Motorinen neuronisairaus - Systemaattinen usean käden mukautuva satunnaistutkimus (MND-SMART)
MND-SMART tutkii, voivatko valitut lääkkeet hidastaa motorisen neuronitaudin (MND) etenemistä ja parantaa eloonjäämistä.
Tutkimus on "monihaarainen", mikä tarkoittaa, että useampaa kuin yhtä hoitoa testataan samanaikaisesti. Ensimmäisessä tapauksessa oikeudenkäynnissä on 3 kättä; lääke 1, lääke 2 ja lumelääke. Tämä mahdollistaa lääkkeen 1 arvioinnin lumelääkkeeseen ja erikseen lääkkeen 2 vs. lumelääkkeeseen. Osallistujat jaetaan satunnaisesti joko lääkkeeseen 1, lääke 2 tai lumelääkkeeseen. Testattavat lääkkeet on jo hyväksytty käytettäväksi muissa olosuhteissa.
MND-SMART on "mukautuva" muotoilu. Tämä tarkoittaa, että tutkittavat lääkkeet voivat muuttua tulevien tulosten mukaan. Tehottomiksi osoitetut hoidot voidaan luopua ja uusia lääkkeitä voidaan lisätä tutkimuksen aikana. Tämä mahdollistaa sen, että monet hoidot voidaan ajan mittaan arvioida tehokkaasti ja lopullisesti.
Ensimmäiset testattavat lääkkeet on valittu tiukan prosessin jälkeen, joka sisältää systemaattisen, puolueettoman ja kattavan tarkastelun aiempien kliinisten tutkimusten tiedoista sekä prekliinisistä tutkimuksista (laboratorioissa tehdyt tutkimukset) MND:n ja muiden siihen liittyvien hermoston rappeutumissairauksien varalta. Riippumattomien MND-asiantuntijoiden ryhmä on luokitellut huumeet sisällytettäväksi MND-SMART-ohjelmaan asetettujen kriteerien mukaisesti. Näitä ovat muun muassa lääkkeiden toiminnan, niiden turvallisuusprofiilien ja aiempien tutkimusten laadun huomioiminen.
MND-SMART-tutkimukseen valitaan uusia lääkkeitä jatkuvasti päivittyvien tieteellisten todisteiden sekä uusimpien ihmisen kantasolupohjaisten lääkekehitysalustojen tutkimusten perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Professor Chandran
- Puhelinnumero: 0131 465 9612
- Sähköposti: siddharthan.chandran@ed.ac.uk
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Amy Stenson
- Puhelinnumero: 0131 242 9122
- Sähköposti: astenson@exseed.ed.ac.uk
Opiskelupaikat
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Aberdeen Royal Infirmary
-
Ottaa yhteyttä:
- Callum Duncan
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Rekrytointi
- University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Venkatamaran Srinivasan
-
Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
-
Päätutkija:
- Andrew Barritt
-
Bury Saint Edmunds, Yhdistynyt kuningaskunta, IP33 2QZ
- Rekrytointi
- West Suffolk NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesca Crawley
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Rekrytointi
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Rhys Roberts
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- Cardiff and Vale University Local Health Board
-
Ottaa yhteyttä:
- Ken Dawson
-
Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ian Morrison
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SB
- Rekrytointi
- Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Judith Newton
- Puhelinnumero: 0131 465 9517
- Sähköposti: loth.mndsmart@nhslothian.scot.nhs.uk
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Royal Devon and Exeter Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Timothy Harrower
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
-
Ottaa yhteyttä:
- George Gorrie
-
Inverness, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Javier Carod Artal
-
Ipswich, Yhdistynyt kuningaskunta, CO4 5JL
- Rekrytointi
- East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Clare Galton
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Päätutkija:
- Ammar Al-Chalabi
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- Rekrytointi
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Pablo Garcia Reitboeck
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR
- Rekrytointi
- Royal London Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Aleks Radunovic
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Rekrytointi
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Tim Williams
-
Norwich, Yhdistynyt kuningaskunta, NR4 7UY
- Rekrytointi
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Godwin Mamutse
-
Poole, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- University Hospitals of Dorset NHS Trust
-
Päätutkija:
- Charles Hillier
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Hisham Hamdalla
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Ottaa yhteyttä:
- Christopher McDermott
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Clinical Research Facility University Hospital Southampton
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashwin Pinto
-
-
County Armagh
-
Portadown, County Armagh, Yhdistynyt kuningaskunta, BT63 5QQ
- Rekrytointi
- Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Raeburn Forbes
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu MND-diagnoosi (mukaan lukien seuraavat alatyypit: ALS El Escorial -kriteerien mukaan (mahdollinen, todennäköinen ja selvä), primaarinen lateraaliskleroosi ja progressiivinen lihasatrofia)
- Yli 18
- Clinical Trials Facilitation and Coordination Groupin (CTFG) ohjeiden mukaan hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen lähtökäyntiä tai sen yhteydessä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja hedelmällisten miesten on käytettävä asianmukaista ehkäisymenetelmää valittujen lääkkeiden epätodennäköisten teratogeenisten vaikutusten välttämiseksi suostumuksesta neljään viikkoon hoidon jälkeen.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan koeprotokollaa ja kykyä ymmärtää ja täyttää kyselylomakkeita
- Kirjallinen tietoinen suostumus (valtuutettu voi allekirjoittaa tämän raajan toimintahäiriön tapauksessa)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu frontotemporaalinen dementia (FTD-MND) tai mikä tahansa muu merkittävä psykiatrinen häiriö, joka estää tietoisen suostumuksen antamisen.
- Potilaat kaksisuuntaisen mielialahäiriön maanisessa vaiheessa.
- Alkoholismi (itseraportoitu)
- Aktiiviset itsemurha-ajatukset arvioitiin Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikolla
- Samanaikainen tutkimuslääkitys (mukaan lukien biologinen hoito)
- Tunnettu yliherkkyys, mukaan lukien perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi, tai haittavaikutukset vaikuttaville aineille ja niiden apuaineille (valmisteyhteenvedot, kohta 6.1) tai aiempi sairaushistoria, joka on vasta-aiheinen minkä tahansa tutkittavan lääkkeen käytön
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Jos ALT, ALP, bilirubiini tai GGT > 3 kertaa normaalin yläraja.
- Jos kreatiniinipuhdistuma (kreatiniinipuhdistuma tai eGFR)
- Jos TSH 25 pmol/l)
- Jos korjattu QT-aika 12-kytkentäisessä EKG:ssä >450 ms
- Potilaalla on diagnosoitu kammiorytmihäiriöt, merkittävä sydänkatkos (tutkijan harkinnan mukaan) tai sydäninfarktin jälkeisessä välittömässä toipumisjaksossa (< 6 viikkoa).
- Ottaa jo jonkin tämän protokollan IMP:stä
- Potilas on vasta-aiheinen millekään tutkittavalle lääkkeelle valmisteyhteenvedon kohdan 4.3 mukaisesti
- sellaisen lääkkeen ottaminen, joka on vuorovaikutuksessa vaikuttavien aineiden ja niiden apuaineiden kanssa valmisteyhteenvedon mukaisesti, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen; dekstrometorfaani, amantadiini; Ketamiini, monoamiinioksidaasin estäjät ((MAO:t), rasagiliini, selegiliini, safinamidi, tranyylisypromiini, feneltsiini, isokarboksatsidi, moklobemidi).
- Potilaat, jotka PI:n mielestä eivät pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Placebo kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Memantiini
|
Memantiinihydrokloridi otetaan kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Trazodone
|
Trazodone Hydrochloride otetaan kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Amantadiini
|
Amantadiinihydrokloridi otetaan kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ALS-FRS(R):n laskussa 18 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ensisijainen tulosmittaus
|
18 kuukautta
|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ensisijainen tulosmittaus
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kognitio ja käyttäytyminen
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS -näytön (ECAS) käyttäminen
|
18 kuukautta
|
|
Hengitystoiminta - Pakotettu vitaalikapasiteetti
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Muutos FVC:ssä
|
18 kuukautta
|
|
Kingin ALS:n kliininen vaihe
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Aika päästä Kingin vaiheeseen IV, asteikkoalue I - V
|
18 kuukautta
|
|
Muutokset ahdistuksessa ja masennuksessa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Mitattu sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikolla (HADS), asteikkoalue 0 - 42
|
18 kuukautta
|
|
Muutokset elämänlaadussa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Mitattu käyttäen EQ-5D-5L
|
18 kuukautta
|
|
IMP-valmisteiden turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Mitattu käyttämällä haittatapahtumia
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Professor Chandran, University of Edinburgh
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Keskushermostoa lamaavat aineet
- Ääreishermoston aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Kiihottavat aminohappoantagonistit
- Kiihottavat aminohappoaineet
- Analgeetit, ei-huumeet
- Rauhoittavat aineet
- Psykotrooppiset lääkkeet
- Neurotransmitterien sisäänoton estäjät
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Serotoniinin aineet
- Masennuslääkkeet
- Dopamiini-aineet
- Ahdistuneisuutta ehkäisevät aineet
- Toisen sukupolven masennuslääkkeet
- Parkinsonin vastaiset aineet
- Dyskinesian vastaiset aineet
- Selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät
- Farmaseuttiset ratkaisut
- Memantiini
- Amantadiini
- Trazodone
Muut tutkimustunnusnumerot
- AC18082
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Tietojen läpinäkyvyyden varmistamiseksi suljettujen vertailujen tulokset julkaistaan vertaisarvioitavassa lehdessä niin pian kuin mahdollista, jolloin se ei vaikuta kokeen eheyteen.
Yksilötason osallistujan tiedot jaetaan tunnistamisen poistamisen jälkeen, kun pyyntö on vastaanotettu.
Joitakin tietoja voidaan jakaa ennen tutkimustulosten julkistamista vaatimuksista riippuen, mutta loppupistetietoja ei luovuteta ilman TSC:n nimenomaista tarvetta ja lupaa.
Jokainen tietopyyntölomake tarkistetaan erikseen, jotta varmistetaan, että ehdotuksella on oikeat perusteet ja asianmukaiset menetelmät. Vain projektille tarvittavat tiedot jaetaan.
Yhteenveto tuloksista toimitetaan kaikille osallistujille uutiskirjeiden ja koesivuston kautta.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietoja jaetaan vain tutkijoille, jotka tekevät metodologisesti järkevän ehdotuksen ehdotuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.
Tiedonjakopyyntölomakkeet ovat saatavilla osoitteesta mnd-smart@Ed.ac.uk. Pyynnön esittäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus ennen kuin he saavat pääsyn tietoihin.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .