服用している
  • -SPCセクション4.3によると、患者はIMPのいずれかに禁忌です
  • SPCに従って、活性物質およびその賦形剤と相互作用する薬を服用する。デキストロメトルファン、アマンタジン;ケタミン、モノアミンオキシダーゼ阻害剤 ((MAOI)、ラサギリン、セレギリン、サフィナミド、トラニルシプロミン、フェネルジン、イソカルボキサジド、モクロベミド)。
  • PIが考慮した患者は、研究プロトコルを順守することができません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：メマンチン
薬：メマンチン塩酸塩内用液
塩酸メマンチンを1日1回服用
実験的：トラゾドン
薬：トラゾドン塩酸塩内服液
トラゾドン塩酸塩を1日1回服用
実験的：アマンタジン
薬：アマンタジン塩酸塩内用液
アマンタジン塩酸塩を1日1回服用
実験的：タクロリムス
薬：タクロリムス1mgキャップ
タクロリムス1mgは、1日1回撮影されたタブレットをカプセル化しています
プラセボコンパレーター：プラセボ（液体）
薬：プラセボ経口液剤
プラセボを 1 日 1 回服用
プラセボコンパレーター：プラセボ（タブレット）
薬：プラセボカプセル
プラセボは毎日1回服用しています

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
18か月間のALS-FRS(R)の低下の変化
時間枠：18ヶ月
主要なアウトカム指標
18ヶ月
サバイバル
時間枠：18ヶ月
主要なアウトカム指標
18ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
認知と行動
時間枠：18ヶ月
Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS) の使用
18ヶ月
呼吸機能 - 強制肺活量
時間枠：18ヶ月
FVCの変化
18ヶ月
King's ALS 臨床段階
時間枠：18ヶ月
キングのステージ IV、スケール範囲 I - V に到達する時間
18ヶ月
不安と抑うつの変化
時間枠：18ヶ月
病院の不安とうつ病のスケール (HADS) を使用して測定、スケール範囲 0 ～ 42
18ヶ月
生活の質の変化
時間枠：18ヶ月
EQ-5D-5Lで測定
18ヶ月
治験薬の安全性と忍容性
時間枠：18ヶ月
有害事象による測定
18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Edinburgh

協力者

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

捜査官

  • スタディディレクター：Professor Chandran、University of Edinburgh

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月27日

一次修了 (推定)

2030年12月1日

研究の完了 (推定)

2030年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年3月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年3月6日

最初の投稿 (実際)

2020年3月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月2日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AC18082

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

データの透明性を確保するために、非公開比較の結果は、試験の完全性に影響が及ばない限り、できるだけ早く査読付きジャーナルに掲載されます。

個人レベルの参加者データは、有効なリクエストを受け取り次第、匿名化後に共有されます。

要件に応じて、研究結果の公開前に一部のデータが共有される場合がありますが、TSC からの明示的な必要性と許可なしにエンドポイント データが公開されることはありません。

各データ要求フォームは個別にレビューされ、提案に有効な根拠と適切な方法論があることを確認します。 プロジェクトに必要なデータのみが共有されます。

結果の概要は、ニュースレターおよびトライアル Web サイトを介してすべての参加者に提供されます。

IPD 共有時間枠

研究結果の公表後、終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

データは、提案の目的を達成するための方法論的に適切な提案を提供する研究者とのみ共有されます。

データ共有リクエスト フォームは、mnd-smart@Ed.ac.uk から入手できます。 リクエスタは、データへのアクセスを提供される前に、データ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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