Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Болезнь двигательных нейронов — систематическое многогрупповое адаптивное рандомизированное исследование (MND-SMART)

2 марта 2026 г. обновлено: University of Edinburgh

MND-SMART исследует, могут ли выбранные лекарства замедлять прогрессирование заболевания двигательных нейронов (БДН) и улучшать выживаемость.

Исследование является «многогрупповым», что означает, что одновременно будет тестироваться более одного лечения. В первом случае в испытании будет 3 стороны; препарат 1, препарат 2 и плацебо (фиктивный препарат). Это позволяет оценить препарат 1 по сравнению с плацебо и отдельно препарат 2 по сравнению с плацебо. Участники будут случайным образом распределены либо к препарату 1, либо к препарату 2, либо к плацебо. Тестируемые лекарства уже одобрены для использования при других состояниях.

MND-SMART имеет «адаптивный» дизайн. Это означает, что изучаемые лекарства могут меняться в соответствии с новыми результатами. Лечение, оказавшееся неэффективным, может быть прекращено, а новые препараты могут быть добавлены в течение всего периода исследования. Это позволит эффективно и окончательно оценить многие методы лечения с течением времени.

Первые тестируемые лекарства были выбраны после тщательного процесса, включающего систематический, непредвзятый и всесторонний обзор данных прошлых клинических испытаний, а также информации из доклинических исследований (исследований в лабораториях) для БДН и других связанных нейродегенеративных расстройств. Наркотики были ранжированы для включения в MND-SMART группой независимых экспертов по MND в соответствии с установленными критериями. К ним относятся рассмотрение того, как действуют лекарства, их профили безопасности и качество предыдущих исследований.

Новые лекарства будут отобраны для исследования в MND-SMART на основе постоянного обзора постоянно обновляемых научных данных, а также результатов современных платформ по поиску лекарств на основе стволовых клеток человека.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите: https://mnd-smart.org/

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

1150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Amy Stenson
  • Номер телефона: 0131 242 9122
  • Электронная почта: astenson@exseed.ed.ac.uk

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Aberdeen, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Контакт:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Рекрутинг
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds, Соединенное Королевство, IP33 2QZ
        • Рекрутинг
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Рекрутинг
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Контакт:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Контакт:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4SB
        • Рекрутинг
        • Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic
        • Контакт:
      • Exeter, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Контакт:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Контакт:
          • George Gorrie
      • Inverness, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Контакт:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Соединенное Королевство, CO4 5JL
        • Рекрутинг
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Clare Galton
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
        • Рекрутинг
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Рекрутинг
        • Royal London Hospital
        • Контакт:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
        • Рекрутинг
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Tim Williams
      • Norwich, Соединенное Королевство, NR4 7UY
        • Рекрутинг
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Главный следователь:
          • Charles Hillier
      • Salford, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Контакт:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Соединенное Королевство, BT63 5QQ
        • Рекрутинг
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Контакт:
          • Raeburn Forbes

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз БДН (включая следующие подтипы: БАС по критериям Эль-Эскориала (возможный, вероятный и определенный), первичный латеральный склероз и прогрессирующая мышечная атрофия)
  • Более 18
  • Женщины детородного возраста в соответствии с рекомендациями Группы содействия и координации клинических испытаний (CTFG) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в течение 7 дней до или во время исходного визита.
  • Женщины детородного возраста и фертильные мужчины должны использовать соответствующий метод контрацепции, чтобы избежать любых маловероятных тератогенных эффектов выбранных препаратов с момента согласия до 4 недель после лечения включительно.
  • Желание и способность соблюдать протокол исследования, а также способность понимать и заполнять анкеты
  • Письменное информированное согласие (может быть подписано доверенным лицом в случае дисфункции конечностей)

Критерий исключения:

  • Пациенты с диагнозом лобно-височная деменция (ЛВД-БДН) или любое другое серьезное психическое расстройство, препятствующее получению информированного согласия.
  • Пациенты в маниакальной фазе биполярного расстройства.
  • Алкоголизм (самооценка)
  • Активные суицидальные мысли оцениваются с использованием Колумбийской шкалы оценки тяжести суицида.
  • При одновременном приеме исследуемых препаратов (включая биологическую терапию)
  • Известная гиперчувствительность, в том числе наследственная непереносимость фруктозы, или неблагоприятная реакция на активные вещества и их вспомогательные вещества (SPC, раздел 6.1), или любая предыдущая история болезни, противопоказывающая использование любого из ИЛП
  • Беременные или кормящие женщины
  • Если АЛТ, ЩФ, билирубин или ГГТ более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы.
  • Если клиренс креатинина (клиренс креатинина или рСКФ)
  • Если ТТГ 25 пмоль/л)
  • Если скорректированный интервал QT на ЭКГ в 12 отведениях >450 мс
  • У пациента диагностированы желудочковые аритмии, выраженная блокада сердца (по усмотрению исследователя) или в ближайшем восстановительном периоде после инфаркта миокарда (< 6 недель).
  • Уже принимает любой из IMP в этом протоколе
  • Пациенту противопоказаны какие-либо ИЛП в соответствии с разделом 4.3 СПК.
  • Прием лекарств, которые взаимодействуют с активными веществами и их вспомогательными веществами в соответствии с SPC, включая, но не ограничиваясь этим; Декстрометорфан, Амантадин; Кетамин, ингибиторы моноаминоксидазы ((ИМАО), разагилин, селегилин, сафинамид, транилципромин, фенелзин, изокарбоксазид, моклобемид).
  • Пациенты, которые, по мнению ИП, не смогут соблюдать протокол исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мемантин
Лекарство: Раствор для перорального применения мемантина гидрохлорида
Мемантина гидрохлорид принимают один раз в день.
Экспериментальный: Тразодон
Лекарство: Раствор тразодона гидрохлорида для приема внутрь
Тразодона гидрохлорид принимают один раз в день.
Экспериментальный: Амантадин
Лекарство: Пероральный раствор гидрохлорида амантадина
Амантадина гидрохлорид принимают один раз в день.
Экспериментальный: Такролимус
Лекарство: Такролимус 1 мг кепка
Tacrolimus 1 мг переоценка таблетки, взятой один раз в день
Плацебо Компаратор: Плацебо (жидкость)
Лекарство: Пероральный раствор плацебо
Плацебо принимают один раз в день
Плацебо Компаратор: Плацебо (планшет)
Лекарство: Плацебо капсула
Плацебо принимается один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение снижения ALS-FRS(R) за 18 месяцев
Временное ограничение: 18 месяцев
Сопутствующая первичная мера результата
18 месяцев
Выживание
Временное ограничение: 18 месяцев
Сопутствующая первичная мера результата
18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Познание и поведение
Временное ограничение: 18 месяцев
Использование Эдинбургского когнитивно-поведенческого скрининга БАС (ECAS)
18 месяцев
Дыхательная функция - Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: 18 месяцев
Изменение ФЖЕЛ
18 месяцев
БАС Кинга Клиническая стадия
Временное ограничение: 18 месяцев
Время для достижения стадии Кинга IV, диапазон шкалы I - V
18 месяцев
Изменения тревоги и депрессии
Временное ограничение: 18 месяцев
Измеряется с помощью госпитальной шкалы тревоги и депрессии (HADS), диапазон шкалы 0–42.
18 месяцев
Изменения в качестве жизни
Временное ограничение: 18 месяцев
Измерено с помощью EQ-5D-5L
18 месяцев
Безопасность и переносимость ИЛП
Временное ограничение: 18 месяцев
Измеряется с использованием нежелательных явлений
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Edinburgh

Соавторы

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Следователи

  • Директор по исследованиям: Professor Chandran, University of Edinburgh

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AC18082

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Для обеспечения прозрачности данных результаты любых закрытых сравнений будут опубликованы в рецензируемом журнале, как только это станет возможным, если это не повлияет на целостность исследования.

Данные участников индивидуального уровня будут переданы после деидентификации после получения действительного запроса.

Некоторые данные могут быть переданы до публикации результатов исследования в зависимости от требований, однако никакие конечные данные не будут опубликованы без явной необходимости и разрешения TSC.

Каждая форма запроса данных будет рассмотрена индивидуально, чтобы убедиться, что предложение имеет действительное обоснование и соответствующую методологию. Будут переданы только данные, необходимые для проекта.

Сводка результатов будет предоставлена ​​всем участникам через информационные бюллетени и пробный веб-сайт.

Сроки обмена IPD

После публикации результатов исследования дата окончания не указана.

Критерии совместного доступа к IPD

Данные будут переданы только тем исследователям, которые представят методологически обоснованное предложение для достижения целей предложения.

Формы запросов на обмен данными доступны по адресу mnd-smart@Ed.ac.uk. Запрашивающие лица должны будут подписать соглашение о доступе к данным, прежде чем им будет предоставлен доступ к данным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться