Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nemoc motorických neuronů – systematická víceramenná adaptivní randomizovaná zkouška (MND-SMART)

2. března 2026 aktualizováno: University of Edinburgh

MND-SMART zkoumá, zda vybrané léky mohou zpomalit progresi onemocnění motorických neuronů (MND) a zlepšit přežití.

Studie je „multi-arm“, což znamená, že bude testováno více než jedna léčba současně. V první instanci bude mít proces 3 ramena; lék 1, lék 2 a placebo (nečistý lék). To umožňuje hodnocení léku 1 versus placebo a samostatně léku 2 versus placebo. Účastníci budou náhodně rozděleni buď do léku 1, léku 2 nebo placeba. Testované léky jsou již schváleny pro použití v jiných podmínkách.

MND-SMART má „adaptivní“ design. To znamená, že zkoumané léky se mohou měnit podle nových výsledků. Léčba, která se ukáže jako neúčinná, může být vysazena a během trvání studie mohou být přidány nové léky. To umožní v průběhu času účinně a definitivně vyhodnotit mnoho léčebných postupů.

První testované léky byly vybrány na základě přísného procesu zahrnujícího systematický, nezaujatý a komplexní přezkum údajů z minulých klinických studií a také informace z předklinického výzkumu (studie v laboratořích) pro MND a další související neurodegenerativní poruchy. Drogy byly hodnoceny pro zařazení do MND-SMART skupinou nezávislých odborníků MND podle stanovených kritérií. Patří mezi ně zvážení toho, jak léky fungují, jejich bezpečnostní profily a kvalita předchozích studií.

Nové léky budou vybrány pro zkoumání v MND-SMART na základě průběžného hodnocení neustále aktualizovaných vědeckých důkazů a také zjištění z nejmodernějších platforem pro objevování léků založených na lidských kmenových buňkách.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Další informace naleznete na: https://mnd-smart.org/

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

1150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království
        • Nábor
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Nábor
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Spojené království
        • Nábor
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds, Spojené království, IP33 2QZ
        • Nábor
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Nábor
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Nábor
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Kontakt:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Kontakt:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SB
      • Exeter, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Spojené království
        • Nábor
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Kontakt:
          • George Gorrie
      • Inverness, Spojené království
        • Nábor
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Kontakt:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Spojené království, CO4 5JL
        • Nábor
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Clare Galton
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Spojené království, SW17 0QT
        • Nábor
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Nábor
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Nábor
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Tim Williams
      • Norwich, Spojené království, NR4 7UY
        • Nábor
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Spojené království
        • Nábor
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charles Hillier
      • Salford, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Spojené království
        • Nábor
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Kontakt:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Spojené království, BT63 5QQ
        • Nábor
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Kontakt:
          • Raeburn Forbes

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza MND (včetně následujících podtypů: ALS podle El Escorial Criteria (možná, pravděpodobná a definitivní), primární laterální skleróza a progresivní svalová atrofie)
  • Přes 18
  • Ženy ve fertilním věku podle pokynů CTFG (Clinical Trials Facilitation and Coordination Group) musí mít negativní těhotenský test do 7 dnů před nebo při základní návštěvě.
  • Ženy ve fertilním věku a fertilní muži musí používat vhodnou metodu antikoncepce, aby se předešlo jakémukoli nepravděpodobnému teratogennímu účinku vybraných léků od doby souhlasu do 4 týdnů po léčbě včetně
  • Ochota a schopnost dodržovat zkušební protokol a schopnost porozumět a vyplnit dotazníky
  • Písemný informovaný souhlas (v případě dysfunkce končetiny jej může podepsat zmocněnec)

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s diagnózou frontotemporální demence (FTD-MND) nebo jakoukoli jinou významnou psychiatrickou poruchou, která brání udělení informovaného souhlasu.
  • Pacienti v manické fázi bipolární poruchy.
  • Alkoholismus (sebe hlášený)
  • Aktivní sebevražedné myšlenky hodnocené pomocí Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  • Při souběžné zkoumané léčbě (včetně biologické léčby)
  • Známá hypersenzitivita, včetně dědičné intolerance fruktózy, nebo nežádoucí reakce na léčivé látky a jejich pomocné látky (SPC, bod 6.1) nebo jakákoliv anamnéza kontraindikující použití kteréhokoli z hodnocených léčivých přípravků
  • Těhotenství nebo kojící ženy
  • Pokud ALT, ALP, bilirubin nebo GGT >3násobek horní hranice normálu.
  • Pokud clearance kreatininu (clearance kreatininu nebo eGFR)
  • Pokud TSH 25 pmol/l)
  • Pokud je opraven QT interval na 12svodovém EKG >450 ms
  • Pacient s diagnózou ventrikulární arytmie, významnou srdeční blokádou (podle uvážení zkoušejícího) nebo v období bezprostředního zotavení po infarktu myokardu (< 6 týdnů).
  • Již přijímáte některý z IMP v tomto protokolu
  • U pacienta je kontraindikován některý z hodnocených léčivých přípravků podle SPC, bod 4.3
  • Užívání léku, který interaguje s léčivými látkami a jejich pomocnými látkami podle SPC, včetně, ale bez omezení na ně; dextromethorfan, amantadin; Ketamin, inhibitory monoaminooxidázy ((MAOI), rasagilin, selegilin, safinamid, tranylcypromin, fenelzin, isokarboxazid, moklobemid).
  • Pacienti, o kterých se PI domnívá, že nebudou schopni dodržovat protokol studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Memantin
Lék: Memantin hydrochlorid perorální roztok
Memantin hydrochlorid užívaný jednou denně
Experimentální: Trazodon
Lék: Trazodon hydrochlorid perorální roztok
Trazodon hydrochlorid užívaný jednou denně
Experimentální: Amantadin
Lék: Amantadin hydrochlorid perorální roztok
Amantadin hydrochlorid užívaný jednou denně
Experimentální: Takrolimus
Lék: Tacrolimus 1 mg cap
Tacrolimus 1mg přehnaně se uskutečnil tablet jednou denně
Komparátor placeba: Placebo (kapalina)
Lék: Placebo perorální roztok
Placebo užívané jednou denně
Komparátor placeba: Placebo (tablet)
Lék: Placebo kapsle
Placebo pořízeno jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v poklesu ALS-FRS(R) za 18 měsíců
Časové okno: 18 měsíců
Co-primární měření výsledku
18 měsíců
Přežití
Časové okno: 18 měsíců
Co-primární měření výsledku
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poznání a chování
Časové okno: 18 měsíců
Použití obrazovky Edinburgh Cognitivní a behaviorální ALS (ECAS)
18 měsíců
Respirační funkce - Nucená vitální kapacita
Časové okno: 18 měsíců
Změna FVC
18 měsíců
King's ALS Klinické stadium
Časové okno: 18 měsíců
Čas dosáhnout King's stage IV, rozsah I-V
18 měsíců
Změny úzkosti a deprese
Časové okno: 18 měsíců
Měřeno pomocí nemocniční škály úzkosti a deprese (HADS), rozsah škály 0 - 42
18 měsíců
Změny v kvalitě života
Časové okno: 18 měsíců
Měřeno pomocí EQ-5D-5L
18 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost IMP
Časové okno: 18 měsíců
Měřeno pomocí nežádoucích jevů
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Edinburgh

Spolupracovníci

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Professor Chandran, University of Edinburgh

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. února 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC18082

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Aby byla zajištěna transparentnost údajů, budou výsledky jakýchkoli uzavřených srovnání zveřejněny v recenzovaném časopise, jakmile to bude možné, když nebude ovlivněna integrita studie.

Údaje o jednotlivých účastnících budou sdíleny po deidentifikace po obdržení platné žádosti.

Některá data mohou být sdílena před zveřejněním výsledků studie v závislosti na požadavcích, avšak žádná data koncového bodu nebudou zveřejněna bez výslovné potřeby a povolení od TSC.

Každý formulář žádosti o údaje bude individuálně přezkoumán, aby bylo zajištěno, že návrh má platné zdůvodnění a vhodnou metodiku. Budou sdílena pouze data potřebná pro projekt.

Shrnutí výsledků bude všem účastníkům poskytnuto prostřednictvím zpravodajů a zkušební webové stránky.

Časový rámec sdílení IPD

Po zveřejnění výsledků studie bez data ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou sdílena s výzkumnými pracovníky, kteří poskytnou metodicky správný návrh pouze k dosažení cílů návrhu.

Formuláře žádosti o sdílení dat jsou k dispozici na adrese mnd-smart@Ed.ac.uk. Před poskytnutím přístupu k údajům budou muset žadatelé podepsat smlouvu o přístupu k údajům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Memantin hydrochlorid perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit