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Maladie du motoneurone - Essai systématique randomisé adaptatif à plusieurs bras (MND-SMART)

2 mars 2026 mis à jour par: University of Edinburgh

MND-SMART étudie si certains médicaments peuvent ralentir la progression de la maladie du motoneurone (MND) et améliorer la survie.

L'étude est "multi-bras", ce qui signifie que plus d'un traitement sera testé en même temps. En première instance, le procès aura 3 bras; médicament 1, médicament 2 et placebo (médicament fictif). Cela permet l'évaluation du médicament 1 par rapport au placebo et séparément du médicament 2 par rapport au placebo. Les participants seront répartis au hasard entre le médicament 1, le médicament 2 ou le placebo. Les médicaments testés sont déjà approuvés pour une utilisation dans d'autres conditions.

MND-SMART a une conception « adaptative ». Cela signifie que les médicaments à l'étude peuvent changer en fonction des résultats émergents. Les traitements qui se sont révélés inefficaces peuvent être abandonnés et de nouveaux médicaments peuvent être ajoutés pendant la durée de l'étude. Cela permettra à de nombreux traitements, au fil du temps, d'être évalués efficacement et définitivement.

Les premiers médicaments testés ont été sélectionnés à la suite d'un processus rigoureux impliquant un examen systématique, impartial et complet des données d'essais cliniques antérieurs, ainsi que des informations issues de la recherche préclinique (études en laboratoire), pour les MND et d'autres troubles neurodégénératifs apparentés. Les médicaments ont été classés pour inclusion dans MND-SMART par un groupe d'experts indépendants du MND selon des critères définis. Celles-ci incluent la prise en compte du fonctionnement des médicaments, de leurs profils d'innocuité et de la qualité des études précédentes.

De nouveaux médicaments seront sélectionnés pour être étudiés dans MND-SMART sur la base d'un examen continu des preuves scientifiques constamment mises à jour ainsi que des résultats des plateformes de découverte de médicaments à base de cellules souches humaines de pointe.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour plus d'informations, rendez-vous sur : https://mnd-smart.org/

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

1150

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Aberdeen, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Contact:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Recrutement
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Chercheur principal:
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds, Royaume-Uni, IP33 2QZ
        • Recrutement
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • Recrutement
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Contact:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Contact:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4SB
      • Exeter, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Contact:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Contact:
          • George Gorrie
      • Inverness, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Contact:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Royaume-Uni, CO4 5JL
        • Recrutement
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Clare Galton
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Chercheur principal:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Recrutement
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Royaume-Uni, E1 1FR
        • Recrutement
        • Royal London Hospital
        • Contact:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Recrutement
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Tim Williams
      • Norwich, Royaume-Uni, NR4 7UY
        • Recrutement
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Chercheur principal:
          • Charles Hillier
      • Salford, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Contact:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Royaume-Uni, BT63 5QQ
        • Recrutement
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Contact:
          • Raeburn Forbes

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de MND (y compris les sous-types suivants : SLA selon les critères d'El Escorial (possible, probable et certain), sclérose latérale primitive et amyotrophie progressive)
  • Plus de 18 ans
  • Les femmes en âge de procréer selon les directives du Groupe de facilitation et de coordination des essais cliniques (CTFG) doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 7 jours précédant ou lors de la visite de référence
  • Les femmes en âge de procréer et les hommes fertiles doivent utiliser une méthode de contraception appropriée pour éviter tout effet tératogène improbable des médicaments sélectionnés à partir du moment du consentement jusqu'à 4 semaines après le traitement inclus
  • Volonté et capacité de se conformer au protocole d'essai et capacité de comprendre et de remplir les questionnaires
  • Consentement éclairé écrit (celui-ci peut être signé par un mandataire en cas de dysfonctionnement des membres)

Critère d'exclusion:

  • Patients diagnostiqués avec une démence frontotemporale (FTD-MND) ou tout autre trouble psychiatrique important qui empêche le consentement éclairé.
  • Patients en phase maniaque du trouble bipolaire.
  • Alcoolisme (autodéclaré)
  • Idées suicidaires actives évaluées à l'aide de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia
  • Sous médication expérimentale concomitante (y compris la thérapie biologique)
  • Hypersensibilité connue, y compris intolérance héréditaire au fructose, ou réaction indésirable aux substances actives et à leurs excipients (RCP rubrique 6.1) ou tout antécédent médical contre-indiquant l'utilisation de l'un des IMP
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Si ALT, ALP, bilirubine ou GGT > 3 fois la limite supérieure de la normale.
  • Si clairance de la créatinine (clairance de la créatinine ou DFGe)
  • Si TSH 25pmol/l)
  • Si intervalle QT corrigé sur ECG 12 dérivations > 450 ms
  • Patient diagnostiqué avec des arythmies ventriculaires, un bloc cardiaque important (à la discrétion de l'investigateur) ou en période de récupération immédiate après un infarctus du myocarde (< 6 semaines).
  • Prenant déjà l'un des IMP dans ce protocole
  • Patient contre-indiqué à l'un des IMP selon la rubrique 4.3 du RCP
  • Prendre un médicament qui interagit avec les substances actives et leurs excipients selon les RCP, y compris mais sans s'y limiter ; Dextrométhorphane, Amantadine ; Kétamine, inhibiteurs de la monoamineoxydase ((IMAO), rasagiline, sélégiline, safinamide, tranylcypromine, phénelzine, isocarboxazide, moclobémide).
  • Les patients qui, selon le PI, ne pourront pas se conformer au protocole de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Mémantine
Médicament: Solution orale de chlorhydrate de mémantine
Chlorhydrate de mémantine pris une fois par jour
Expérimental: Trazodone
Médicament: Solution buvable de chlorhydrate de trazodone
Chlorhydrate de trazodone pris une fois par jour
Expérimental: Amantadine
Médicament: Solution buvable de chlorhydrate d'amantadine
Chlorhydrate d'amantadine pris une fois par jour
Expérimental: Tacrolimus
Médicament: Tacrolimus 1 mg de capuchon
Tacrolimus 1 mg comprimé exagéré pris une fois par jour
Comparateur placebo: Placebo (liquide)
Médicament: Solution buvable placebo
Placebo pris une fois par jour
Comparateur placebo: Placebo (tablette)
Médicament: Capsule placebo
Placebo pris une fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation du déclin de l'ALS-FRS(R) sur 18 mois
Délai: 18 mois
Mesure de résultat co-principale
18 mois
Survie
Délai: 18 mois
Mesure de résultat co-principale
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cognition et comportement
Délai: 18 mois
Utilisation du dépistage cognitif et comportemental de la SLA d'Édimbourg (ECAS)
18 mois
Fonction respiratoire - Capacité vitale forcée
Délai: 18 mois
Modification de la CVF
18 mois
Stade clinique de la SLA de King
Délai: 18 mois
Temps nécessaire pour atteindre le stade IV du roi, échelle I - V
18 mois
Changements dans l'anxiété et la dépression
Délai: 18 mois
Mesuré à l'aide de l'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS), plage d'échelle de 0 à 42
18 mois
Changements dans la qualité de vie
Délai: 18 mois
Mesuré avec EQ-5D-5L
18 mois
Innocuité et tolérabilité des IMP
Délai: 18 mois
Mesuré à l'aide d'événements indésirables
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Edinburgh

Collaborateurs

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Professor Chandran, University of Edinburgh

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 février 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2020

Première publication (Réel)

10 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AC18082

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pour garantir la transparence des données, les résultats de toute comparaison fermée seront publiés dans une revue à comité de lecture dès que possible, lorsque l'intégrité de l'essai ne sera pas affectée.

Les données des participants au niveau individuel seront partagées, après anonymisation, à la réception d'une demande valide.

Certaines données peuvent être partagées avant la publication des résultats de l'étude en fonction des exigences, mais aucune donnée sur les points finaux ne sera publiée sans un besoin explicite et l'autorisation du TSC.

Chaque formulaire de demande de données sera examiné individuellement pour s'assurer que la proposition a une justification valable et une méthodologie appropriée. Seules les données nécessaires au projet seront partagées.

Un résumé des résultats sera fourni à tous les participants via des newsletters et le site Web de l'essai.

Délai de partage IPD

Après la publication des résultats de l'étude, pas de date de fin.

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront partagées avec les chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement valable pour atteindre les objectifs de la proposition uniquement.

Les formulaires de demande de partage de données sont disponibles auprès de mnd-smart@Ed.ac.uk. Les demandeurs devront signer un accord d'accès aux données avant d'avoir accès aux données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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